Kategória: Kutatás

Az uniQure pozitív időközi adatfrissítést jelentett be, amely a betegség progressziójának lassulását bizonyítja az AMT-130 HD elleni I/II fázisú vizsgálataiban

"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és az NfL-nek a liquorban való csökkenését mutatják 24 hónap alatt", [...].

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) [...]

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol [...]

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget [...]

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

A SOM Biotech befejezi a toborzási folyamatot a Huntington-kór chorea kezelésének IIb fázisú vizsgálatában

A SOM Biotech, a klinikai fázisban lévő, egyedi, szabadalmaztatott mesterséges intelligencia platformon (SOMAIPRO®) alapuló gyógyszerkutató és -fejlesztő vállalat örömmel jelenti be, hogy a klinikai IIb fázisú [...]

A Prilenia forgalomba hozatali engedély iránti kérelem benyújtását tervezi az EU-ban a Huntington-kórban alkalmazott pridopidinre vonatkozóan

A Prilenia a mai napon bejelentette, hogy tervezi, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújt be az EU-ban a Pridopidin Huntington-kór kezelésére történő alkalmazására. Dr. Michael [...]

Az áttörés új reményt jelent a HD betegek számára

Az izraeli Weizmann Intézet tudósai közzétették egy állatkísérlet eredményeit, amely óriási ígéretet hordoz magában a Huntington-kór kezelésére. Felfedezték, hogy két [...]

Az uniQure bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló AMT-130 génterápia I/II. fázisú klinikai vizsgálatainak frissítését

~ Az AMT-130-mal kezelt betegek továbbra is bizonyítékot mutatnak a megőrzött neurológiai funkcióra, potenciális dózisfüggő klinikai előnyökkel a betegség befogadási kritériumokkal illeszkedő természetes lefolyásához képest ~ ~ ~ Átlagos [...]

A PTC Therapeutics pozitív időközi adatokat közöl a Huntington-kóros betegeken végzett PIVOT-HD klinikai vizsgálatból

június 21, 2023 PDF verzió - A vér Huntingtin (HTT) fehérjeszintjének dózisfüggő csökkentése 12 hét alatt -- Kedvező tolerálhatósági profil, kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatások vagy NfL-tüskék nélkül - - Konferencia [...]