~ Pengobatan umumnya dapat ditoleransi dengan baik tanpa masalah keamanan yang signifikan terkait dengan AMT-130 pada pasien yang diobati selama satu tahun masa tindak lanjut ~

~ Penurunan rata-rata 53,8% mutan HTT (mHTT) yang diamati dalam cairan tulang belakang otak (CSF) pada 12 bulan pada pasien yang dapat dievaluasi yang diobati dengan AMT-130 ~

~ Rantai Cahaya Neurofilamen (NfL) dalam CSF mendekati awal pada 12 bulan pada pasien yang diobati dengan AMT-130 ~

~ Data biomarker dan klinis termasuk tindak lanjut 24 bulan pada kelompok AS dosis rendah dan tindak lanjut 12 bulan pada kelompok AS dosis tinggi yang diharapkan pada paruh pertama tahun 2023 ~

~ Panggilan konferensi investor dan webcast hari ini pukul 8:30 pagi ET ~

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, Juni 23, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan data keamanan dan biomarker dari 10 pasien yang terdaftar dalam kelompok dosis rendah pada uji klinis AMT-130 Fase I/II yang sedang berlangsung untuk pengobatan penyakit Huntington. Enam dari 10 pasien yang terdaftar menerima AMT-130, dan empat pasien menerima prosedur bedah tiruan dalam uji klinis acak dan buta yang dilakukan di Amerika Serikat.

"Kami sangat senang dengan pembaruan 12 bulan ini pada pasien yang terdaftar dalam kelompok dosis rendah," kata Ricardo Dolmetsch, Ph.D., presiden penelitian dan pengembangan di uniQure. "Sejauh ini dalam uji klinis, AMT-130 telah ditoleransi dengan baik, tanpa efek samping yang serius terkait dengan terapi gen dan tingkat NfL yang mendekati garis dasar. Kami juga senang mengamati tren yang menunjukkan keterlibatan target yang didukung oleh penurunan protein mHTT pada pasien yang dapat dievaluasi yang menerima AMT-130. Kami berharap dapat menyajikan data klinis tambahan, termasuk hasil fungsional, pada semua pasien dari studi penting ini tahun depan."

Pengamatan Satu Tahun pada Kelompok Dosis Rendah AMT-130

Ke-10 pasien yang terdaftar dalam kelompok dosis rendah semuanya didiagnosis secara klinis dengan penyakit Huntington tahap awal dengan pengulangan CAG antara 40-44, skor Kapasitas Fungsional Total awal 10-13, dan Skor Motorik Total 7-23. Empat pasien adalah laki-laki dan enam pasien adalah perempuan dengan rentang usia antara 34-58 tahun. Demografi dari enam pasien yang diobati secara umum konsisten dengan empat pasien kontrol.

Sepuluh pasien dapat dievaluasi untuk pengukuran NfL. Empat pasien yang diobati dan tiga pasien kontrol dapat dievaluasi untuk protein mHTT dalam pengukuran CSF. Dua pasien yang diobati dan satu pasien kontrol tidak memiliki nilai mHTT CSF awal yang dapat diukur.

Pengamatan utama pada 12 bulan masa tindak lanjut pada kelompok AS dosis rendah meliputi:

  • AMT-130 umumnya dapat ditoleransi dengan baik pada pasien yang diobati dengan dosis yang lebih rendah yaitu 6×1012 genom vektor.
    • Tidak ada efek samping serius yang terkait dengan AMT-130 yang dilaporkan pada pasien-pasien ini. Dua efek samping serius yang tidak terkait dengan AMT-130 terjadi: trombosis vena dalam pada siku pada satu pasien yang diatasi dengan antikoagulan dan delirium sementara pasca operasi pada pasien kedua yang diatasi melalui perawatan suportif.
    • Tidak ada reaksi obat yang merugikan atau reaksi merugikan yang tidak diharapkan yang serius yang dilaporkan.
    • Pencitraan resonansi magnetik struktural tidak menunjukkan adanya temuan keamanan yang bermakna secara klinis pada pasien yang dirawat selama satu tahun masa tindak lanjut.
  • Pengukuran CSF NfL, biomarker utama kerusakan saraf, meningkat seperti yang diharapkan setelah prosedur bedah AMT-130 dan mendekati baseline pada 12 bulan.
    • Dua dari enam pasien yang diobati berada pada atau di bawah garis dasar pada 12 bulan dengan tambahan pasien di bawah garis dasar pada 15 dan 18 bulan.
    • Pada enam pasien yang dirawat, peningkatan rata-rata NfL CSF mencapai puncaknya satu bulan setelah prosedur pembedahan. Setelah itu, rata-rata NfL CSF menurun dan pada 12 bulan menunjukkan peningkatan 8% dibandingkan dengan baseline (kisaran peningkatan 46% hingga penurunan 14%).
    • Pada empat pasien kontrol, rata-rata NfL CSF tetap stabil atau sedikit menurun selama 12 bulan (kisaran peningkatan 1% hingga penurunan 35%).
  • Pengukuran protein mHTT dalam CSF pasien yang dievaluasi yang diobati menunjukkan penurunan dibandingkan dengan awal hingga 12 bulan.
    • Pada empat pasien yang diobati dengan data yang dapat dievaluasi, tingkat rata-rata CSF mHTT menurun dibandingkan dengan baseline pada semua titik waktu yang tersedia. Pada 12 bulan setelah pengobatan, rata-rata CSF mHTT menurun 53,8% dibandingkan dengan baseline (kisaran penurunan 44% hingga penurunan 71%).
    • Pada tiga pasien kontrol dengan data yang dapat dievaluasi, rata-rata CSF mHTT menunjukkan peningkatan dibandingkan dengan baseline pada satu, tiga, enam dan sembilan bulan, dan menurun 16,8% dibandingkan dengan baseline pada 12 bulan (kisaran peningkatan 35% hingga penurunan 47%).

