FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk Program Penyakit Huntington PTC518

PTC518 adalah obat oral yang mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan perkembangan penyakit. Program dengan penunjukan Jalur Cepat dapat memperoleh manfaat dari interaksi awal dengan FDA, dan mungkin memenuhi syarat untuk tinjauan prioritas dan persetujuan yang dipercepat. Hal ini menyusul rilis data sementara 12 bulan dari studi Fase 2 PTC, yang menunjukkan bahwa partisipan yang menerima PTC518 memiliki ketergantungan dosis yang menurunkan hingga 43% protein Huntingtin mutan dalam darah. 

 "Pemberian penunjukan Fast Track untuk program PTC518 semakin mendukung potensi PTC518 untuk memberikan terapi modifikasi penyakit kepada pasien penyakit Huntington," kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer PTC Therapeutics. 

Baca siaran pers di sini.