Hari ini kami sangat berbahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"Peruntukan untuk Terapi Gen Investigasional AMT-130 pada Penyakit Huntington lebih dari sekadar menjanjikan," kata Presiden IHA, Svein Olaf Olsen. 'Lisensi' RMAT didasarkan pada tiga kriteria. Kriteria ketiga adalah apa yang kami perhatikan dalam keluarga Huntington, yaitu bahwa hasil sejauh ini dalam uji coba harus menjanjikan. Kami tahu bahwa pengumuman dan keputusan FDA didasarkan pada 29 orang yang telah berpartisipasi dalam uji klinis di mana pasien telah disuntikkan langsung ke otak dan di daerah di mana Huntington 'merusak' pada awal perkembangan penyakit. Kami telah mengalami banyak kemunduran selama bertahun-tahun. 

"Mari kita berharap bahwa pengumuman uniQure merupakan awal dari umpan balik yang baik dari industri farmasi. Faktanya, kami layak mendapatkannya," kata Svein.

Dalam membuat pengumuman, Daniel Leonard, Direktur Senior Advokasi Pasien Global di uniQure mengatakan, "Kami berharap dapat melanjutkan kemitraan kami dengan komunitas HD untuk memajukan program AMT-130 secepat mungkin!"

Klik di sini untuk membaca siaran pers selengkapnya


0 Komentar

Tinggalkan Balasan

Penampung Avatar

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *

id_IDIndonesian
Loncat ke konten