ADORE-DH - Terapi Sel Punca Potensial

ADORE-DH adalah uji coba Tahap II dari terapi sel induk potensial untuk HD.

Disponsori oleh AZIDUS Brasil (sebuah organisasi penelitian klinis dengan layanan lengkap), penelitian acak, double-blind, terkontrol plasebo ini bertujuan untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitas NestaCell® pada pasien dengan HD. NestaCell® adalah terapi berbasis sel punca pulpa gigi manusia (human dental pulp stem cell/HDPSC), yang mengandung sel punca dari pulpa gigi dari gigi susu dari anak-anak yang sehat. Pulpa gigi adalah lapisan paling dalam dari gigi, mengandung sel punca yang dapat berkembang menjadi berbagai jenis sel, termasuk sel saraf. ADORE-DH didanai oleh pengembang NestaCell®, Cellavita.

Sebanyak 35 peserta diacak dalam uji coba ini, yang dilakukan di satu lokasi di Brasil. Para peserta ditugaskan dengan rasio 2:2:1 untuk menerima hDPSC dengan dosis yang lebih rendah (1 juta sel/kg), hDPSC dengan dosis yang lebih tinggi (2 juta sel/kg), atau plasebo. Sembilan infus produk penelitian diberikan secara intravena selama 11 bulan. 32 peserta menyelesaikan uji coba.

Titik akhir utama dari uji coba ini adalah perubahan dalam Skor Motorik Total (TMS) dari Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Hasil sekunder termasuk Kapasitas Fungsional Total UHDRS (TFC), Total Skor Korea (TCS), Daftar Periksa Fungsional (FC), dan kuantifikasi materi putih berbasis pencitraan resonansi magnetik (MRI). Keamanan dinilai dengan memantau efek samping dan parameter laboratorium.

Kedua dosis menunjukkan profil keamanan yang baik, tanpa peningkatan frekuensi efek samping dibandingkan dengan plasebo. Tidak ada efek samping serius yang dianggap terkait dengan pengobatan.

Kedua dosis menunjukkan peningkatan UHDRS-TMS dibandingkan dengan plasebo, dan kelompok dosis yang lebih tinggi juga menunjukkan peningkatan UHDRS-TFC. Perbaikan tambahan terlihat pada TCS dan FC. Analisis MRI menunjukkan kecenderungan penurunan materi putih dan abu-abu sistem saraf pusat yang lebih lambat pada peserta yang diobati.

Secara keseluruhan, NestaCell® dapat ditoleransi dengan baik dan menunjukkan peningkatan hasil motorik dan fungsional pada pasien HD. Uji coba Fase III direncanakan untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan jangka panjang pada kelompok peserta yang lebih besar.