UniQure mengumumkan keselarasan dengan FDA pada elemen-elemen kunci dari jalur persetujuan yang dipercepat untuk AMT-130

Kemarin, uniQure mengeluarkan siaran pers yang mengumumkan keselarasan dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) tentang elemen-elemen kunci dari jalur persetujuan yang dipercepat untuk program AMT-130 uniQure pada penyakit Huntington. Poin-poin penting adalah sebagai berikut:

- Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) setuju bahwa data dari studi Fase I/II yang sedang berlangsung dibandingkan dengan kontrol eksternal riwayat alami dapat menjadi dasar utama untuk Permohonan Lisensi Biologis (BLA) untuk Persetujuan yang Dipercepat

- FDA setuju bahwa Skala Penilaian Penyakit Huntington Terpadu (cUHDRS) komposit dapat berfungsi sebagai titik akhir klinis menengah untuk Persetujuan yang Dipercepat

Anda dapat membaca siaran pers selengkapnya di sini.