Kategória: Kutatás

A Skyhawk a C kohorszra vonatkozó adatokról számol be

A Skyhawk a mai nap folyamán az alábbi frissítéseket közölte a SKY-0515 1. fázisú vizsgálat C részével kapcsolatban. --Közösségi levél-- Kedves Skyhawk barátaink és kollégáink, Nagy örömmel jelentjük be a mai napon, hogy [...]

A Prilenia és a Ferrer tájékoztat a Huntington-kórban alkalmazott pridopidin európai szabályozási folyamatáról

július 25, 2025 NAARDEN, Hollandia & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanyolország-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. és a Ferrer ma bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Gyógyszerkészítmények Bizottsága [...]

A PTC518 PIVOT-HD tanulmány elérte az elsődleges végpontot

May 5, 2025 PDF verzió - A vizsgálat elérte az elsődleges végpontot a vér HTT fehérje dózisfüggő csökkentésével a 12. héten - - Kedvező dózisfüggő tendenciák a klinikai skálákon a 2. szakaszban [...]

Az UniQure bejelentette, hogy az FDA áttörést jelentő terápiának minősítette az AMT-130-at a Huntington-kór kezelésére

~ Az áttörő terápiává minősítés a betegség progressziójának jelentős lassulását mutató I/II. fázisú vizsgálatokból származó klinikai bizonyítékokon alapul ~ ~ További szabályozási frissítés és iránymutatás a biológiai engedély iránti kérelemről [...]

Friss információk a GENERATION HD2 II. fázisú vizsgálatról

A Roche bejelentette a GENERATION HD2 II. fázisú klinikai vizsgálat folytatását, amelyben a tominersent vizsgálják a Huntington-kór korai jeleivel rendelkező egyéneken. Egy független bizottság által végzett időközi elemzést követően nem [...]

A SOM Biotech bejelentette a 2b fázisú vizsgálat eredményeit

A SOM Biotech bemutatja a SOM3355 fázis 2b vizsgálati eredményeit, amelyek egyedülálló profilt mutatnak a Huntington-kórban szenvedő betegeknél a chorea erőteljes javulásával és biztonságos profillal, szomnolencia, [...]

A PTC Therapeutics globális licenc- és együttműködési megállapodást köt a Novartisszal a PTC518 Huntington-kór programra vonatkozóan

2024. december 2. - A PTC $1.0B készpénzben kap a lezáráskor -- A PTC jogosult akár $1.9B fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövek kifizetésére -- A PTC osztozik a nyereségen az USA-ban és [...]

A Sage Therapeutics leállítja a dalzanemdor fejlesztését HD-ben

A 2. fázisú DIMENSION vizsgálat nem érte el az elsődleges végpontot A Dalzanemdor általában jól tolerálható volt; nem észleltek új biztonsági jeleket Ezen adatok alapján a vállalat nem tervezi, hogy [...]

A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

Cambridge, Egyesült Királyság, 2024. október 2. - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), egy magán biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a DNS instabilitását és lassíthatják a neurodegenerációt a Huntington-kórban, a myotonikus dystrophiában [...]

A Prilenia Huntington-kórban alkalmazott pridopidinjét elfogadták az európai forgalomba hozatali engedély felülvizsgálatára

A Prilenia, egy klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali kérelmet nyújtott be [...]