Skyhawk Melaporkan Data tentang Kelompok C

Sebelumnya hari ini, Skyhawk memberikan pembaruan di bawah ini pada Bagian C dari uji coba SKY-0515 Fase 1 mereka.

--Surat Komunitas--

Teman dan kolega Skyhawk yang terhormat,

Kami dengan senang hati hari ini mengumumkan hasil sementara pertama dari kelompok pasien Bagian C dari uji klinis Tahap 1 SKY-0515 untuk pengobatan penyakit Huntington. Di bawah ini dan ditautkan di sini adalah siaran pers.

Seperti yang terlihat pada gambar di atas, pada Hari ke-84 pasien yang menerima SKY-0515 menunjukkan pengurangan protein mHTT dalam darah yang bergantung pada dosis, termasuk 62% pada dosis oral 9mg setiap hari, dengan pengobatan yang sedang berlangsung.

Pengobatan dengan SKY-0515 juga menghasilkan pengurangan mRNA PMS1 yang bergantung pada dosis yang penting dan menunjukkan penetrasi sistem saraf pusat yang sangat baik. Obat ini secara umum dapat ditoleransi dengan baik pada kedua tingkat dosis yang diuji, mendukung pengembangan klinis yang berkelanjutan, dan uji coba FALCON-HD Fase 2/3 pada pasien kami sekarang sedang berlangsung di Australia dan Selandia Baru.

"SKY-0515 mengurangi protein mHTT hingga tingkat yang paling mengesankan yang pernah kami lihat sejauh ini pada pasien, dan yang terpenting, data klinis dan biomarker menunjukkan tidak ada masalah keamanan sejauh ini pada dosis apa pun yang diuji," kata Ed Wild, Profesor Neurologi di University College London. "Sangat menyenangkan bahwa kami juga melihat pengurangan PMS1 yang substansial, yang seharusnya merupakan kombinasi yang kuat untuk mengobati penyakit Huntington melalui dua mekanisme patogenik intinya. Seperti inilah keberhasilan yang terlihat pada titik waktu 3 bulan, menyiapkan panggung untuk dampak yang berarti bagi orang yang hidup dengan HD di seluruh dunia - yang mana pengobatan penurun huntingtin yang diberikan secara oral seperti SKY-0515 akan benar-benar transformatif."

"Kekuatan respons biomarker SKY-0515 setelah hanya 84 hari pengobatan menggarisbawahi potensinya sebagai terapi transformatif untuk HD," kata Sergey Paushkin, Kepala Litbang di Skyhawk Therapeutics. "Data sementara ini merupakan tonggak penting bagi SKY-0515 dan menyoroti kekuatan platform Skyhawk untuk memberikan molekul kecil pertama di kelasnya untuk penyakit yang menghancurkan tanpa terapi pengubah penyakit yang telah disetujui."

Skyhawk berencana untuk menempatkan serangkaian obat baru tambahan untuk kondisi neurologis langka tanpa terapi modifikasi penyakit di klinik pada akhir 2027. Obat pertama akan memulai uji coba pada pertengahan tahun 2026.

Kami sangat senang dengan kemajuan dalam membantu pasien, dan berterima kasih atas dukungan Anda!

Dengan semua yang terbaik dari kami,

Maura & tim Skyhawk ~