uniQure Mengumumkan Pertemuan dengan FDA

9 Januari 2026 7:05 AM EST

uniQure Mengumumkan Pertemuan Tipe A yang Dijadwalkan dengan FDA

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif bagi pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan pertemuan Tipe A dengan U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah dijadwalkan untuk membahas paket data Biologics License Application (BLA) untuk mendukung percepatan persetujuan AMT-130, terapi gen investigasi Perusahaan untuk pengobatan penyakit Huntington.

“Kami menantikan diskusi yang konstruktif dengan FDA saat kami bekerja menuju resolusi yang tepat waktu terkait jalur persetujuan yang dipercepat untuk AMT-130,” kata Matt Kapusta, kepala eksekutif di uniQure. “Komunitas penyakit Huntington, termasuk pasien dan dokter, telah menekankan kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan pentingnya akses tepat waktu ke terapi yang berpotensi memodifikasi penyakit seperti AMT-130. Kami tetap berkomitmen kuat terhadap akses pasien sambil terus berkolaborasi erat dengan FDA.”

Perusahaan berharap dapat memberikan informasi terbaru mengenai peraturan ini setelah diterimanya notulen rapat resmi.

Tentang uniQure

uniQure mewujudkan janji terapi gen - pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Persetujuan terapi gen uniQure untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah yang didasarkan pada lebih dari satu dekade penelitian dan pengembangan klinis - merupakan tonggak utama dalam bidang pengobatan genom dan mengantarkan pendekatan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan hemofilia. uniQure sekarang memajukan jalur terapi gen yang eksklusif untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporalis refraktori, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit parah lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure

Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering diindikasikan dengan istilah-istilah seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “dapat”, “membangun”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “tujuan”, “berniat”, “menantikan”, “dapat”, “merencanakan”, “potensi”, “memperkirakan”, “memproyeksikan”, “mengupayakan”, “harus”, “akan”, “akan”, dan ungkapan-ungkapan yang serupa serta hal-hal yang bersifat negatif dari istilah-istilah tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan informasi yang tersedia bagi manajemen pada tanggal siaran pers ini. Contoh dari pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: rencana Perusahaan untuk mengadakan pertemuan Tipe A dengan FDA dan bekerja untuk mencapai resolusi yang tepat waktu terkait jalur persetujuan yang dipercepat untuk AMT-130; AMT-130 sebagai terapi yang berpotensi untuk memodifikasi penyakit; dan rencana Perusahaan untuk memberikan pembaruan peraturan setelah menerima notulen resmi dari pertemuan Tipe A yang telah dijadwalkan. Hasil aktual Perseroan dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain: risiko yang terkait dengan uji klinis AMT-130 Tahap I/ll Perseroan, termasuk risiko bahwa uji coba tersebut tidak dapat menunjukkan data yang cukup untuk mendukung pengembangan klinis lebih lanjut atau persetujuan dari pihak berwenang; risiko bahwa FDA pada akhirnya menyimpulkan bahwa uji coba tersebut tidak cukup dan terkendali dengan baik untuk memberikan bukti utama untuk mendukung BLA; risiko bahwa lebih banyak data pasien yang tersedia yang menghasilkan interpretasi yang berbeda dari yang berasal dari data topline; risiko yang terkait dengan interaksi Perusahaan dengan pihak berwenang, yang dapat mempengaruhi inisiasi, waktu dan kemajuan uji klinis dan jalur menuju persetujuan regulator; apakah pengukuran yang dievaluasi oleh Perusahaan dianggap sebagai pengukuran yang kuat dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; apakah penunjukan RMAT, penunjukan Terapi Terobosan, atau jalur percepatan, jika dikabulkan, akan mengarah pada persetujuan regulator; kemampuan Perseroan untuk melakukan dan mendanai Fase III atau studi konfirmasi untuk AMT-130 jika diperlukan; kemampuan Perseroan untuk terus membangun dan memelihara infrastruktur dan personil yang dibutuhkan untuk mencapai tujuannya; efektivitas Perseroan dalam mengelola uji klinis saat ini dan di masa depan dan proses regulasi; kemampuan Perseroan untuk menunjukkan manfaat terapeutik dari kandidat terapi gen dalam uji klinis; kelanjutan pengembangan dan penerimaan terapi gen; kemampuan Perseroan untuk mendapatkan, mempertahankan dan melindungi kekayaan intelektualnya; dan kemampuan Perseroan untuk mendanai operasinya dan untuk meningkatkan modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan persyaratan yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan secara lebih lengkap di bawah judul “Faktor Risiko” dalam pengajuan periodik Perseroan kepada U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), termasuk Laporan Tahunan dalam Formulir 10-K yang diajukan kepada SEC pada tanggal 27 Februari 2025, Laporan Triwulanan dalam Formulir 10-Q yang diajukan kepada SEC pada tanggal 9 Mei 2025, 29 Juli 2025, dan 10 November 2025, serta pengajuan lainnya yang dilakukan oleh Perseroan kepada SEC dari waktu ke waktu. Dengan adanya risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali jika diwajibkan oleh hukum, Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini, meskipun jika ada informasi baru yang tersedia di masa mendatang.

Kontak uniQure:

UNTUK INVESTOR:

Chiara Russo Langsung: 781-491-4371 Seluler: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

UNTUK MEDIA:

Tom Malone Langsung: 339-970-7558 Seluler: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com