LoQus23 Therapeutics mengumumkan pendanaan sebesar £35 juta untuk memajukan obat baru yang ditujukan untuk menghambat ekspansi somatik pada Penyakit Huntington

• Pembiayaan yang dipimpin oleh perusahaan modal ventura terkemuka di bidang ilmu pengetahuan hayati, Forbion, dengan partisipasi dari investor yang sudah ada, yaitu Dementia Discovery Fund (DDF) dari SV Health Investors dan Novartis Venture Fund (NVF)
• Program utama yang menargetkan MutSβ akan memasuki klinik pada tahun 2026, menawarkan terapi yang berpotensi memodifikasi penyakit untuk penyakit Huntington
• Mitra Umum Forbion, Rogier Rooswinkel, bergabung dengan Dewan Direksi

Cambridge, Inggris, 2 Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang sedang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ketidakstabilan DNA dan memperlambat degenerasi saraf pada Penyakit Huntington, distrofi miotonik tipe 1, dan penyakit ekspansi kembar tiga yang serupa, hari ini mengumumkan keberhasilan penutupan pendanaan Seri A sebesar £35 juta (c.$43 juta). Putaran pendanaan ini dipimpin oleh Forbion, bersama dengan investor yang sudah ada, yaitu Dementia Discovery Fund (DDF) dari SV Health Investors dan Novartis Venture Fund (NVF). General Partner Forbion Rogier Rooswinkel akan bergabung dengan Dewan Direksi LoQus23.

LoQus23 didirikan pada tahun 2019 oleh Entrepreneurs in Residence di DDF Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn, dan Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci dan disemai oleh SV's Dementia Discovery Fund. Perusahaan ini menerima pendanaan awal tambahan dari NVF pada tahun 2021. Sejak saat itu, Perusahaan telah membuat platform pengujian dan serangkaian molekul kecil penghambat MutSα dan MutSβ yang secara terapeutik relevan dengan hingga 30 penyakit kembar tiga, termasuk Penyakit Huntington.

Cabang Perbaikan Ketidakcocokan (MMR) dari sistem Perbaikan Kerusakan DNA (DDR) memperbaiki penyisipan, penghapusan, dan kesalahan penggabungan DNA selama transkripsi dan/atau replikasi seluler, dengan dua jalur utama yang bergantung pada ukuran ketidakcocokan - MutSα untuk ketidakcocokan kecil dan MutSβ untuk loop penyisipan/penghapusan yang lebih besar.

Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif dominan autosomal yang saat ini tidak ada pengobatan yang dapat memodifikasi penyakit dan memiliki 30.000 pasien di Amerika Serikat saja. Dengan menargetkan ekspansi somatik, LoQus23 berharap dapat memperlambat atau bahkan menghentikan timbulnya dan perkembangan penyakit Huntington, sebuah konsep yang didukung oleh penelitian genetik dan baru-baru ini diperkuat oleh model pra-klinis.

Hasil dari pembiayaan Seri A ini terutama akan digunakan untuk mendukung pengembangan pra-klinis dan studi klinis awal dari program utama LoQus23, sebuah penghambat MutSβ molekul kecil yang bersifat alosterik. Perusahaan sedang mempersiapkan program utama untuk memasuki klinik pada tahun 2026.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer LoQus23 Therapeutics, mengatakan: "Pendanaan ini akan memungkinkan kami untuk mengembangkan data klinis utama untuk mendukung pengembangan program utama kami yang menarik. Data yang terus bertambah yang menunjukkan ekspansi somatik, yang disebabkan oleh perbaikan ketidakcocokan DNA yang menyimpang, sebagai penyebab utama penyakit Huntington memberikan dukungan yang besar bahwa pendekatan kami dalam mengembangkan terapi molekul kecil oral akan menjadi transformatif bagi pasien dengan penyakit yang diwariskan secara turun-temurun ini. Kami menyambut Forbion sebagai investor utama dalam putaran pendanaan ini, bersama dengan para investor berkaliber tinggi yang sudah ada, dan berharap untuk mendapatkan manfaat dari dukungan dan keahlian mereka."

Rogier Rooswinkel, General Partner di Forbion dan Anggota Dewan yang baru saja diangkat di LoQus23, memberikan komentarnya: "Ekspansi somatik adalah pendorong utama dari penyakit triplet berulang seperti Huntington. Dalam ekspansi somatik, MutSβ tampaknya merupakan target yang paling menjanjikan dan paling tervalidasi, dengan potensi untuk menghentikan perkembangan penyakit. LoQus23 memimpin dalam mengembangkan molekul kecil alosterik melawan MutSβ, dan kami berharap dapat bekerja sama dengan mereka untuk memajukan molekul mereka ke klinik dan pada akhirnya bermanfaat bagi pasien."

Periksa siaran pers di sini