PTC Therapeutics Membagikan Data Sementara yang Positif dari Uji Klinis PIVOT-HD pada Pasien Penyakit Huntington

21 Juni 2023

Versi PDF

- DPenurunan kadar protein Huntingtin (HTT) dalam darah yang bergantung pada obat pada 12 minggu –
- Profil tolerabilitas yang baik tanpa efek samping serius terkait pengobatan atau Paku NfL – 

- Panggilan konferensi dan webcast akan diadakan 21 Juni^st pukul 8:00 pagi EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc (NASDAQ: PTCT) hari ini membagikan data sementara dari bagian 12 minggu dari studi PIVOT-HD Fase 2 dari PTC518 pada pasien Huntington's disease (HD). Studi ini menunjukkan penurunan kadar protein Huntingtin (HTT) yang bergantung pada dosis dalam sel darah tepi, mencapai pengurangan rata-rata 30% pada tingkat HTT mutan pada tingkat dosis 10mg. Selain itu, paparan PTC518 dalam cairan serebrospinal (CSF) konsisten dengan atau lebih tinggi dari kadar obat yang tidak terikat dalam plasma.

Pengobatan PTC518 juga terbukti dapat ditoleransi dengan baik, tanpa efek samping serius terkait pengobatan, tidak ada laporan neuropati perifer atau toksisitas yang membatasi dosis. Selain itu, tidak ada lonjakan terkait pengobatan protein rantai ringan neurofilamen CSF (NfL), dengan kecenderungan keseluruhan terhadap penurunan kadar NfL CSF setelah 12 minggu pengobatan PTC518.

"Kami sangat senang dengan data yang menggembirakan dari analisis sementara PIVOT-HD yang menunjukkan penurunan HTT yang bergantung pada dosis, paparan CSF yang diinginkan, dan profil tolerabilitas yang baik tanpa bukti efek samping serius terkait pengobatan atau lonjakan NfL CSF," kata Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD adalah studi global terkontrol plasebo dan terdiri dari dua bagian: fase terkontrol plasebo awal selama 12 minggu yang berfokus pada farmakologi dan efek farmakodinamik PTC518, diikuti dengan bagian terkontrol plasebo selama 9 bulan. Penelitian ini pada awalnya akan mencakup dua tingkat dosis, 5 miligram dan 10 miligram, dengan kemampuan untuk memasukkan tingkat dosis ketiga hingga 20 miligram.

Panggilan Konferensi dan Siaran Web Hari Ini 
PTC akan mengadakan conference call pada pukul 8:00 pagi EDT hari ini untuk membahas berita ini. Untuk mengakses panggilan melalui telepon, silakan klik di sini untuk mendaftar dan Anda akan mendapatkan detail panggilan masuk. Untuk menghindari penundaan, kami sarankan agar peserta melakukan panggilan masuk ke panggilan konferensi 15 menit sebelum panggilan dimulai. Panggilan konferensi webcast dapat diakses di bagian Investor pada situs web PTC di https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Panggilan ulang akan tersedia sekitar dua jam setelah panggilan selesai dan akan diarsipkan di situs web perusahaan selama 30 hari setelah panggilan.

Tentang PTC518
PTC sedang mengembangkan pengobatan potensial untuk penyakit Huntington berdasarkan teknologi platform penyambungan kami. PTC518, sebuah molekul kecil yang dapat dikonsumsi secara oral, mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan cedera dan kematian neuron, yang mengakibatkan perkembangan penyakit. Molekul kecil yang tersedia secara hayati secara oral ini menembus sawar darah otak, selektif, dapat dititrasi, dan tidak diekskresikan - yang merupakan sifat diferensiasi utama.

