Kategória: Kutatás

A SOM Biotech bejelentette a 2b fázisú vizsgálat eredményeit

A SOM Biotech bemutatja a SOM3355 fázis 2b vizsgálati eredményeit, amelyek egyedülálló profilt mutatnak a Huntington-kórban szenvedő betegeknél a chorea erőteljes javulásával és biztonságos profillal, szomnolencia, [...]

A PTC Therapeutics globális licenc- és együttműködési megállapodást köt a Novartisszal a PTC518 Huntington-kór programra vonatkozóan

2024. december 2. - A PTC $1.0B készpénzben kap a lezáráskor -- A PTC jogosult akár $1.9B fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövek kifizetésére -- A PTC osztozik a nyereségen az USA-ban és [...]

A Sage Therapeutics leállítja a dalzanemdor fejlesztését HD-ben

A 2. fázisú DIMENSION vizsgálat nem érte el az elsődleges végpontot A Dalzanemdor általában jól tolerálható volt; nem észleltek új biztonsági jeleket Ezen adatok alapján a vállalat nem tervezi, hogy [...]

A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

A Prilenia Huntington-kórban alkalmazott pridopidinjét elfogadták az európai forgalomba hozatali engedély felülvizsgálatára

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

Az uniQure pozitív időközi adatfrissítést jelentett be, amely a betegség progressziójának lassulását bizonyítja az AMT-130 HD elleni I/II fázisú vizsgálataiban

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]