Kategória: Kutatás

Az uniQure szabályozási frissítéssel szolgál

Kedves Huntington-kóros közösség, Azért írunk, hogy megosszunk egy frissítést az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalával (FDA) nemrégiben tartott A-típusú találkozónkat követően. 2026. március 2-án az uniQure [...]

A Harness Therapeutics nevezi a HRN001 gyógyszerjelöltet HD-re és klinikai tanácsadó testületet indít

A Harness Therapeutics megnevezi a HRN001-et, a Huntington-kór első osztályú gyógyszerjelöltjét, és létrehozza a klinikai tanácsadó testületet Cambridge, Egyesült Királyság, 2026. február 16.: A Harness Therapeutics (‘Harness’), egy biotechnológiai vállalat, amely korábban nem gyógyítható [...]

A Novartis bejelentette az INVEST-HD-t

A Novartis Votoplam fejlesztése HD-ben: az INVEST-HD 3. fázisú vizsgálat információi már elérhetőek 2026. február 3. Kedves Huntington-kóros közösség, Örömmel osztunk meg egy frissítést a fejlesztésről [...]

A Sarepta Therapeutics bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló SRP-1005 klinikai vizsgálati kérelmének jóváhagyását

Az INSIGHTT néven ismert SRP-1005 első emberen végzett klinikai vizsgálata várhatóan 2026 második negyedévében kezdődik CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Febr. 4, 2026- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), a vezető [...]

A SKY-0515 frissítése

Kedves barátaink a Huntington-kór közösségében, Szeretnénk megosztani egy frissített jelentést a SKY-0515-tel, a Huntington-kór (HD) kezelésére vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos folyamatban lévő kutatásról. Egy tudományos sajtóközlemény [...]

Az uniQure bejelentette találkozóját az FDA-val

Január 9, 2026 7:05 AM EST Az uniQure bejelentette, hogy az FDA-val tervezett A-típusú találkozót terveznek LEXINGTON, Mass. és AMSTERDAM, január 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a vezető [...]

Frissítés a LoQus23-tól

A LoQus23 Therapeutics egy olyan biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a Huntington-kór (HD), a myotonikus dystrophia típusának okát és mozgatórugóját jelentő patogén triplett-expanziót [...].

Új, 1. fázisú POINT-HD tanulmány

Új, 1. fázisú POINT-HD tanulmány indul a szelektív huntingtin-csökkentő megközelítéssel Tisztelt Huntington-közösség vezetői! Kérésüknek megfelelően, hogy tájékoztassuk Önöket kutatási tevékenységünkről, örömmel közöljük, hogy […]

Az “EHDN platform ülésének összefoglalója az uniQure topline eredményekről: Az eddigi eredmények kibontása”

Varsó, 2025. november 19. Kedves tagok, Mint azt bizonyára tudják, tegnap az Európai Huntington-kór Hálózat (EHDN) szemináriumot dolgozott ki az uniQure gyógyszeripari vállalat topline eredményeiről, amely [...]

Az uniQure szabályozási frissítés a Huntington-kórra vonatkozó AMT-130-ról

November 3, 2025 Kedves Huntington-kóros közösség, Ma sajtóközleményt adtunk ki, amelyben bejelentjük, hogy az uniQure visszajelzést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA) a közelmúltban tartott, a biológia előtti [...]