Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Bővebben…...
“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Bővebben…...
A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a Bővebben…...
A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a Bővebben…...
A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte. Bővebben…...
Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease" minősítést, több mint ígéretes" - mondta Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke. Az RMAT "engedély" alapja Bővebben…...
A SOM Biotech, egy egyedülálló, szabadalmaztatott mesterséges intelligencia platformon (SOMAIPRO®) alapuló, klinikai szakaszban lévő gyógyszerkutató és -fejlesztő vállalat örömmel jelenti be, hogy befejeződött a Huntington-kór kezelésére szolgáló SOM3355-tel végzett IIb fázisú klinikai vizsgálat toborzása. Egy IIa fázisú vizsgálatot követően, amelyben a Bővebben…...
A Prilenia a mai napon bejelentette, hogy tervezi, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújt be az EU-ban a Pridopidin Huntington-kór kezelésére történő alkalmazására. Dr. Michael Hayden, a Prilenia vezérigazgatója szerint "a Pridopidin a betegek és a családok számára fontos független mérések alapján következetes kezelési előnyöket mutat. Ezek a Bővebben…...
Az izraeli Weizmann Intézet tudósai közzétették egy állatkísérlet eredményeit, amely óriási ígéretet hordoz magában a Huntington-kór kezelésére. Felfedezték, hogy két kis molekula, az SPI-24 és az SPI-77 hatékonyan képes csökkenteni a mutáns huntingtin kifejeződését az agyban, miközben a normál gént meghagyja. Bővebben…...
~ Az AMT-130-mal kezelt betegek továbbra is bizonyítékot mutatnak a megőrzött neurológiai funkcióra, potenciális dózisfüggő klinikai előnyökkel a betegség befogadási kritériumokkal illesztett természetes lefolyásához képest ~ ~ Az átlagos CSF NfL továbbra is kedvező tendenciákat mutat, az alacsony dózisú betegek 30 hónapos korban a kiindulási érték alatt, a magas dózisú betegek pedig a kiindulási érték közelében vannak. Bővebben…...
Hungarian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian