A jövő még soha nem volt ennyire reményteljes
Ez különösen izgalmas időszak a Huntington-kutatás számára. Világszerte számtalan orvos és tudós vesz részt aktívan kutatási projektekben és klinikai vizsgálatokban általában a neurológia és különösen a Huntington-kór területén.
A legfrissebb kutatási híreket a következő forrásokban találja:
Állapot: Aktív és toborzó
Célok és célkitűzések: A vizsgálat elsődleges célja a SAGE-718 kognitív teljesítményre és működésre gyakorolt hatásának értékelése HD-ben szenvedő résztvevőknél.
Helyszín: Amerikai Egyesült Államok, Ausztrália, Kanada és Egyesült Királyság
Állapot: Beiratkozás lezárva
Célok és célkitűzések: A KINECT-HD2 egy nyílt vizsgálat a valbenazin folyamatos adagolásának folytatására a Huntington-kórhoz társuló chorea kezelésére.
Helyszín: Amerikai Egyesült Államok és Kanada
Állapot: Toborzás
Célok és célkitűzések: Ez az első olyan vizsgálat, amelyben az AMT-130-at embereken tesztelik. A fő cél az AMT-130 biztonságos dózisának megtalálása olyan felnőtteknél, akiknél a HD-gén tesztje pozitív, és akik korai stádiumú HD-ben szenvednek. A vizsgálat azt is megvizsgálja, hogy a szervezet hogyan dolgozza fel az AMT-130-at, és feltárja, hogyan befolyásolhatja a betegség előrehaladását.
Helyszín: Németország, Lengyelország és az Egyesült Királyság
Állapot: Toborzás
Célok és célkitűzések: Ez a vizsgálat a tominersen biztonságosságát, biomarkereit és hatékonyságát fogja értékelni a következőkkel összehasonlítva placebo a prodromális és korai manifeszt Huntington-kór
Helyszín: Argentína, Ausztrália, Ausztria, Kanada, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Új-Zéland, Lengyelország, Portugália, Spanyolország, Svájc, Egyesült Királyság, Amerikai Egyesült Államok
Állapot: Befejezett
Célok és célkitűzések: A SOM3355 sikeresen befejezte a HD-ben végzett 2a fázisú vizsgálatokat, és kedvező biztonsági profilt mutatott, neurológiai vagy neuropszichiátriai mellékhatások nélkül. A 2b fázisú, dózistartományt megállapító vizsgálati program az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal (FDA) folytatott, a forgalomba hozatalt megelőző megbeszéléseken és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) tudományos tanácsadásán kapott iránymutatást.
Helyszín: Franciaország, Németország, Olaszország, Lengyelország, Spanyolország, Svájc, Franciaország, Egyesült Királyság, Németország, Olaszország.
Állapot: Aktív
Célok és célkitűzések: A vizsgálat elsődleges célja a PTC518 biztonságosságának és farmakodinamikai hatásainak értékelése. a placebóhoz képest a HD-ben szenvedő résztvevőknél.
Helyszín: Ausztrália, Ausztria, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Új-Zéland, Spanyolország, Egyesült Királyság
Állapot: Befejezett
Célok és célkitűzések: A SELECT-HD vizsgálat egy globális, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebokontrollált 1b/2a fázisú klinikai vizsgálat volt, amelynek célja a WVE-003 egyszeri és többszörösen emelkedő intratekális dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt olyan, a HD megerősített diagnózisával rendelkező, a betegség korai szakaszában lévő, a citozin-adenin-guanin (CAG) expanzióval összefüggő SNP3 hordozó személyeknél. A további célok között szerepel a farmakokinetika és a feltáró farmakodinamikai és klinikai végpontok értékelése.
Helyszín: Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Kanada, Lengyelország, Spanyolország, Egyesült Királyság, Egyesült Királyság.
Állapot: Befejeződött - a pridopidin jóváhagyására várva
Célok és célkitűzések: A PROOF-HD egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat, amely a pridopidin hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja a Huntington-kór korai stádiumában szenvedő betegeknél.
Folyamatban lévő klinikai vizsgálatok az EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourgból