Kategória: Kutatás

Az “EHDN platform ülésének összefoglalója az uniQure topline eredményekről: Az eddigi eredmények kibontása”

Varsó, 2025. november 19. Kedves tagok, Mint azt bizonyára tudják, tegnap az Európai Huntington-kór Hálózat (EHDN) szemináriumot dolgozott ki az uniQure gyógyszeripari vállalat topline eredményeiről, amely [...]

Az uniQure szabályozási frissítés a Huntington-kórra vonatkozó AMT-130-ról

November 3, 2025 Kedves Huntington-kóros közösség, Ma sajtóközleményt adtunk ki, amelyben bejelentjük, hogy az uniQure visszajelzést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA) a közelmúltban tartott, a biológia előtti [...]

ADORE-DH - Potenciális őssejtterápia

Az ADORE-DH egy II. fázisú vizsgálat volt a HD potenciális őssejtterápiájára. Az AZIDUS Brasil (egy teljes körű szolgáltatást nyújtó klinikai kutatási szervezet) által szponzorált, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat célja az volt, hogy [...]

Az uniQure pozitív eredményeket jelentett be az AMT-130 I/II. fázisú, Huntington-kórban szenvedő betegeknél végzett pivotális I/II. vizsgálatból

Szeptember 24, 2025 PDF verzió ~ A kulcsfontosságú vizsgálat elérte az elsődleges végpontot; a nagy dózisú AMT-130 statisztikailag szignifikáns 75% betegség lassulást mutatott 36 hónap alatt a cUHDRS által mért cUHDRS-hez képest [...]

A Skyhawk a C kohorszra vonatkozó adatokról számol be

A Skyhawk a mai nap folyamán az alábbi frissítéseket közölte a SKY-0515 1. fázisú vizsgálat C részével kapcsolatban. --Közösségi levél-- Kedves Skyhawk barátaink és kollégáink, Nagy örömmel jelentjük be a mai napon, hogy [...]

A Prilenia és a Ferrer tájékoztat a Huntington-kórban alkalmazott pridopidin európai szabályozási folyamatáról

július 25, 2025 NAARDEN, Hollandia & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanyolország-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. és a Ferrer ma bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Gyógyszerkészítmények Bizottsága [...]

A PTC518 PIVOT-HD tanulmány elérte az elsődleges végpontot

May 5, 2025 PDF verzió - A vizsgálat elérte az elsődleges végpontot a vér HTT fehérje dózisfüggő csökkentésével a 12. héten - - Kedvező dózisfüggő tendenciák a klinikai skálákon a 2. szakaszban [...]

Az UniQure bejelentette, hogy az FDA áttörést jelentő terápiának minősítette az AMT-130-at a Huntington-kór kezelésére

~ Az áttörő terápiává minősítés a betegség progressziójának jelentős lassulását mutató I/II. fázisú vizsgálatokból származó klinikai bizonyítékokon alapul ~ ~ További szabályozási frissítés és iránymutatás a biológiai engedély iránti kérelemről [...]

Friss információk a GENERATION HD2 II. fázisú vizsgálatról

A Roche bejelentette a GENERATION HD2 II. fázisú klinikai vizsgálat folytatását, amelyben a tominersent vizsgálják a Huntington-kór korai jeleivel rendelkező egyéneken. Egy független bizottság által végzett időközi elemzést követően nem [...]

A SOM Biotech bejelentette a 2b fázisú vizsgálat eredményeit

A SOM Biotech bemutatja a SOM3355 fázis 2b vizsgálati eredményeit, amelyek egyedülálló profilt mutatnak a Huntington-kórban szenvedő betegeknél a chorea erőteljes javulásával és biztonságos profillal, szomnolencia, [...]