Teman-teman yang terhormat di komunitas penyakit Huntington,

Kami ingin membagikan informasi terbaru tentang penelitian yang sedang berlangsung mengenai SKY-0515, sebuah obat investigasi yang sedang dipelajari untuk penyakit Huntington (HD). Siaran pers ilmiah telah dibagikan hari ini, dan surat ini dimaksudkan untuk menjelaskan berita dengan cara yang lebih berfokus pada komunitas dan lebih mudah dibaca. Kami tahu betapa pentingnya bagi keluarga dan individu yang terkena dampak HD untuk menerima pembaruan yang jelas dan jujur, dan kami menghargai Anda yang telah meluangkan waktu untuk membacanya.

Apa yang dimaksud dengan SKY-0515?

SKY-0515 adalah obat oral sekali sehari yang bersifat investigasi yang saat ini hanya tersedia melalui uji klinis. Obat ini tidak disetujui untuk digunakan pada penyakit apa pun atau di negara mana pun. Obat investigasi ini dirancang untuk memengaruhi dua faktor biologis yang terlibat dalam penyakit Huntington:

• Mutant huntingtin (mHTT), protein abnormal yang menyebabkan HD
• PMS1, protein yang mungkin terlibat dalam proses yang terkait dengan perkembangan penyakit
• Para peneliti sedang mempelajari apakah perubahan penanda biologis ini bisa relevan dengan HD dari waktu ke waktu.

Apa yang dibagikan dalam pengumuman tanggal 27 Januari?

Pengumuman tersebut mencakup hasil dari analisis sementara selama sembilan bulan terhadap orang-orang dengan HD tahap awal yang berpartisipasi dalam studi klinis Fase 1. Penelitian ini difokuskan terutama pada keamanan dan pemahaman tentang bagaimana obat investigasi berperilaku dalam tubuh. Inilah yang diamati sejauh ini:

• Perubahan penanda biologis
• Orang yang menggunakan SKY-0515 menunjukkan penurunan kadar huntingtin mutan dalam darah yang bergantung pada dosis
• Pada dosis yang lebih tinggi yang diteliti, pengurangan rata-rata sekitar 62% terlihat
• Pengurangan mRNA PMS1 sekitar 26% juga diamati
• Obat investigasi terbukti mencapai otak, yang sangat penting untuk mengobati HD

Temuan ini menunjukkan bahwa SKY-0515 berinteraksi dengan target biologis yang dituju. Pada tahap ini, tidak diketahui bagaimana perubahan ini berhubungan dengan gejala atau hasil jangka panjang.

Apa yang kita ketahui tentang keselamatan?

• SKY-0515 secara umum dapat ditoleransi dengan baik dalam penelitian sejauh ini
• Tidak ada masalah keamanan yang signifikan yang teridentifikasi dalam data yang dilaporkan
• Keselamatan terus dipantau secara ketat seiring dengan berjalannya penelitian

Apakah gejala atau fungsi diukur?

• Para peneliti juga mengumpulkan penilaian klinis eksploratif, termasuk skor gabungan yang disebut Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), yang mengamati gerakan, pemikiran, dan fungsi sehari-hari.
• Skor rata-rata umumnya stabil dari waktu ke waktu, dengan sedikit perubahan yang diamati
• Setelah sembilan bulan, peserta di SKY-0515 menunjukkan peningkatan rata-rata yang kecil dari baseline
• Karena ini adalah studi tahap awal dengan jumlah peserta yang terbatas, temuan ini harus ditafsirkan dengan hati-hati
• Penelitian yang lebih besar dan lebih lama diperlukan untuk lebih memahami apakah SKY-0515 mungkin memiliki efek pada gejala atau perkembangan penyakit.

Penelitian apa yang sedang dilakukan sekarang?

Studi fase 1

• Pendaftaran selesai
• Peserta melanjutkan dalam periode perpanjangan yang dibutakan
• Data tambahan diharapkan pada pertengahan tahun 2026

Studi FALCON-HD fase 2/3

• Saat ini sedang membuka pendaftaran di Australia, Selandia Baru, dan Georgia. Negara lain akan segera ditambahkan
• Peserta akan menerima pengobatan atau plasebo setidaknya selama 12-18 bulan
• Studi ini akan mengevaluasi lebih lanjut keamanan, penanda biologis, dan tindakan klinis

Informasi lebih lanjut tersedia di ClinicalTrials.gov NCT06873334 dan www.FALCON-HD.com.

Apa arti pembaruan ini bagi komunitas HD?

