A Wave Life Sciences bejelentette az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérlet pozitív eredményeit, amelyek a Huntington-kórban a WVE-003 allélszelektív célpont-elfogadására utalnak.
Szeptember 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF verzió A WVE-003 egyszeri dózisai általában biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnnek A CSF mutáns huntingtin (mHTT) fehérje csökkent a 30 vagy 60 mg egyszeri dózisát követően; az átlagos mHTT csökkenés mindkét kohorszban 22% volt (medián csökkenés 30%) a kiindulási értéktől 85 nappal az egyszeri dózis után. Bővebben…...