      Diagram batang yang menyertai pengumuman ini tersedia di:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

Semua 26 pasien telah terdaftar dalam uji klinis di Amerika Serikat, termasuk 10 pasien dalam kelompok dosis rendah dan 16 pasien dalam kelompok dosis tinggi. Dalam uji coba Eropa label terbuka, semua 6 pasien dalam kelompok dosis rendah dan 4 dari 9 pasien dalam kelompok dosis tinggi telah menerima AMT-130.

"Kami telah membuat kemajuan yang sangat baik dalam penyelidikan klinis AMT-130 dan saat ini memiliki total 36 pasien yang terdaftar di dua studi klinis Fase I/II kami di Amerika Serikat dan Eropa," kata Matt Kapusta, kepala eksekutif uniQure. "Pendaftaran dalam kelompok dosis tinggi dari studi Eropa label terbuka kami sedang berjalan dengan baik dan diharapkan selesai pada akhir tahun ini. Kami berharap dapat terus berkolaborasi dengan komunitas penyakit Huntington untuk memajukan AMT-130 sebagai pengobatan potensial bagi mereka yang hidup dengan penyakit Huntington."

Informasi Panggilan Konferensi Investor dan Webcast

Manajemen uniQure akan menyelenggarakan panggilan konferensi investor dan webcast hari ini, Kamis, 23 Juni 2022, pukul 8:30 pagi WIB. Panggilan konferensi dapat diakses dengan menghubungi (833) 962-1472 untuk penelepon domestik dan (442) 268-1254 untuk penelepon internasional. ID panggilan konferensi adalah 3873647. Harap sebutkan kepada operator bahwa Anda ingin bergabung dengan "Panggilan Konferensi uniQure." Jika Anda bergabung dengan panggilan konferensi, silakan masuk 15 menit sebelum waktu mulai. Siaran web panggilan konferensi juga dapat diakses melalui situs web Bagian Investor & Ruang Berita dari situs web uniQure. Setelah webcast langsung, tayangan ulang panggilan akan diarsipkan selama beberapa minggu.

Tentang Program Klinis Tahap I/II AMT-130

Uji klinis AMT-130 fase I/II di AS untuk pengobatan penyakit Huntington sedang mengeksplorasi keamanan, tolerabilitas, dan sinyal kemanjuran pada 26 pasien dengan penyakit Huntington yang bermanifestasi awal yang dibagi menjadi 10 pasien, kelompok dosis rendah, diikuti oleh 16 pasien, kelompok dosis tinggi; pasien diacak untuk menjalani pengobatan dengan AMT-130 atau operasi tiruan (palsu). Uji coba multi-pusat terdiri dari periode studi inti 12 bulan yang dibutakan diikuti dengan tindak lanjut jangka panjang yang tidak dibutakan selama lima tahun. Sebanyak 16 pasien dalam uji klinis akan menerima pemberian tunggal AMT-130 melalui pengiriman bedah saraf stereotaktik yang dipandu oleh MRI dan konveksi yang ditingkatkan secara langsung ke dalam striatum (kaudat dan putamen). Detail tambahan tersedia di www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure juga berencana untuk memulai kohort ketiga dalam uji klinis Fase I/II di Amerika Serikat yang sedang berlangsung yang akan mengeksplorasi penggunaan sistem navigasi stereotaktik alternatif untuk menyederhanakan penempatan kateter untuk infus AMT-130. Hal ini akan dieksplorasi dalam dua langkah dan mencakup hingga 18 pasien acak tambahan yang akan menerima dosis yang lebih tinggi yaitu 6×1013 vg. uniQure berharap dapat menyelesaikan pendaftaran pasien pada kelompok ketiga ini pada akhir tahun 2023.

