Terobosan merupakan harapan baru bagi pasien HD

Para ilmuwan dari Weizmann Institute di Israel telah mempublikasikan hasil penelitian pada hewan yang memiliki harapan besar untuk pengobatan Penyakit Huntington. Mereka telah menemukan bahwa dua molekul kecil, yang disebut SPI-24 dan SPI-77, secara efektif dapat mengurangi ekspresi huntingtin mutan di otak sambil membiarkan ekspresi gen normal tidak terpengaruh. Senyawa-senyawa ini melintasi sawar darah-otak, sehingga cocok untuk diberikan langsung ke otak melalui pemberian oral atau injeksi subkutan. 

Dalam model tikus, pemberian SPI-24 dan SPI-77 menghasilkan peningkatan fungsi motorik dan emosional serta penundaan perkembangan penyakit. Yang penting, penggunaan jangka panjang tidak menunjukkan efek samping yang merugikan atau perubahan global dalam ekspresi gen. 

Dalam mengumumkan hasilnya, Profesor Rivka Dikstein dari Weizmann Institute mengatakan, "Temuan ini menunjukkan bahwa SPI lebih unggul daripada pendekatan penurun Htt lainnya dalam hal selektivitas alel mutan, metode persalinan (tanpa pembedahan), dan biaya." IHA Present Svein Olaf Olsen menyambut baik hasil penelitian ini, dengan mengatakan, "Ini adalah kabar baik. Meskipun masih dalam tahap awal, temuan ini sangat penting dan akan memberikan harapan yang sangat besar bagi keluarga HD."   

Tautan ke siaran pers: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Tautan ke artikel penelitian: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y