Kategória: Kutatás

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]

A SOM Biotech befejezi a toborzási folyamatot a Huntington-kór chorea kezelésének IIb fázisú vizsgálatában

A SOM Biotech, a klinikai fázisban lévő, egyedi, szabadalmaztatott mesterséges intelligencia platformon (SOMAIPRO®) alapuló gyógyszerkutató és -fejlesztő vállalat örömmel jelenti be, hogy a klinikai IIb fázisú [...]

A Prilenia forgalomba hozatali engedély iránti kérelem benyújtását tervezi az EU-ban a Huntington-kórban alkalmazott pridopidinre vonatkozóan

A Prilenia a mai napon bejelentette, hogy tervezi, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújt be az EU-ban a Pridopidin Huntington-kór kezelésére történő alkalmazására. Dr. Michael [...]

Az áttörés új reményt jelent a HD betegek számára

Scientists from the Weizmann Institute in Israel have published the results of an animal study which holds tremendous promise for the treatment of Huntington’s Disease.  They have discovered that two […]

Az uniQure bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló AMT-130 génterápia I/II. fázisú klinikai vizsgálatainak frissítését

~ Az AMT-130-mal kezelt betegek továbbra is bizonyítékot mutatnak a megőrzött neurológiai funkcióra, potenciális dózisfüggő klinikai előnyökkel a betegség befogadási kritériumokkal illeszkedő természetes lefolyásához képest ~ ~ ~ Átlagos [...]

A PTC Therapeutics pozitív időközi adatokat közöl a Huntington-kóros betegeken végzett PIVOT-HD klinikai vizsgálatból

június 21, 2023 PDF verzió - A vér Huntingtin (HTT) fehérjeszintjének dózisfüggő csökkentése 12 hét alatt -- Kedvező tolerálhatósági profil, kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatások vagy NfL-tüskék nélkül - - Konferencia [...]

Az uniQure bejelentette az AMT-130 génterápia Huntington-kór kezelésére irányuló amerikai I/II. fázisú klinikai vizsgálatának frissítését

~ Az AMT-130 továbbra is általánosan jól tolerálható mindkét dóziskohorszban ~ ~ Az AMT-130-mal kezelt betegek a kiindulási szinthez képest megőrzött funkciót és a természetes előzményekhez viszonyított klinikai előnyöket mutatnak [...]

A PRILENIA BEJELENTI A PROOF-HD VIZSGÁLAT EREDMÉNYEIT: ÍGÉRETES, DE VEGYES EREDMÉNYEK!

Today, April 25th, Prilenia announced results from the PROOF-HD clinical trial for Huntington’s Disease. Some of the participants showed significant benefits from the Pridopidine drug, while others did not benefit at all.  This […]

A Prilenia elérte az utolsó beteg utolsó látogatását a Huntington-kórra vonatkozó 3. fázisú PROOF-HD klinikai vizsgálatban

PROOF-HD is the only late-stage study in Huntington’s disease targeting clinical progression; topline results expected in early Q2 2023 NAARDEN, Netherlands and WALTHAM, Mass., 28 March 2023 – Prilenia Therapeutics B.V., a […]