Hari ini kami sangat berbahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)
"Peruntukan untuk Terapi Gen Investigasional AMT-130 pada Penyakit Huntington lebih dari sekadar menjanjikan," kata Presiden IHA, Svein Olaf Olsen. 'Lisensi' RMAT didasarkan pada tiga kriteria. Kriteria ketiga adalah apa yang kami perhatikan dalam keluarga Huntington, yaitu bahwa hasil sejauh ini dalam uji coba harus menjanjikan. Kami tahu bahwa pengumuman dan keputusan FDA didasarkan pada 29 orang yang telah berpartisipasi dalam uji klinis di mana pasien telah disuntikkan langsung ke otak dan di daerah di mana Huntington 'merusak' pada awal perkembangan penyakit. Kami telah mengalami banyak kemunduran selama bertahun-tahun.Â
"Mari kita berharap bahwa pengumuman uniQure merupakan awal dari umpan balik yang baik dari industri farmasi. Faktanya, kami layak mendapatkannya," kata Svein.
Dalam membuat pengumuman, Daniel Leonard, Direktur Senior Advokasi Pasien Global di uniQure mengatakan, "Kami berharap dapat melanjutkan kemitraan kami dengan komunitas HD untuk memajukan program AMT-130 secepat mungkin!"
Indonesian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian