PTC hari ini mengumumkan hasil yang menjanjikan selama 12 bulan dari studi PIVOT-HD Fase 2 mereka terhadap PTC518 oral  

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan masing-masing sebesar 22% dan 43% untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil yang sama terlihat pada cairan serebrospinal, di mana mHTT diturunkan masing-masing sebesar 21% dan 43%, untuk dosis 5mg dan 10mg. Selain itu, pengobatan PTC518 menghasilkan perlambatan yang nyata dalam perkembangan gejala motorik pada bulan ke-12, sebagaimana dinilai oleh Skor Motorik Total (2.0 poin memburuk untuk 5mg dan 1.3 poin memburuk untuk 10mg vs 4.9 poin memburuk untuk plasebo).

Presiden IHA Svein Olaf Olsen mengatakan, "Ini adalah berita yang sangat menggembirakan! Sangat menyenangkan melihat hasil sebesar ini, dan terlebih lagi karena PTC518 adalah obat oral yang mudah diberikan dengan toleransi yang baik. Selamat dan terima kasih kepada PTC Therapeutics untuk pekerjaan yang mereka lakukan. Kami menantikan studi efikasi Fase 3 mereka. Itu tidak bisa terjadi dalam waktu dekat."

Baca rilis lengkapnya