Hírek

Prilenia’s Pridopidine for Huntington’s Disease Accepted for European Marketing Authorisation Review

szeptember 3, 2024

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

Olvass tovább "

Chronicle of a Relentless Quest: The Making of a Foundation

augusztus 1, 2024

I belong to the third generation of a family affected by Huntington’s Disease, but it wasn’t until 2024, thanks to the tireless efforts of my second father, F. Cook, that we were able to confirm how the disease entered the family. My maternal great-grandfather, a Frenchman named Charles Novel-Catin (1883-1936),

Olvass tovább "

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

július 11, 2024

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Olvass tovább "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

július 9, 2024

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Olvass tovább "

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

június 25, 2024

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a

Olvass tovább "

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

június 20, 2024

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a

Olvass tovább "

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

június 14, 2024

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte.

Olvass tovább "

Friss hírek a Közel-Keletről és Észak-Afrikából

június 3, 2024

Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke volt a Huntington-kórról szóló főelőadó a MENA ritka betegségek kongresszusán Abu Dhabiban a múlt hónapban. Beszélt arról, hogy sürgősen szükség van egy neurodegeneratív kiválósági központ létrehozására a régióban és a klinikai kutatás előmozdítására. Ez tökéletesen illeszkedik a régió szándékához.

Olvass tovább "

Létezünk: Tanita Allen elmeséli, hogyan küzdött azért, hogy az Egyesült Államokban hozzáférjen a genetikai vizsgálatokhoz.

május 18, 2024

A "We Exist" című memoárjában Tanita Allen beszámol arról, hogy milyen nehézségekbe ütközött, amikor a tüneteit helyesen Huntington-kórként diagnosztizálták. Újra és újra félrediagnosztizálták, mert az orvosok nem voltak hajlandóak figyelembe venni, hogy az afroamerikaiak is örökölhetik a mutáns gént. Emlékiratában erőteljes felfedezésbe kezd a következő témákról

Olvass tovább "

Prilenia’s Pridopidine for Huntington’s Disease Accepted for European Marketing Authorisation Review

szeptember 3, 2024

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

Olvass tovább "

Chronicle of a Relentless Quest: The Making of a Foundation

augusztus 1, 2024

I belong to the third generation of a family affected by Huntington’s Disease, but it wasn’t until 2024, thanks to the tireless efforts of my second father, F. Cook, that we were able to confirm how the disease entered the family. My maternal great-grandfather, a Frenchman named Charles Novel-Catin (1883-1936),

Olvass tovább "

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

július 11, 2024

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Olvass tovább "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

július 9, 2024

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Olvass tovább "

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

június 25, 2024

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a

Olvass tovább "

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

június 20, 2024

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a

Olvass tovább "

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

június 14, 2024

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte.

Olvass tovább "

Friss hírek a Közel-Keletről és Észak-Afrikából

június 3, 2024

Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke volt a Huntington-kórról szóló főelőadó a MENA ritka betegségek kongresszusán Abu Dhabiban a múlt hónapban. Beszélt arról, hogy sürgősen szükség van egy neurodegeneratív kiválósági központ létrehozására a régióban és a klinikai kutatás előmozdítására. Ez tökéletesen illeszkedik a régió szándékához.

Olvass tovább "

Létezünk: Tanita Allen elmeséli, hogyan küzdött azért, hogy az Egyesült Államokban hozzáférjen a genetikai vizsgálatokhoz.

május 18, 2024

A "We Exist" című memoárjában Tanita Allen beszámol arról, hogy milyen nehézségekbe ütközött, amikor a tüneteit helyesen Huntington-kórként diagnosztizálták. Újra és újra félrediagnosztizálták, mert az orvosok nem voltak hajlandóak figyelembe venni, hogy az afroamerikaiak is örökölhetik a mutáns gént. Emlékiratában erőteljes felfedezésbe kezd a következő témákról

Olvass tovább "
hu_HUHungarian
en_USEnglish arArabic bg_BGBulgarian zh_CNChinese cs_CZCzech da_DKDanish nl_NLDutch etEstonian fiFinnish fr_FRFrench de_DEGerman elGreek id_IDIndonesian it_ITItalian jaJapanese lvLatvian lt_LTLithuanian pl_PLPolish pt_PTPortuguese ro_RORomanian ru_RURussian sk_SKSlovak sl_SISlovenian es_ESSpanish sv_SESwedish tr_TRTurkish ukUkrainian hu_HUHungarian
Megszakítás