Tentang Penyakit Huntington
Penyakit Huntington (HD) adalah kelainan genetik sistem saraf pusat yang langka dan bersifat turunan.¹ Hal ini disebabkan oleh gen yang cacat. Gen ini menghasilkan protein, yang disebut Huntingtin, yang terlibat dalam fungsi sel-sel saraf di otak (neuron). Ketika gen ini rusak, maka akan menghasilkan protein Huntingtin yang tidak normal (atau bermutasi) yang bersifat toksik dan menyebabkan kerusakan neuron dan kematian neuron.² HD biasanya muncul pada orang yang berusia 30-an atau 40-an. Gejala dapat muncul lebih awal dalam kehidupan, dan ini disebut Juvenile HD.^2,3 Ada juga kasus HD infantil, ketika gejala berkembang pada anak-anak yang berusia kurang dari 10 tahun.² Meskipun gejalanya bervariasi pada setiap orang, penyakit ini terutama memengaruhi otak dan mengakibatkan gerakan abnormal, kesulitan berbicara, menelan, dan berjalan, serta sejumlah gejala lain termasuk gejala perilaku, kognitif, dan motorik. ^4,5 Meskipun ada terapi yang disetujui untuk gejala penyakit tertentu, saat ini, tidak ada obat untuk HD dan tidak ada obat yang disetujui untuk menunda timbulnya atau memperlambat perkembangan penyakit.

Tentang PTC Therapeutics, Inc.
PTC adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan yang berbeda secara klinis yang memberikan manfaat bagi pasien dengan kelainan langka. Kemampuan PTC untuk berinovasi dalam mengidentifikasi terapi baru dan mengkomersialisasikan produk secara global merupakan fondasi yang mendorong investasi pada lini produk obat-obatan transformatif yang kuat dan beragam. Misi PTC adalah menyediakan akses ke pengobatan terbaik di kelasnya bagi pasien yang memiliki sedikit atau tidak memiliki pilihan pengobatan. Strategi PTC adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan klinis yang kuat serta infrastruktur komersial global untuk menghadirkan terapi bagi pasien. PTC percaya bahwa hal ini memungkinkannya untuk memaksimalkan nilai bagi semua pemangku kepentingannya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn, dan Twitter di @PTCBio.

Untuk Informasi Lebih Lanjut:
Investor:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan
Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini, selain pernyataan fakta historis, merupakan pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan sehubungan dengan ekspektasi masa depan, rencana dan prospek PTC, strategi PTC, termasuk sehubungan dengan waktu yang diharapkan untuk uji coba klinis dan studi, ketersediaan data, pengajuan dan tanggapan peraturan dan hal-hal lain, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, biaya yang diproyeksikan; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana", "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berniat", "dapat", "target", "potensi", "akan", "akan", "dapat", "seharusnya", "melanjutkan", dan ekspresi serupa.

Hasil aktual, kinerja atau pencapaian PTC dapat berbeda secara material dari yang tersurat maupun tersirat dalam pernyataan-pernyataan yang dibuatnya sebagai akibat dari berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan hasil dari negosiasi harga, cakupan dan penggantian biaya dengan pembayar pihak ketiga untuk produk atau kandidat produk PTC yang dikomersialkan atau mungkin dikomersialkan oleh PTC di masa depan; dampak bisnis yang signifikan, termasuk dampak dari kondisi industri, pasar, ekonomi, politik atau peraturan; perubahan pajak dan undang-undang, peraturan, tarif, dan kebijakan lainnya; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial produk dan kandidat produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pengembangan secara umum; kecukupan sumber daya kas PTC dan kemampuannya untuk memperoleh pembiayaan yang memadai di masa depan untuk biaya operasional dan belanja modal yang dapat diperkirakan dan tidak dapat diperkirakan; dan faktor-faktor yang dibahas dalam bagian "Faktor Risiko" dari Laporan Tahunan terbaru PTC pada Formulir 10-K, serta pembaruan apa pun terhadap faktor-faktor risiko ini yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengarsipan PTC lainnya dengan SEC. Anda dihimbau untuk mempertimbangkan dengan cermat semua faktor tersebut.

Seperti halnya obat yang sedang dikembangkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan regulasi, dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan regulasi di wilayah mana pun, atau terbukti berhasil secara komersial. 

Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal siaran pers ini dan PTC tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan tersebut untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan rencana, prospek, asumsi, perkiraan atau proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali jika diwajibkan oleh hukum. 

Referensi:

1. Organisasi Kesehatan Dunia, 2020. 8A01.10 Penyakit Huntington. Tersedia di: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Diakses pada Oktober 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, dkk. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020; 3: 100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, dkk. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, dkk. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Melihat konten asli:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.