Gondolkodott már azon, hogy mi az igazi értéke az ipar, a betegcsoportok és a betegközösség közötti partnerségnek a gyógyszerfejlesztésen belül? Mint valaki, aki életem különböző szakaszaiban mindkét területen részt vett, első kézből mondhatom, hogy - ez nagyon nagy dolog. A betegcsoportokat és a közösséget a gyógyszerfejlesztés minden szakaszába be kell vonni, ha valóban előre akarjuk vinni a klinikai kutatást.

Saját betegjogi útkeresésem 15 éves koromban kezdődött, amikor először értesültem arról, hogy édesanyámat Huntington-kórral (HD) diagnosztizálták, miután az első 5-7 évben tévesen diagnosztizálták. Az orvosok eredetileg súlyos depresszióval és hangulatingadozással diagnosztizálták, míg a szomszédok azt hitték, hogy napközben iszik a rossz egyensúlyérzéke és a billegő mozgása miatt. Mindezek a jelek végül a HD tünetei voltak.

Miután eltelt néhány év, hogy feldolgozzam ezt az új normális állapotot, úgy döntöttem, hogy részt veszek a közösségben, adománygyűjtéseket szervezek, és felhívom a figyelmet a HD-re. Végül különböző vezetői szerepeket vállaltam betegcsoportoknál, hogy segítsek a HD közösség kielégítetlen igényeinek támogatásában. Egy alkalommal még egy betegszervezetet is alapítottam, amely a ritka és krónikus betegségben szenvedő fiatal felnőttek támogatásával foglalkozott.

Gyorsan előre a mába, ahol az a kiváltság ért, hogy felügyelhetem a betegek érdekérvényesítését és elkötelezettségét egy kis biotechnológiai vállalatnál, amely a HD területén dolgozik. A következőket tanultam:

1. A betegcsoportok és a betegközösségek tagjai döntő szerepet játszanak a gyógyszerfejlesztésben. Ők azok, akik megélt tapasztalatokkal rendelkeznek, és úgy értik meg a betegséget, ahogyan az a tankönyvekben vagy a laboratóriumban nem található meg.

2. A biotechnológiai és gyógyszeripari vállalatokkal kapcsolatos tapasztalataik megosztásával a betegek segíthetnek a kutatás alakításában, beleértve azt is, hogy milyen betegségekre fordítanak figyelmet, milyen végpontokat vizsgálnak a vizsgálatokban, és milyen a siker a betegek szemszögéből. A visszajelzés történhet a vállalat alkalmazottainak nyújtott vendégelőadási lehetőségeken, a klinikai vizsgálatok tervezésén, oktatási anyagokon, a klinikai vizsgálatokban való részvétel megismertetésén keresztül, és még sok más lehetőségen keresztül!

3. A betegek hozzájárulása a gyógyszerfejlesztés minden szakaszában fontos a felfedezéstől a jóváhagyásig: segítik a kutatókat a betegség megértésében, hozzájárulnak a klinikai vizsgálatok tervezéséhez és a toborzási stratégiákhoz, támogatják a terápiákhoz való hozzáférést, ha azokat jóváhagyják, és megosztják a jóváhagyott terápiákkal kapcsolatos tapasztalatokat.

Ahhoz, hogy egy partnerség sikeres legyen, a betegcsoporton és a közösség tagjain múlik, hogy kérdésekkel vagy felemelt kézzel részt vegyenek a kutatás előmozdításában. Kérdőjelezzék meg a vállalatokat azzal kapcsolatban, hogy mit tudnak a betegségekről és munkájuk állásáról. Az innováció előmozdításához, különösen a ritka betegségek esetében, bizonyára egy falu kell. Még inkább a olyan betegségek, amelyekre nem létezik kezelés. Azoknak, akik már részt vesznek e lehetőségek valamelyikében - köszönjük, hogy továbbra is kiállnak azért, hogy segítsenek változtatni a gyógyszerfejlesztésen!

Seth Rotberg országosan elismert betegvezető, egészségügyi szakember és TEDx-előadó. Miután édesanyja 17 évig küzdött a Huntington-kórral (HD), Seth küldetésének tekintette, hogy javítsa a betegélményt az egészségügyben. Jelenleg a Prilenia-nál a betegek érdekérvényesítését és elkötelezettségét felügyeli, és az ebben a cikkben kifejtett nézetek a Prilenia egyik alkalmazottjának nézeteit tükrözik.

Kérjük, vegye figyelembe ezt a vendéget A blogbejegyzést a Prilenia szponzorálja.