Pembaruan dari LoQus23

LoQus23 Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi yang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ekspansi triplet patogenik yang menjadi penyebab dan pendorong Penyakit Huntington (HD), distrofi miotonik tipe 1, dan penyakit ekspansi triplet berulang lainnya. Hari ini, mereka mengumumkan bahwa mereka telah menominasikan, dan sedang mengembangkan, LQT-23, sebuah kandidat obat yang memiliki potensi terobosan untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan HD.

Sebelumnya pada tahun 2024, LoQus23 mengumumkan pendanaan dan fokus pada pengembangan serangkaian penghambat MutSβ, dengan rencana untuk memasuki klinik pada tahun 2026. Sekarang, mereka telah secara resmi menominasikan LQT-23 sebagai kandidat utama mereka - penghambat paling canggih dan kuat sejauh ini - dengan data praklinis yang menunjukkan bahwa itu memblokir ekspansi somatik dalam model HD. Mereka juga berencana untuk mengajukan IND/CTA akhir tahun ini, menandakan kesiapan untuk uji coba pada manusia.

Nominasi LQT-23 sebagai kandidat pengembangan kami merupakan momen penting bagi LoQus23 dan menegaskan kembali strategi kami dalam memajukan lini produk penghambat MSH3/MutSβ untuk mengubah kehidupan pasien.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer di LoQus23

--PERS RILIS--

LoQus23 Therapeutics menominasikan LQT-23 sebagai kandidat obat oral pertama di kelasnya untuk Penyakit Huntington

• LQT-23 adalah penghambat molekul kecil alosterik alosterik yang kuat, sangat berbeda, dan pertama di kelasnya untuk MSH3 / MutSβ
• Mekanisme kerja yang unik dengan potensi untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan HD

CAMBRIDGE, Inggris, Jan. 6, 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), sebuah perusahaan bioteknologi yang sedang menyelidiki obat molekul kecil yang dapat menghentikan ekspansi triplet patogen yang menjadi penyebab dan pendorong Penyakit Huntington (HD), distrofi miotonik tipe 1, dan penyakit ekspansi triplet berulang lainnya, hari ini mengumumkan bahwa mereka telah menominasikan dan sedang mengembangkan LQT-23, sebuah kandidat obat yang memiliki potensi terobosan untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan HD.

Perbaikan ketidakcocokan DNA telah terbukti sebagai pendorong utama HD dan penyakit kembar tiga lainnya. Bukti konvergen dari genetika manusia, studi post-mortem, dan penelitian mekanistik mengidentifikasi MSH3/MutSβ sebagai target yang paling menjanjikan dari jalur perbaikan ketidakcocokan DNA. Namun, protein ini merupakan target yang sangat menantang untuk intervensi terapeutik molekul kecil.

Dengan memanfaatkan keahliannya yang mendalam tentang jalur dan penyakit ini, LoQus23 telah membentuk platform pengujian dan beberapa rangkaian penghambat MutSβ molekul kecil. LQT-23 mewakili kemajuan terobosan dalam modulasi MutSβ untuk pengobatan HD, menggunakan mekanisme aksi baru untuk menghambat target kompleks ini. LQT-23 adalah penghambat molekul kecil alosterik yang paling canggih dan kuat dari MutSβ hingga saat ini.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer LoQus23 Therapeutics, berkomentar: “Nominasi LQT-23 sebagai kandidat pengembangan kami merupakan momen penting bagi LoQus23 dan menegaskan kembali strategi kami dalam memajukan lini produk penghambat MSH3/MutSβ untuk mengubah kehidupan pasien. Saya ingin memberi penghargaan atas dedikasi tim kami yang telah bekerja tanpa lelah selama bertahun-tahun untuk mengidentifikasi kandidat ini untuk target yang sulit, dan kami berharap dapat memajukannya ke pengajuan IND / CTA akhir tahun ini.”

Dr Cyrus Mozayeni, Ketua Dewan Direksi LoQus23, menambahkan: “MSH3 / MutSβ adalah target yang paling menjanjikan dan paling tervalidasi untuk HD, tetapi sulit untuk diobati. Tim telah membuat kemajuan luar biasa sejak pembiayaan pada tahun 2024, dan nominasi LQT-23 sebagai kandidat pengembangan utama kami menggarisbawahi keahlian domain kami yang mendalam, sambil memposisikan LoQus23 di garis depan terapi baru untuk pengobatan HD.”

Studi praklinis LQT-23 telah menunjukkan modulasi MSH3/MutSβ yang kuat dan selektif yang mengarah pada blokade yang kuat terhadap ekspansi somatik dalam sistem seluler HD dan model hewan. Pengembangan praklinis akan berlanjut hingga tahun 2026.

Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif dominan autosomal yang saat ini belum ada pengobatan modifikasi penyakit yang disetujui dan memiliki 30.000 pasien di Amerika Serikat saja. Dengan menargetkan ekspansi somatik, LoQus23 berharap dapat memperlambat atau bahkan menghentikan timbulnya dan perkembangan penyakit Huntington. Pada tahun 2024, LoQus23 mengumumkan keberhasilan penutupan putaran pendanaan Seri A senilai £35 juta yang dipimpin oleh Forbion, bersama dengan investor yang sudah ada, yaitu Dementia Discovery Fund dari SV Health Investors dan Novartis Venture Fund.

Catatan untuk Editor

Tentang LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 adalah perusahaan bioteknologi yang berbasis di Cambridge, Inggris, yang mengembangkan penghambat ekspansi somatik molekul kecil untuk pengobatan Penyakit Huntington dan penyakit ekspansi berulang triplet lainnya. Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif dominan autosomal yang saat ini belum ada pengobatan modifikasi penyakit yang disetujui dan saat ini memiliki 30.000 pasien di Amerika Serikat saja.

Pendekatan LoQus23 memiliki potensi untuk menghentikan ketidakstabilan DNA dan oleh karena itu memperlambat degenerasi saraf pada penyakit-penyakit ini. LoQus23 difokuskan pada penggunaan pendekatan berbasis struktur untuk mendesain obat molekul kecil, yang dapat menawarkan pemberian yang lebih nyaman daripada pendekatan lainnya. Obat-obatan molekul kecil oral memiliki rekam jejak yang kuat dalam mengobati penyakit otak yang kompleks dan memberikan kenyamanan yang lebih besar bagi pasien dibandingkan dengan modalitas pengobatan canggih lainnya. Program utama LoQus23, inhibitor MSH3 molekul kecil alosterik yang ampuh, bagian dari kompleks MutSβ yang sekarang memasuki pengembangan praklinis.

LoQus23 memiliki tim kepemimpinan yang sangat berpengalaman, yang dibangun di atas ilmu pengetahuan kelas dunia. Perusahaan ini awalnya didirikan pada tahun 2019 oleh Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn, dan Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence di SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, yang juga bertindak sebagai investor awal. Pada bulan Oktober 2024, Perusahaan menutup putaran pendanaan Seri A senilai £35 juta yang dipimpin oleh Forbion, bersama dengan investor yang sudah ada, yaitu SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund dan Novartis Venture Fund.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi: www.loqus23.com