UniQure Mengumumkan Penunjukan Terapi Terobosan FDA yang Diberikan kepada AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Penetapan Terapi Terobosan berdasarkan bukti klinis dari uji coba Fase I/II yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bermakna ~

~ Pembaruan peraturan tambahan dan panduan tentang pengajuan Permohonan Lisensi Biologis 

diharapkan pada kuartal kedua tahun 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, April 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), sebuah perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah memberikan penunjukan Terapi Terobosan kepada AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington, sebuah kelainan neurodegeneratif yang diturunkan dan langka yang saat ini belum ada terapi modifikasi penyakit yang tersedia. Penunjukan ini merupakan tambahan dari penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), penunjukan Orphan Drug, dan penunjukan Fast Track, yang sebelumnya diberikan oleh FDA kepada AMT-130.

"Menerima penunjukan Terapi Terobosan menggarisbawahi kebutuhan mendesak akan pengobatan yang efektif untuk penyakit Huntington dan data sementara yang menggembirakan yang menunjukkan bahwa AMT-130 memiliki potensi untuk memperlambat perkembangan penyakit," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Ini adalah pengakuan yang kuat atas janji AMT-130 dan kemajuan penting yang telah kami capai. Kami sangat menghargai komitmen berkelanjutan FDA untuk memajukan terapi gen inovatif bagi pasien dengan kebutuhan kritis yang belum terpenuhi, dan kami berharap dapat bekerja sama dengan badan tersebut untuk membawa AMT-130 ke komunitas pasien penyakit Huntington secepat mungkin."

Penunjukan Terapi Terobosan didukung oleh data klinis dari uji coba Tahap I/II yang sedang berlangsung dari AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington. Pada bulan Juli 2024, uniQure mempresentasikan data sementara pada 24 bulan yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bergantung pada dosis berdasarkan cUHDRS pasien yang diobati dibandingkan dengan riwayat alamiah tertimbang. Hingga saat ini, total 45 pasien telah menerima AMT-130.

Penunjukan Terapi Terobosan dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan kandidat terapi investigasi yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius dan bukti klinis awal menunjukkan bahwa obat tersebut dapat menunjukkan peningkatan substansial dibandingkan terapi yang tersedia pada titik akhir yang signifikan secara klinis. Secara umum, bukti klinis awal harus menunjukkan keunggulan yang jelas dibandingkan terapi yang tersedia. Obat yang menerima penetapan Terapi Terobosan memenuhi syarat untuk semua fitur penetapan Jalur Cepat, panduan intensif tentang program pengembangan obat yang efisien, dan komitmen FDA yang melibatkan manajer senior¹.

Baca siaran pers selengkapnya di sini.

sebagai