PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A Fast Track kijelöléssel rendelkező programoknak előnyös lehet a korai interakció az FDA-val, és jogosultak lehetnek az elsőbbségi felülvizsgálatra és a gyorsított jóváhagyásra. Ez a PTC 2. fázisú vizsgálatának 12 hónapos időközi adatainak közzétételét követi, amely
A Prilenia, egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújtott be az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló pridopidinre. A MAA
Egy Huntington-kórban érintett család harmadik generációjához tartozom, de csak 2024-ben, második apám, F. Cook fáradhatatlan erőfeszítéseinek köszönhetően sikerült megerősíteni, hogyan került a betegség a családba. Anyai dédnagyapám, egy Charles Novel-Catin (1883-1936) nevű francia férfi,
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy abu-dzabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerségre lépett a Prilenia Therapeutics klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesülettel (IHA), hogy megtervezzék a Huntington-kór (HD) első klinikai vizsgálatát az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA régióban,
"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és a liquorban lévő NfL szintjének 24 hónapos csökkenését mutatják" - nyilatkozta Dr. Walid Abi-Saab, az uniQure vezető orvosigazgatója. "Úgy véljük, hogy ez az első klinikai vizsgálat bármely vizsgálati gyógyszerrel.
A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a
A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a
A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte.
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A Fast Track kijelöléssel rendelkező programoknak előnyös lehet a korai interakció az FDA-val, és jogosultak lehetnek az elsőbbségi felülvizsgálatra és a gyorsított jóváhagyásra. Ez a PTC 2. fázisú vizsgálatának 12 hónapos időközi adatainak közzétételét követi, amely
A Prilenia, egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújtott be az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló pridopidinre. A MAA
Egy Huntington-kórban érintett család harmadik generációjához tartozom, de csak 2024-ben, második apám, F. Cook fáradhatatlan erőfeszítéseinek köszönhetően sikerült megerősíteni, hogyan került a betegség a családba. Anyai dédnagyapám, egy Charles Novel-Catin (1883-1936) nevű francia férfi,
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy abu-dzabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerségre lépett a Prilenia Therapeutics klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesülettel (IHA), hogy megtervezzék a Huntington-kór (HD) első klinikai vizsgálatát az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA régióban,
"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és a liquorban lévő NfL szintjének 24 hónapos csökkenését mutatják" - nyilatkozta Dr. Walid Abi-Saab, az uniQure vezető orvosigazgatója. "Úgy véljük, hogy ez az első klinikai vizsgálat bármely vizsgálati gyógyszerrel.
A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a
A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a
A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte.
Hungarian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian