Prilenia dan Ferrer Memberikan Kabar Terbaru Mengenai Proses Regulasi Eropa untuk Pridopidin pada Penyakit Huntington

25 Juli 2025

NAARDEN, Belanda & WALTHAM, Massachussetts & BARCELONA, Spanyol-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. dan Ferrer hari ini mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah merekomendasikan penolakan atas permohonan izin edar pridopidin untuk penyakit Huntington (HD).

Kami kecewa, tetapi tidak goyah dalam komitmen kami untuk memberikan apa yang kami yakini sebagai terapi yang efektif kepada pasien dan akan mengeksplorasi semua opsi secara kolaboratif dengan regulator.

Prilenia dan Ferrer berfokus untuk membawa pridopidin kepada orang-orang yang hidup dengan HD dan amyotrophic lateral sclerosis (ALS) di seluruh dunia secepat mungkin. Rencana jangka pendek telah disiapkan untuk memulai studi HD global yang berpotensi registrasi, untuk memberikan konfirmasi hasil pridopidin yang diamati sebelumnya, dan studi ALS Fase 3 global yang sangat penting, dengan perekrutan untuk keduanya diharapkan dimulai sesegera mungkin.

Tentang pridopidin

Pridopidin (45 mg dua kali sehari) adalah agonis reseptor sigma-1 (S1R) yang ampuh dan selektif yang diberikan secara oral yang menstimulasi mekanisme perlindungan saraf utama yang sering terganggu pada penyakit neurodegeneratif seperti HD dan ALSi.

Program pengembangan ekstensif Pridopidin melibatkan sekitar 1.600 orang, yang menunjukkan manfaat yang bermakna secara klinis dan berkelanjutan dalam perkembangan penyakit, kognisi, kemampuan motorik, dan kualitas hidup pada pasien, dengan profil keamanan dan toleransi yang baik.

Selain HD, pridopidin sedang dalam pengembangan klinis tahap akhir untuk ALS, dengan Prilenia dan Ferrer berencana untuk memulai uji coba Tahap 3 yang sangat penting dalam ALS sedini mungkin, berdasarkan temuan pada populasi dengan penyakit yang berkembang pesat dan dini dari Uji Coba Platform HEALEY ALS Tahap 2.

Pridopidin memiliki penunjukan Obat Anak Yatim dalam HD dan ALS di AS dan UE, dan penunjukan Jalur Cepat FDA untuk pengobatan HDii.

Nurzigma® (pridopidin) adalah merek dagang terdaftar dari Prilenia.

Tentang Penyakit Huntington

Penyakit Huntington (HD) adalah penyakit neurodegeneratif yang langka, diturunkan, autosomal dominan, dan menyebabkan gejala-gejala fungsional, motorik, kognitif, dan perilaku. HD disebabkan oleh mutasi pada gen huntingtin, dan setiap anak dari orang tua yang mengidap HD memiliki peluang 50 persen terkena penyakit ini.iv

HD mempengaruhi sekitar 4,88 dari 100.000 orang di seluruh dunia dengan 300.000 orang lainnya berisiko terkena HDv,vi. Biasanya didiagnosis antara usia 30 dan 50 tahun, meskipun HD dapat terjadi pada usia berapa pun, termasuk pada anak-anak dan orang dewasa muda (dikenal sebagai juvenile onset HD atau JHD). Penyakit ini berkembang secara perlahan selama 15 hingga 20 tahun, dengan pasien secara perlahan kehilangan kemampuan mereka untuk bekerja, berkomunikasi, mengelola kehidupan sehari-hari, dan merawat diri mereka sendiri. Kecacatan yang meningkat ini menyebabkan ketergantungan penuh pada pengasuh dan, pada akhirnya, kematian.

Satu-satunya perawatan yang tersedia saat ini untuk HD berfokus pada pereda gejala dan perawatan paliatif, tanpa ada yang berdampak pada ukuran perkembangan secara keseluruhan.

Tentang Prilenia

Prilenia adalah perusahaan biofarmasi swasta yang digerakkan oleh komitmen yang teguh terhadap keunggulan ilmiah dan mempercepat kemajuan bagi orang-orang yang terkena dampak penyakit Huntington (HD), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), serta anak-anak dan orang dewasa dengan gangguan neurodegeneratif lainnya. Misi kami sederhana namun mendesak: untuk mengembangkan dan menyediakan akses yang berkelanjutan terhadap obat-obatan transformatif bagi orang-orang yang terkena penyakit neurodegeneratif yang menghancurkan.

Pada tanggal 28 April 2025, Prilenia menandatangani perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Ferrer untuk komersialisasi dan pengembangan bersama pridopidin di Eropa dan pasar tertentu lainnya, dengan mempertahankan hak komersialisasi dan pengembangan penuh atas pridopidin di Amerika Utara, Jepang, dan Asia Pasifik.

Perusahaan ini didirikan di Belanda dan didukung oleh investor ilmu hayati terkemuka.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.prilenia.com dan terhubung dengan kami di LinkedIn atau X (Twitter).

Tentang Ferrer

Di Ferrer, kami menggunakan bisnis untuk memperjuangkan keadilan sosial. Kami telah lama menjadi perusahaan yang ingin melakukan berbagai hal secara berbeda; alih-alih memaksimalkan keuntungan pemegang saham, kami menginvestasikan kembali sebagian besar keuntungan kami dalam berbagai inisiatif yang memberikan kembali kepada masyarakat. Kembali ke tempat yang semestinya. Kami melampaui kepatuhan dan dipandu oleh standar keberlanjutan, etika, dan integritas tertinggi. Oleh karena itu, sejak tahun 2022, kami adalah B Corp.

Didirikan di Barcelona pada tahun 1959, Ferrer menawarkan solusi transformatif untuk penyakit yang mengancam jiwa di lebih dari seratus negara. Sejalan dengan tujuan kami, kami memiliki fokus yang semakin meningkat pada penyakit pembuluh darah paru dan paru interstisial serta gangguan neurologis langka pada orang dewasa dan anak-anak. Tim kami yang terdiri dari 1.800 orang digerakkan oleh keyakinan yang jelas: bisnis kami bukanlah tujuan akhir, melainkan cara untuk mengubah kehidupan.

Kami adalah Ferrer. Ferrer untuk selamanya. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, SI dkk. Reseptor Sigma-1 Memediasi Penyelamatan Fungsi Mitokondria Pridopidin dalam Model Penyakit Huntington. Neuroterapi 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Pertemuan Tahunan AAN, 6-9 April 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin melindungi neuron dari toksisitas mutan-huntingtin melalui reseptor sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep; 129: 118-129. doi: 10.1016 / j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 Mei 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetika penyakit Huntington. NeuroRx. 2004 Apr; 1 (2): 255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina dkk., Prevalensi dan Insiden Penyakit Huntington: Tinjauan Sistematis dan Meta-Analisis yang Diperbarui. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Dari Patogenesis ke Terapi: Tinjauan 150 Tahun Penelitian Penyakit Huntington. Jurnal Internasional Ilmu Molekuler, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontak Media:

Tim Komunikasi Kontak Prilenia info@prilenia.com

Ferrer Menghubungi Alba Soler, Direktur Komunikasi asolerc@ferrer.com

Sumber Prilenia Therapeutics B.V.