PTC Therapeutics Menandatangani Perjanjian Lisensi dan Kolaborasi Global dengan Novartis untuk Program Penyakit Huntington PTC518

2 Desember 2024

- PTC akan menerima $1.0B dalam bentuk tunai pada saat penutupan -
- PTC memenuhi syarat untuk menerima hingga $1,9 miliar dalam pengembangan, peraturan, dan pencapaian penjualan -
- PTC akan berbagi keuntungan di AS dan royalti dua digit berjenjang atas penjualan bersih di luar AS -
- Novartis akan memikul tanggung jawab pengembangan, produksi dan komersial secara global setelah menyelesaikan bagian yang dikontrol plasebo dari studi PIVOT-HD yang sedang berlangsung -
- PTC akan menyelenggarakan panggilan konferensi pada 2 Desember 2024, pukul 8:30 pagi EST-

WARREN, N.J., Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan penandatanganan lisensi global eksklusif dan perjanjian kolaborasi dengan Novartis Pharmaceuticals Corporation, anak perusahaan Novartis AG (NYSE: NVS), untuk program PTC518 Huntington's disease, yang mencakup molekul terkait. Berdasarkan perjanjian tersebut, PTC akan menerima pembayaran di muka sebesar $1,0 miliar, hingga $1,9 miliar untuk pengembangan, peraturan, dan pencapaian penjualan, bagi hasil di A.S., serta royalti berjenjang dua digit atas penjualan di luar A.S..

"PTC518 adalah terapi modifikasi penyakit mulut terkemuka yang sedang dikembangkan untuk penyakit Huntington dan keekonomisan dari perjanjian ini sesuai dengan janji pengobatan ini," kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Kolaborasi ini menggabungkan keahlian PTC dalam mengembangkan terapi penyambungan molekul kecil dengan keahlian Novartis dalam pengembangan global dan komersialisasi terapi ilmu saraf. Kami sangat senang dapat berkolaborasi dengan Novartis untuk mempercepat potensi PTC518 bagi ratusan ribu pasien HD di seluruh dunia yang membutuhkan terapi yang dirancang untuk dapat ditoleransi dengan baik dan terapi modifikasi penyakit yang efektif. PTC akan menggunakan dana hasil transaksi ini untuk memperluas platform penyambungan kami serta untuk mendukung kegiatan komersial dan pengembangan portofolio."

"Penyakit Huntington adalah penyakit keluarga yang sangat merusak dan fatal. Perjanjian dengan PTC ini dimaksudkan untuk memperkuat lini produk neurosains kami dan mencerminkan fokus strategis dan komitmen kami untuk mengeksplorasi pendekatan baru dan berpotensi transformatif untuk penyakit-penyakit neurodegeneratif yang memiliki kebutuhan yang belum terpenuhi," ujar Vas Narasimhan, CEO Novartis. "Kami berharap dapat mengembangkan keahlian kami dalam penyakit neurodegeneratif dan pengalaman kami di bidang HD dengan tujuan untuk memajukan potensi terapi oral yang pertama di kelasnya bagi komunitas HD."

PTC518 ditemukan dari platform penyambungan PTC yang divalidasi dan saat ini sedang dipelajari dalam uji coba PIVOT-HD Fase 2 yang sedang berlangsung. Hasil sementara yang dilaporkan pada Juni 2024 menunjukkan bahwa pengobatan PTC518 menghasilkan penurunan yang tahan lama dan bergantung pada dosis dalam darah dan cairan serebrospinal (CSF) mutan protein Huntingtin (HTT) serta sinyal awal manfaat yang bergantung pada dosis pada pengukuran klinis utama pada 12 bulan.¹ Yang penting, PTC518 terus menunjukkan profil keamanan dan toleransi yang baik.¹

Novartis akan bertanggung jawab atas pengembangan, produksi, dan komersialisasi PTC518, setelah selesainya bagian PIVOT-HD yang dikontrol dengan plasebo yang sedang berlangsung, yang diharapkan akan selesai pada H1 2025.  

Perusahaan-perusahaan tersebut akan berbagi keuntungan dan kerugian di Amerika Serikat, dengan basis 40/60 (40% PTC dan 60% Novartis).

Penutupan transaksi tunduk pada persyaratan penutupan yang lazim, termasuk izin dari regulator. Para pihak mengantisipasi bahwa perjanjian ini akan ditutup pada kuartal pertama tahun 2025.