Prilenia Mencapai Kunjungan Terakhir Pasien Terakhir dalam Studi Klinis PROOF-HD Fase 3 untuk Penyakit Huntington

PROOF-HD adalah satu-satunya studi tahap akhir pada penyakit Huntington yang menargetkan perkembangan klinis; hasil akhir diharapkan pada awal Q2 2023

NAARDEN, Belanda dan WALTHAM, Massachussetts, 28 Maret 2023 - Prilenia Therapeutics B.V.sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, hari ini mengumumkan bahwa partisipan terakhir dalam PROOF-HD, sebuah studi global Fase 3 pada penyakit Huntington (HD), telah menyelesaikan kunjungan terakhir yang direncanakan pada periode pengobatan yang dibutakan, yang menandai selesainya studi utama. Hampir semua pasien (98 persen) yang memenuhi syarat memilih untuk melanjutkan perpanjangan uji coba terbuka PROOF-HD yang sedang berlangsung. Hasil akhir dari studi PROOF-HD diharapkan pada awal Q2 2023.

Studi PROOF-HD telah dilakukan dengan Huntington Study Group (HSG), pemimpin dunia dalam penelitian klinis untuk HD dan kolaborator yang berharga bagi Prilenia.

"Ada kebutuhan mendesak untuk perawatan yang dapat mengubah perjalanan HD dan membawa harapan bagi individu dan keluarga yang terkena dampak penyakit ini," kata Dr. Michael R. Hayden, CEO dan Pendiri Prilenia. "Tim kami bekerja dengan tekun untuk membawa hasil penelitian ini ke masyarakat secepat mungkin. Kami berterima kasih kepada Huntington Study Group dan mitranya, para peneliti, dan yang paling penting adalah para peserta penelitian dan keluarga mereka atas kontribusi mereka dalam penelitian yang sangat penting ini." 

PROOF-HD adalah studi fase 3, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran pridopidin (45 mg dua kali sehari selama 65 hingga 78 minggu), agonis reseptor sigma-1 (S1R) investigasi oral yang sangat selektif dan kuat, pada individu dengan HD. Tujuan dari penelitian ini adalah untuk mengevaluasi kemampuan pridopidin untuk mempertahankan kemampuan fungsional individu yang hidup dengan HD, dengan titik akhir utama dari perubahan dari awal dalam skor Unified Huntington Disease Rating Scale - Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) pada 65 minggu. Uji coba ini melibatkan 499 orang dan dilakukan di Amerika Serikat, Kanada, Austria, Republik Ceko, Prancis, Jerman, Italia, Belanda, Polandia, Spanyol, dan Inggris. Penelitian ini selesai tepat waktu dan sesuai rencana.

Tentang Pridopidin

Pridopidin (45 mg dua kali sehari) adalah agonis S1R investigasi oral yang sangat selektif dan kuat yang telah menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang mirip dengan plasebo dalam studi klinis hingga saat ini. Protein S1R sangat diekspresikan di otak dan sumsum tulang belakang di mana ia mengatur beberapa proses utama yang umumnya terganggu pada berbagai penyakit neurodegeneratif. Aktivasi S1R oleh pridopidin menstimulasi berbagai jalur seluler, termasuk autophagy, transpor aksonal, produksi energi mitokondria, dan homeostasis kalsium yang sangat penting untuk fungsi dan kelangsungan hidup saraf dan dapat menyebabkan efek neuroprotektif.

Prilenia memiliki penunjukan Orphan Drug untuk pridopidine pada HD dan ALS di A.S. dan Uni Eropa. Selain itu, pridopidin telah menerima penunjukan Jalur Cepat oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk pengobatan HD.

Tentang Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Didirikan pada tahun 1993 di Rochester, NY, Huntington Study Group (HSG) adalah organisasi nirlaba yang terdiri dari jaringan kolaboratif pertama dan terbesar di dunia yang terdiri dari lebih dari 800 ahli penyakit Huntington di lebih dari 130 tempat penelitian yang memiliki kredensial HSG di seluruh dunia. HSG Clinical Research, Inc., anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh HSG, adalah organisasi penelitian klinis dengan layanan lengkap yang berspesialisasi dalam melakukan uji coba HD. HSG juga menawarkan layanan edukasi bagi para profesional kesehatan dan penyedia layanan kesehatan dalam merawat pasien HD. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.huntingtonstudygroup.org.

​

Kontak Prilenia
Kristina Coppola
Kepala Komunikasi Perusahaan
info@prilenia.com