Kutatás

~ Az AMT-130-mal kezelt betegek továbbra is bizonyítékot mutatnak a megőrzött neurológiai funkcióra, potenciális dózisfüggő klinikai előnyökkel a betegség befogadási kritériumokkal illesztett természetes lefolyásához képest ~ ~ Az átlagos CSF NfL továbbra is kedvező tendenciákat mutat, az alacsony dózisú betegek 30 hónapos korban a kiindulási érték alatt, a magas dózisú betegek pedig a kiindulási érték közelében vannak. Bővebben…...

június 21, 2023 PDF verzió - A vér Huntingtin (HTT) fehérje szintjének dózisfüggő csökkentése 12 hét alatt - Kedvező tolerálhatósági profil, kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos események vagy NfL tüskék nélkül - - Konferenciahívás és webcast június 21-én 8:00 órakor - SOUTH PLAINFIELD, N.J., június 21, 2023 /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma megosztotta a PTC Therapeutics, Inc. Bővebben…...

~ Az AMT-130 továbbra is általánosan jól tolerálható mindkét dóziskohorszban ~ ~ Az AMT-130-mal kezelt betegek a kiindulási értékhez képest megőrzött funkciót és a betegség természetes lefolyásához viszonyított klinikai előnyöket mutatnak ~ ~ A neurofilamentum-fénylánc (NfL) az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) 24 hónapos korban a kiindulási érték alatt volt. Bővebben…...

Ma, április 25-én a Prilenia bejelentette a PROOF-HD klinikai vizsgálat eredményeit a Huntington-kór kezelésére. A résztvevők egy része jelentős előnyöket mutatott a Pridopidine gyógyszerből, míg mások egyáltalán nem részesültek előnyben. Ez azért ígéretes, mert most először van olyan gyógyszerünk, amely hatást mutat a betegség progressziójára, a kognitív és motoros Bővebben…...

A PROOF-HD az egyetlen késői stádiumú vizsgálat a Huntington-kórban, amely a klinikai progressziót célozza; a legfontosabb eredmények 2023 második negyedévének elején várhatóak NAARDEN, Hollandia és WALTHAM, Massachusetts, 2023. március 28. - A Prilenia Therapeutics B.V., egy klinikai stádiumban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésének sürgős küldetésére összpontosít Bővebben…...

A Roche/Genentech bejelentette, hogy a GENERATION HD2 II. fázisú vizsgálat megkezdődött. Ez nagyszerű hír a nemzetközi közösség számára, mivel a tervek szerint 15 országban (Argentína, Ausztria, Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Új-Zéland, Lengyelország, Portugália, Spanyolország, Svájc, Egyesült Királyság, Egyesült Államok és Új-Zéland) zajlik majd. A program a következő időpontban indul Bővebben…...

A Novartis ma közölte a nehéz hírt, hogy leállítja a Branaplam VIBRANT-HD vizsgálatát, miután néhány résztvevőnél mellékhatások jelentkeztek. Olvassa el a Novartis teljes levelét Még ha ez a hír kiábrándító is, a HD közösség pozitív marad, és reméli, hogy a hátralévő vizsgálatok és tesztek jót hoznak. Bővebben…...

Üzenet a Huntington-kór közösségének az uniQure-tól Kedves Huntington-kór közösség tagjai, Ma reggel az uniQure kiadott egy sajtóközleményt, amely tartalmazta a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgálóAMT-130 (a vizsgált gyógyszer neve) klinikai vizsgálatunk frissítését. Bővebben…...

Szeptember 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF verzió A WVE-003 egyszeri dózisai általában biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnnek A CSF mutáns huntingtin (mHTT) fehérje csökkent a 30 vagy 60 mg egyszeri dózisát követően; az átlagos mHTT csökkenés mindkét kohorszban 22% volt (medián csökkenés 30%) a kiindulási értéktől 85 nappal az egyszeri dózis után. Bővebben…...

~ A kezelés általában jól tolerálható, és a kezelt betegeknél az AMT-130-mal kapcsolatban nem merültek fel jelentős biztonsági problémák az egyéves követés során ~ ~ A mutáns HTT (mHTT) átlagos 53,8% csökkenését figyelték meg az agyi gerincvelői folyadékban (CSF) 12 hónapos korban az AMT-130-mal kezelt értékelhető betegeknél ~ ~ Neurofilament Light Bővebben…...