uniQure Memberikan Pembaruan Regulasi tentang AMT-130 untuk Penyakit Huntington

3 November 2025

Komunitas Penyakit Huntington yang terhormat,

Kami mengeluarkan siaran pers hari ini yang mengumumkan bahwa uniQure menerima umpan balik dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) selama pertemuan pra-Permohonan Lisensi Biologis (BLA) baru-baru ini terkait AMT-130, sebuah terapi gen investigasi untuk penyakit Huntington (HD). FDA mendefinisikan BLA sebagai “pengajuan komprehensif kepada FDA yang meminta persetujuan untuk mendistribusikan produk biologis secara komersial.” Pertemuan pra-BLA dimaksudkan agar perusahaan dan FDA dapat menyelaraskan persyaratan dan ekspektasi untuk pengajuan tersebut.

Meskipun notulen rapat akhir belum diterima, uniQure yakin FDA mengindikasikan bahwa data dari studi Tahap I/II yang sedang berlangsung tentang AMT-130 dibandingkan dengan kontrol eksternal mungkin tidak lagi menjadi dasar utama untuk pengajuan BLA. Meskipun waktu pengajuan BLA untuk AMT-130 saat ini masih belum jelas, uniQure tetap berkomitmen penuh untuk bekerja sama dengan FDA dalam menentukan jalan terbaik untuk membawa AMT-130 kepada pasien dan keluarganya.

“Kami terkejut dengan umpan balik awal FDA pada pertemuan pra-BLA, yang merupakan perubahan drastis dari panduan yang diberikan FDA pada November 2024 di mana FDA menyetujui bahwa data dari studi Fase I / II yang sedang berlangsung, dibandingkan dengan kontrol eksternal riwayat alami, dapat menjadi dasar utama untuk pengajuan BLA di bawah jalur Persetujuan yang Dipercepat, ”kata Matt Kapusta, kepala eksekutif di uniQure. “Berita ini tidak terduga, dan kami benar-benar kecewa untuk orang-orang yang hidup dengan HD, yang tidak memiliki pilihan pengobatan untuk penyakit yang menghancurkan ini. Kami sangat yakin AMT-130 dapat memberikan manfaat yang besar bagi pasien, dan tetap berkomitmen penuh untuk bekerja sama dengan FDA dalam menentukan langkah terbaik ke depan untuk membawa AMT-130 dengan cepat kepada pasien dan keluarga mereka di AS.”

Kami memahami betapa sulitnya bagi pasien dan keluarga untuk mendengar berita yang tidak terduga ini, kami jamin bahwa kami akan bekerja tanpa lelah untuk bermitra dengan FDA guna membangun jalan ke depan untuk AMT-130. Kami telah bermitra dengan komunitas HD di seluruh program pengembangan klinis ini, dan kami sangat menghargai kolaborasi tersebut. Kami akan terus berkomunikasi secara transparan dan bermitra dengan komunitas saat kami mengatasi situasi yang menantang ini.

Jika ada pertanyaan tambahan, silakan kirimkan email ke medinfo@uniqure.com atau hubungi 1-866-520-1257.

Hormat kami, Daniel Leonard Direktur Eksekutif Advokasi Pasien Global

-Siaran Pers-

3 November 2025

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), sebuah perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif bagi pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan telah menerima umpan balik dari Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) dalam pertemuan pra-Permohonan Lisensi Biologis (BLA) baru-baru ini terkait dengan AMT-130, sebuah terapi gen investigasi untuk penyakit Huntington (HD).

Meskipun notulen rapat akhir belum diterima, berdasarkan diskusi pada pertemuan tersebut, uniQure percaya bahwa FDA saat ini tidak lagi setuju bahwa data dari studi Tahap I/II AMT-130 dibandingkan dengan kontrol eksternal, sesuai dengan protokol yang telah ditentukan dan rencana analisis statistik yang dibagikan kepada FDA sebelum analisis, mungkin cukup untuk memberikan bukti utama dalam mendukung pengajuan BLA. Hal ini merupakan perubahan penting dari komunikasi sebelumnya dengan FDA dalam beberapa pertemuan Tipe B selama setahun terakhir. Akibatnya, waktu pengajuan BLA untuk AMT-130 sekarang tidak jelas.

uniQure berharap dapat menerima notulen akhir dalam waktu 30 hari setelah pertemuan dan berencana untuk segera berinteraksi dengan FDA untuk menemukan jalan ke depan untuk percepatan persetujuan AMT-130 yang tepat waktu.

FDA memberikan penetapan Terapi Terobosan AMT-130 berdasarkan data dari studi Fase I/II yang dibandingkan dengan kontrol eksternal pada bulan April 2025 dan penetapan Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) pada bulan Mei 2024.

“Kami terkejut dengan umpan balik FDA pada pertemuan pra-BLA baru-baru ini, yang merupakan perubahan drastis dari panduan yang diberikan FDA pada November 2024 bahwa data dari studi Fase I / II yang sedang berlangsung, dibandingkan dengan kontrol eksternal riwayat alami, dapat menjadi dasar utama untuk pengajuan BLA di bawah jalur Persetujuan yang Dipercepat, ”kata Matt Kapusta, kepala eksekutif di uniQure. “Berita ini tidak terduga, dan kami benar-benar kecewa untuk orang yang hidup dengan HD, yang tidak memiliki pilihan pengobatan yang memodifikasi penyakit untuk penyakit yang menghancurkan ini. Kami sangat yakin bahwa AMT-130 memiliki potensi untuk memberikan manfaat yang besar bagi pasien, dan kami tetap berkomitmen penuh untuk bekerja sama dengan FDA dalam menentukan langkah terbaik ke depan untuk membawa AMT-130 dengan cepat kepada pasien dan keluarga mereka di AS.”

