A PTC Therapeutics globális licenc- és együttműködési megállapodást köt a Novartisszal a PTC518 Huntington-kór programra vonatkozóan

2024. december 2. - A PTC $1.0B készpénzben kap a lezáráskor -- A PTC jogosult akár $1.9B fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövek kifizetésére -- A PTC osztozik a nyereségen az USA-ban és [...]
A Sage Therapeutics leállítja a dalzanemdor fejlesztését HD-ben

A 2. fázisú DIMENSION vizsgálat nem érte el az elsődleges végpontot A Dalzanemdor általában jól tolerálható volt; nem észleltek új biztonsági jeleket Ezen adatok alapján a vállalat nem tervezi, hogy [...]
A partnerség ereje. Svájc és Kína példát mutat.

Ebben a videóban Jean-Marc Burgunder professzor, a berni Huntington-kór (HD) központ vezetője és Xi Cao, a Kínai HD Szövetség elnöke beszél a Huntington-kór kezelésének előnyeiről, valamint a [...]
Élhető életek - egy új könyv, amely a HD által világszerte érintett emberek történeteit mutatja be.

SAJTÓKÖZLEMÉNY - 2024. október 25., Moscow, Idaho, USAÖrömmel jelentjük be a Huntington-kórról (HD) szóló új könyv megjelenését, melynek címe: Élhető életek: Beszélgetések a Huntington-kórral [...]
A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

Cambridge, Egyesült Királyság, 2024. október 2. - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), egy magán biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a DNS instabilitását és lassíthatják a neurodegenerációt a Huntington-kórban, a myotonikus dystrophiában [...]
MENA Kongresszus a ritka betegségekről
HDYO kongresszus
Az FDA gyorsított eljárásúvá nyilvánítja a PTC518 Huntington-kór programot

A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A gyorsított eljárású kijelöléssel rendelkező programok előnyben részesülhetnek az FDA-val való korai interakciókban, és [...]
A Prilenia Huntington-kórban alkalmazott pridopidinjét elfogadták az európai forgalomba hozatali engedély felülvizsgálatára

A Prilenia, egy klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali kérelmet nyújtott be [...]
Egy könyörtelen küldetés krónikája: Egy alapítvány létrejötte

A Huntington-kór által érintett család harmadik generációjához tartozom, de csak 2024-ben, második apám, F. Cook fáradhatatlan erőfeszítéseinek köszönhetően, [...]