uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL dalam CSF pada 24 bulan," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Kami percaya ini adalah uji klinis pertama dari obat investigasi untuk penyakit Huntington yang menunjukkan bukti manfaat klinis jangka panjang yang potensial dan pengurangan penanda utama degenerasi saraf. Selain itu, mengingat pemberian AMT-130 yang hanya satu kali, kami berada dalam posisi yang unik untuk terus mengumpulkan hasil pasien jangka panjang dari studi Fase I/II untuk mendukung manfaat terapi yang muncul. Kami berharap dapat mengadakan pertemuan RMAT multi-disiplin awal dengan FDA akhir tahun ini untuk membahas potensi pengembangan klinis AMT-130 yang dipercepat."

Baca siaran pers selengkapnya di sini.