Pesan untuk Komunitas Penyakit Huntington dari uniQure
Anggota Komunitas Penyakit Huntington yang terhormat,
Pagi ini, uniQure mengeluarkan siaran pers yang mencakup pembaruan tentang uji klinis kami
AMT-130 (nama obat penelitian) untuk Penyakit Huntington (HD.) Setelah jeda singkat
diumumkan pada bulan Agustus lalu dalam pendaftaran pasien pada tingkat dosis yang lebih tinggi di Fase Eropa
Uji klinis I/II AMT-130, Dewan Pemantau Keamanan Data (DSMB) uji coba telah
merekomendasikan agar pendaftaran pasien dilanjutkan pada dosis yang lebih tinggi ini. Ini berarti bahwa
kelompok independen yang terdiri dari dokter ahli HD melihat semua informasi yang tersedia bagi mereka
dan menganggap risiko-manfaat AMT-130 layak untuk dilanjutkan.
Bagian Eropa dan A.S. dari program klinis ini dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan
tolerabilitas AMT-130, selain membantu menentukan dosis optimal (berapa banyak
obat yang dibutuhkan) untuk maju ke uji klinis tahap akhir. Studi ini juga akan berfungsi sebagai studi awal
evaluasi kemampuan AMT-130 untuk menurunkan protein huntingtin dan efek terkait apa pun yang mungkin terjadi
terhadap penyakit ini.
Musim panas lalu, uniQure menyadari beberapa reaksi parah yang tak terduga tak lama setelah
pemberian AMT-130 pada kelompok dosis yang lebih tinggi dalam uji coba. Pada saat itu, DSMB bertemu
dan memutuskan untuk menghentikan sementara pendaftaran pada kelompok dosis yang lebih tinggi untuk menyelidiki kejadian keamanan dan
menentukan langkah-langkah mitigasi. Setelah penyelidikan menyeluruh, DSMB mencabut jeda sebagai
yang disebutkan di atas. Rincian lebih lanjut dapat ditemukan di siaran pers uniQure yang dikeluarkan pagi ini. Ini adalah
penting untuk dicatat bahwa semua kejadian keselamatan yang tidak diharapkan pada ketiga pasien tersebut telah teratasi sepenuhnya.
Kami ingin mengucapkan terima kasih yang sebesar-besarnya kepada para pasien, keluarga, dan lokasi klinis yang telah
bergabung dengan kami dalam perjalanan kami untuk menyelidiki AMT-130 sebagai pengobatan yang memungkinkan untuk HD. Tanpa Anda
partisipasi, misi kami untuk memberikan terapi transformatif tidak akan mungkin terjadi. Kami melihat
berharap dapat melanjutkan pekerjaan dengan komunitas HD dan akan terus berbagi informasi terbaru tentang
program klinis AMT-130.
Hormat kami,
Daniel Leonard
Direktur Senior Advokasi Pasien Global, uniQure
Lihat dokumen di sini.
0 Komentar