Selain terus bermitra dengan FDA dalam mengembangkan AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington, uniQure berencana secara paralel untuk memajukan diskusi dengan badan-badan pengatur lainnya, termasuk di Uni Eropa dan Inggris.

Tentang uniQure

uniQure mewujudkan janji terapi gen - pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Persetujuan terapi gen uniQure untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah yang didasarkan pada lebih dari satu dekade penelitian dan pengembangan klinis - merupakan tonggak utama dalam bidang pengobatan genom dan mengantarkan pendekatan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan hemofilia. uniQure sekarang memajukan jalur terapi gen yang eksklusif untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporalis refraktori, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit parah lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure

Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering diindikasikan dengan istilah-istilah seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “dapat”, “membangun”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “tujuan”, “berniat”, “berharap”, “menantikan”, “dapat”, “merencanakan”, “potensi”, “memperkirakan”, “memproyeksikan”, “mengupayakan”, “harus”, “akan”, “akan”, dan ungkapan-ungkapan yang serupa dan negatif dari istilah-istilah tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan informasi yang tersedia bagi manajemen pada tanggal siaran pers ini. Contoh dari pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan-pernyataan mengenai: rencana Perusahaan untuk mengembangkan AMT-130 di AS, termasuk rencana Perseroan untuk berinteraksi dengan FDA untuk menemukan jalan ke depan untuk percepatan persetujuan AMT-130 yang tepat waktu dan dengan cepat membawa AMT-130 kepada pasien dan keluarga mereka di ASwaktu dan hasil dari interaksi regulasi sehubungan dengan program AMT-130, termasuk rencana Perseroan untuk memajukan diskusi dengan badan-badan regulasi lainnya, termasuk di Uni Eropa dan Inggris, secara paralel dengan diskusi regulasi dengan FDA; diterimanya notulen akhir dari pertemuan pra-BLA dengan FDA dalam waktu 30 hari setelah pertemuan tersebut; waktu pengajuan BLA Perseroan untuk AMT-130; keyakinan Perseroan bahwa FDA tidak lagi setuju bahwa data dari studi Tahap I/II AMT-130 dibandingkan dengan kontrol eksternal mungkin cukup untuk memberikan bukti utama dalam mendukung pengajuan BLA; dan potensi AMT-130 untuk memberikan manfaat yang besar bagi pasien. Hasil aktual Perusahaan dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain: risiko yang terkait dengan uji klinis AMT-130 Tahap I/ll Perseroan, termasuk risiko bahwa uji coba tersebut tidak dapat menunjukkan data yang cukup untuk mendukung pengembangan klinis lebih lanjut atau persetujuan dari pihak berwenang; risiko bahwa lebih banyak data pasien yang tersedia yang menghasilkan interpretasi yang berbeda dengan interpretasi yang berasal dari data topline; risiko yang terkait dengan interaksi Perseroan dengan pihak berwenang, yang dapat mempengaruhi inisiasi, waktu dan kemajuan uji klinis dan jalur menuju persetujuan regulator; apakah pengukuran yang dievaluasi Perseroan dipandang sebagai pengukuran yang kuat dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; apakah penunjukan RMAT, penunjukan Terapi Terobosan, atau jalur yang dipercepat, jika dikabulkan, akan menghasilkan persetujuan regulator; kemampuan Perseroan untuk melakukan dan mendanai studi Tahap III atau studi konfirmasi untuk AMT-130 jika diperlukan; kemampuan Perseroan untuk terus membangun dan memelihara infrastruktur dan personil yang diperlukan untuk mencapai tujuannya; keefektifan Perseroan dalam mengelola uji klinis saat ini dan di masa depan serta proses regulasi; kemampuan Perseroan untuk mendemonstrasikan manfaat terapeutik dari kandidat terapi gen dalam uji klinis; pengembangan dan penerimaan terapi gen yang berkelanjutan; kemampuan Perseroan untuk mendapatkan, mempertahankan dan melindungi kekayaan intelektual; dan kemampuan Perseroan untuk mendanai operasinya serta meningkatkan modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan syarat-syarat yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan secara lebih lengkap di bawah judul "Faktor Risiko" dalam pengajuan periodik Perseroan kepada U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), termasuk Laporan Tahunan dalam Formulir 10-K yang diajukan kepada SEC pada tanggal 27 Februari 2025, Laporan Triwulanan dalam Formulir 10-Q yang diajukan kepada SEC pada tanggal 9 Mei 2025 dan 29 Juli 2025, dan dalam pengajuan lainnya yang dibuat oleh Perseroan kepada SEC dari waktu ke waktu. Dengan adanya risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali jika diwajibkan oleh hukum, Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini, meskipun ada informasi baru yang tersedia di masa mendatang.

Kontak uniQure:

UNTUK INVESTOR:

Chiara Russo
Langsung: 781-491-4371
Ponsel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com UNTUK MEDIA:

Tom Malone Langsung: 339-970-7558 Seluler: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com