Wave Life Sciences Mengumumkan Hasil Positif dari Uji Coba SELECT-HD Fase 1b/2a dengan Demonstrasi Klinis Pertama dari Penurunan Huntingtin Mutan Selektif Alel pada Penyakit Huntington

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan protein mutan huntingtin (mHTT) yang beracun dan mempertahankan protein huntingtin (wtHTT) yang sehat untuk individu dengan penyakit Huntington.

Hasil Uji Coba
Dalam analisis, peserta yang dibandingkan diobati dengan tiga dosis intratekal 30 mg WVE-003
setiap 8 minggu kepada peserta yang menerima plasebo dan melihat hasil sebagai berikut:

• Penurunan mHTT yang signifikan dan tahan lama hingga 46%.
• Pelestarian kesehatan, wtHTT.
• WVE-003 secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik.
• Korelasi yang signifikan secara statistik antara penurunan mHTT dengan perlambatan kehilangan kaudat, yang
  adalah biomarker pencitraan yang dapat memprediksi hasil klinis.
• Meskipun penelitian ini tidak didukung oleh hasil klinis, perlambatan penurunan adalah
  diamati untuk Skor Motorik Total (TMS).

Apa yang terjadi selanjutnya?
Berdasarkan studi SELECT-HD yang berhasil, langkah selanjutnya untuk WVE-003 akan diinformasikan melalui pertemuan
dengan regulator untuk membahas jalur pengembangan WVE-003, yang akan mencakup potensi untuk
persetujuan yang dipercepat serta studi ekstensi label terbuka (OLE) untuk SELECT-HD.

Baca surat komunitas

Baca siaran pers