PRILENIA MENGUMUMKAN HASIL DARI STUDI PROOF-HD: HASIL YANG MENJANJIKAN, NAMUN BERAGAM!

Hari ini, 25 April, Prilenia mengumumkan hasil dari BUKTI-HD uji klinis untuk Penyakit Huntington. Beberapa partisipan menunjukkan manfaat yang signifikan dari obat Pridopidin, sementara yang lain tidak mendapatkan manfaat sama sekali. 

Hal ini menjanjikan karena untuk pertama kalinya kami memiliki obat yang menunjukkan efek pada perkembangan penyakit, gejala kognitif dan motorik. - Ini adalah langkah maju yang luar biasa, kata Astri Arnesen, Presiden EHA. -Namun demikian, fakta bahwa tidak semua peserta yang menerima pengobatan memiliki efek postif, juga mengecewakan.

Apa saja pesan-pesan kunci dari hasil studi Prilenia?

"Kami bergerak ke arah yang benar", kata Presiden The Asosiasi Huntington InternasionalSvein Olaf Olsen. Hasil penelitian Prilenia menunjukkan bahwa pendekatan terapi mereka aman dan memiliki manfaat pada ukuran klinis yang penting, seperti motorik HD dan gejala kognitif.

Namun demikian, penting untuk dicatat bahwa penelitian telah menunjukkan bahwa Anda tidak mendapatkan perbaikan/efek yang diinginkan dari Pridopidine pada gejala HD jika Anda mencampurnya dengan obat lain, seperti neuroleptik. "Tetapi Anda juga harus menyadari bahwa Pridopidine bukanlah obat yang dirancang untuk menargetkan semua konsekuensi yang ditimbulkan oleh Penyakit Huntington," kata Svein Olaf Olsen.

Selain itu, uji coba Prilenia tidak memenuhi titik akhir primernya, yaitu peningkatan kapasitas fungsional yang diukur dengan Unified Huntington Disease Rating Scale - Total Functional Capacity, dan juga tidak memenuhi titik akhir sekunder utama, yaitu peningkatan dalam Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Perusahaan menyatakan bahwa kurangnya efek yang signifikan pada titik akhir ini mungkin terkait dengan obat-obatan lain yang dikonsumsi oleh peserta uji coba.

Dalam siaran pers tanggal 25 April, Prilenia menginformasikan:

• Analisis yang telah ditentukan sebelumnya dalam PROOF-HD, tidak termasuk pasien yang menggunakan obat neuroleptik dan chorea, menunjukkan manfaat yang bermakna secara klinis dan secara nominal signifikan dan peningkatan dari awal pridopidin dibandingkan dengan plasebo pada perkembangan penyakit, motorik, dan ukuran hasil kognitif.
• Q-Motor, ukuran objektif fungsi motorik, menunjukkan efek menguntungkan yang kuat untuk peserta yang diobati dengan pridopidin dalam PROOF-HD pada berbagai titik waktu.
• Pada uji coba PROOF-HD dan HEALEY ALS Platform, pridopidin dapat ditoleransi dengan baik tanpa efek samping yang serius terkait pengobatan.
• Namun, titik akhir primer PROOF-HD (Skala Penilaian Penyakit Huntington Terpadu-Kapasitas Fungsional Total) dan titik akhir sekunder utama (Skala Penilaian Penyakit Huntington Terpadu Komposit) tidak mencapai signifikansi statistik, dengan efek yang tertutupi oleh obat-obatan yang digunakan bersamaan.
• Perusahaan berkomitmen untuk memajukan pridopidin dalam penyakit Huntington dan amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

Apa artinya hal ini bagi komunitas HD? Akankah kita mendapatkan obat di pasaran?

"Masih terlalu dini untuk menarik kesimpulan akhir," kata Svein Olaf Olsen. "HD adalah penyakit yang kompleks, dengan berbagai fitur dan dampak. Fakta bahwa Pridopidine tidak menunjukkan perbaikan di semua lini, berarti bahwa perusahaan tentu tidak sepenuhnya puas dengan hasilnya. Tapi mungkin ekspektasinya agak tinggi. Jadi, kita tidak akan mendapatkan obat yang menyelesaikan semua gejala HD atau mampu menghentikan penyakit, tetapi kita mungkin mendapatkan obat yang dapat membantu, misalnya, untuk meringankan beberapa perubahan kognitif atau motorik yang terkait dengan penyakit ini. Dan ini adalah kabar baik," kata Olsen.

"Hal ini mirip dengan pencarian pengobatan kanker, karena Anda masih belum memiliki pil yang dapat membantu semua jenis kanker. Tetapi kami sedang dalam proses mengembangkan obat terapi baru untuk HD. Kami sedang dalam proses," tambah Olsen.

Apakah Anda kecewa? 

"Tidak sama sekali. Saya mengharapkan sesuatu yang lebih. Saya, seperti semua teman saya, berharap untuk "Penyelesaian akhir!" "Solusi akhir". Saya yakin bahwa suatu hari nanti Anda akan mendapatkan pil atau suntikan untuk menyembuhkan HD, tetapi mungkin pada awalnya pengobatan HD akan lebih seperti campuran obat yang berbeda dan kita akan mendapatkan obat yang tidak cocok untuk semua orang. Poin terpenting dalam siaran pers dari Prilenia adalah kami memiliki obat yang dapat membantu. Dan yang pasti perusahaan akan melanjutkan kerja kerasnya untuk membawa obat ini ke pasar", tutup Svein Olaf Olsen.