Kategória: Kutatás

Az uniQure bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló AMT-130 génterápia I/II. fázisú klinikai vizsgálatainak frissítését

~ Az AMT-130-mal kezelt betegek továbbra is bizonyítékot mutatnak a megőrzött neurológiai funkcióra, potenciális dózisfüggő klinikai előnyökkel a betegség befogadási kritériumokkal illeszkedő természetes lefolyásához képest ~ ~ ~ Átlagos [...]

A PTC Therapeutics pozitív időközi adatokat közöl a Huntington-kóros betegeken végzett PIVOT-HD klinikai vizsgálatból

június 21, 2023 PDF verzió - A vér Huntingtin (HTT) fehérjeszintjének dózisfüggő csökkentése 12 hét alatt -- Kedvező tolerálhatósági profil, kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatások vagy NfL-tüskék nélkül - - Konferencia [...]

Az uniQure bejelentette az AMT-130 génterápia Huntington-kór kezelésére irányuló amerikai I/II. fázisú klinikai vizsgálatának frissítését

~ Az AMT-130 továbbra is általánosan jól tolerálható mindkét dóziskohorszban ~ ~ Az AMT-130-mal kezelt betegek a kiindulási szinthez képest megőrzött funkciót és a természetes előzményekhez viszonyított klinikai előnyöket mutatnak [...]

A PRILENIA BEJELENTI A PROOF-HD VIZSGÁLAT EREDMÉNYEIT: ÍGÉRETES, DE VEGYES EREDMÉNYEK!

A Prilenia ma, április 25-én bejelentette a PROOF-HD klinikai vizsgálat eredményeit a Huntington-kór kezelésére. A résztvevők egy része jelentős előnyöket mutatott a Pridopidin gyógyszerből, míg mások egyáltalán nem részesültek előnyben. Ez [...]

A Prilenia elérte az utolsó beteg utolsó látogatását a Huntington-kórra vonatkozó 3. fázisú PROOF-HD klinikai vizsgálatban

A PROOF-HD az egyetlen késői stádiumú vizsgálat a Huntington-kórban, amely a klinikai progressziót célozza; a legfontosabb eredmények 2023 második negyedévének elején várhatóak NAARDEN, Hollandia és WALTHAM, Massachusetts, 2023. március 28. - A Prilenia Therapeutics B.V., egy [...]

Roche/ Genentech frissítés a GENERATION HD2 vizsgálatról

A Roche/Genentech bejelentette, hogy a GENERATION HD2 II. fázisú vizsgálat megkezdődött. Ez nagyszerű hír a nemzetközi közösség számára, mivel a tervek szerint 15 országban (Argentína, [...]

A Novartis befejezi a VIBRANT-HD vizsgálatot

A Novartis ma közölte a nehéz hírt, hogy leállítja a Branaplam VIBRANT-HD vizsgálatát, miután néhány résztvevőnél mellékhatások jelentkeztek. Olvassa el a Novartis teljes levelét Még ha ez a hír [...]

Az uniQure bejelentette, hogy folytatják a betegfelvételt a magasabb dózisú AMT-130 vizsgálatba

Az uniQure üzenete a Huntington-kór közösségének Kedves Huntington-kór közösség tagjai, Ma reggel az uniQure kiadott egy sajtóközleményt, amely tartalmazta azAMT-130 [...]

A Wave Life Sciences bejelentette az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérlet pozitív eredményeit, amelyek a Huntington-kórban a WVE-003 allélszelektív célpont-elfogadására utalnak.

2022. szeptember 20., 7:30 EDT PDF verzió A WVE-003 egyszeri adagjai általában biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnnek A CSF mutáns huntingtin (mHTT) fehérje csökkent 30 egyszeri adagot követően [...]

Az uniQure bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló AMT-130 génterápia I/II. fázisú klinikai vizsgálat alacsony dózisú kohorszának frissítését

~ A kezelés általában jól tolerálható, és a kezelt betegeknél az AMT-130-mal kapcsolatban nem merült fel jelentős biztonsági probléma az egyéves követés során ~ ~ A mutáns HTT HTT átlagos 53,8% csökkenése [...]