Studi Eropa, label terbuka Fase Ib/II AMT-130 akan mendaftarkan 15 pasien dengan penyakit Huntington yang bermanifestasi awal dalam dua kelompok dosis. Kelompok dosis rendah yang terdiri dari enam pasien telah menyelesaikan pendaftaran pada bulan Maret 2022. Bersama dengan studi di AS, studi di Eropa dimaksudkan untuk menetapkan keamanan, bukti konsep, dan dosis optimal AMT-130 untuk dilanjutkan ke pengembangan Fase III atau ke studi konfirmasi jika jalur pendaftaran yang dipercepat memungkinkan. 

AMT-130 adalah program klinis pertama uniQure yang berfokus pada sistem saraf pusat (SSP) yang menggabungkan miQURE miliknya® platform.

Tentang Penyakit Huntington

Penyakit Huntington adalah kelainan neurodegeneratif yang langka dan diturunkan yang menyebabkan gejala motorik termasuk chorea, dan kelainan perilaku serta penurunan kognitif yang mengakibatkan kemunduran fisik dan mental yang progresif. Penyakit ini merupakan kondisi dominan autosomal dengan ekspansi pengulangan CAG yang menyebabkan penyakit pada ekson pertama gen huntingtin yang mengarah pada produksi dan agregasi protein abnormal di otak. Meskipun etiologi penyakit Huntington sudah jelas, saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk menunda timbulnya atau memperlambat perkembangan penyakit ini.

Tentang uniQure

uniQure mewujudkan janji terapi gen - pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Kami memanfaatkan platform teknologi modular dan tervalidasi kami untuk memajukan teknologi dengan cepat. pipa terapi gen eksklusif untuk mengobati pasien dengan hemofilia B, penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refraktori, penyakit Fabry, dan penyakit lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure
Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering diindikasikan dengan istilah-istilah seperti "mengantisipasi", "percaya", "dapat", "memperkirakan", "mengharapkan", "tujuan", "berniat", "menantikan", "dapat", "merencanakan", "potensi", "memperkirakan", "memproyeksikan", "seharusnya", "akan", "akan", dan ungkapan-ungkapan yang serupa. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan pada informasi yang tersedia bagi manajemen pada tanggal siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada, apakah kami akan dapat mengevaluasi data pada jumlah pasien yang lebih besar atau dalam jangka waktu yang lebih lama selama penelitian yang sedang berlangsung; apakah data keamanan dan kemanjuran lengkap dari uji klinis Fase I/II akan tersedia untuk kohort 1 dan 2 pada paruh pertama tahun 2023 atau tidak; apakah 16 pasien atau pasien mana pun dalam uji klinis akan menerima pemberian AMT-130 dengan dosis yang lebih tinggi; apakah kami akan memulai kohort ketiga dalam uji klinis Fase I/II di AS yang sedang berlangsung.Serikat Fase I/II yang sedang berlangsung pada paruh kedua tahun 2022 atau sebelumnya; apakah studi Eropa akan menetapkan keamanan, bukti konsep, atau dosis optimal AMT-130 untuk dilanjutkan ke pengembangan Fase III atau ke dalam studi konfirmasi atau untuk tujuan apa pun; dan apakah jalur registrasi yang dipercepat akan layak atau tersedia sama sekali. Hasil aktual kami dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko yang terkait dengan dampak pandemi COVID-19 yang sedang berlangsung pada Perusahaan kami dan ekonomi yang lebih luas serta sistem perawatan kesehatan, kegiatan pengembangan klinis kami dan kolaborator kami, hasil klinis, pengaturan kolaborasi, reorganisasi perusahaan dan perubahan strategis, pengawasan peraturan, komersialisasi produk dan klaim kekayaan intelektual, serta risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang dijelaskan di bawah judul "Faktor Risiko" dalam pengajuan sekuritas berkala uniQure, termasuk Laporan Tahunan Formulir 10-K yang diajukan pada tanggal 25 Februari 2022 dan Laporan Kuartalan Formulir 10-Q yang diajukan pada tanggal 2 Mei 2022. Mengingat risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini, dan kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini, meskipun ada informasi baru yang tersedia di masa mendatang. 


0 Komentar

Tinggalkan Balasan

Penampung Avatar

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *

id_IDIndonesian