Hasil ini merupakan kemajuan awal namun berarti dalam pengembangan klinis SKY-0515. Temuan ini menunjukkan bahwa obat tersebut memiliki efek biologis yang dapat diukur, tetapi masih terlalu dini untuk mengetahui apa artinya bagi orang yang terkena HD. SKY-0515 masih dalam tahap investigasi, dan penelitian lebih lanjut diperlukan sebelum kesimpulan dapat diambil mengenai peran potensialnya dalam perawatan HD. Kami tetap berkomitmen untuk membagikan informasi terbaru secara transparan seiring dengan perkembangan ilmu pengetahuan.

Tetap Terlibat Selama beberapa bulan mendatang, anggota tim Skyhawk akan berpartisipasi dalam acara komunitas, konferensi, dan webinar yang diselenggarakan oleh beberapa organisasi advokasi pasien, termasuk Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France, serta Huntington's Disease Association of England and Whales. Organisasi-organisasi ini akan membagikan rincian tentang tanggal, waktu, dan cara bergabung melalui saluran yang biasa mereka gunakan, jadi kami menganjurkan Anda untuk mengikuti mereka untuk mendapatkan informasi terbaru.

Kami sangat berterima kasih kepada para individu dan keluarga yang ikut serta dalam studi penelitian, serta kepada organisasi advokasi dan anggota masyarakat yang terus mendukung penelitian HD. Kami tahu bahwa komunitas telah menunggu lama untuk kemajuan, dan kami bersyukur bahwa Anda terus terlibat dengan kami meskipun ada ketidakpastian. Terima kasih telah menaruh harapan dan kepercayaan Anda pada penelitian ini.

Kami tetap berkomitmen untuk membagikan informasi terbaru seiring dengan perkembangan penelitian.

Dengan penghargaan, Tim Terapi Skyhawk

--SIARAN PERS--- RILIS PERS

Skyhawk Therapeutics Mengumumkan Hasil Sementara Sembilan Bulan pada Pasien dari Uji Klinis Tahap 1 SKY-0515 sebagai Pengobatan untuk Penyakit Huntington

Temuan sembilan bulan menunjukkan peningkatan rata-rata dalam Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale dari awal +0,64 poin, dibandingkan dengan riwayat alamiah yang diperkirakan memburuknya cUHDRS pada pasien bergejala -0,73 poin selama sembilan bulan, berdasarkan pembobotan skor kecenderungan. Skyhawk juga mengumumkan uji coba FALCON-HD Fase 2/3 SKY-0515 telah diperluas ke seluruh dunia. Skyhawk kini telah memberikan dosis kepada lebih dari 90 pasien.

BOSTON, MA, 27 Januari 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan terapi molekul kecil baru untuk memodulasi target RNA kritis, hari ini mengumumkan hasil positif dari analisis sementara selama sembilan bulan terhadap pengobatan investigasi Perusahaan untuk penyakit Huntington (HD) dengan SKY-0515.

Pengobatan dengan SKY-0515 menghasilkan pengurangan protein mHTT yang bergantung pada dosis dalam darah 62% pada dosis 9mg, dan pengurangan mRNA PMS1 yang bergantung pada dosis 26%. PMS1 adalah pendorong utama ekspansi pengulangan CAG somatik dan patologi HD. SKY-0515 juga telah menunjukkan paparan sistem saraf pusat yang sangat baik dan secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik.

Pada tiga, enam dan sembilan bulan, pasien yang menerima SKY-0515 dalam kohort pasien Bagian C dari uji klinis Fase 1 SKY-0515, menunjukkan peningkatan rata-rata Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) dari awal. Pada sembilan bulan, dalam analisis gabungan, peningkatan ini adalah +0,64 poin dibandingkan dengan perkiraan memburuknya cUHDRS pada sembilan bulan pada pasien bergejala -0,73 poin, berdasarkan pembobotan skor kecenderungan menggunakan Enroll-HD dan TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Fase 1 Bagian C kohort pasien cUHDRS dan komponennya pada 3, 6 dan 9 bulan untuk pasien yang menerima SKY-0515 secara terus menerus selama 9 bulan, sekali sehari, dengan data pada 4mg dan 9mg yang digabungkan (n=17),’ Januari 2026. Catatan: Bilah kesalahan menunjukkan kesalahan standar dari rata-rata; Pembobotan skor kecenderungan (n=325) dilakukan dengan menggunakan Enroll-HD dan TRACK-HD.

“Saya sangat terdorong oleh data keamanan dan kemanjuran awal dari uji coba Fase 1 Bagian C SKY-0515 pada pasien, yang menunjukkan perbedaan dalam cUHDRS jauh dari kemunduran riwayat alamiah yang diharapkan pada analisis tiga, enam, dan sembilan bulan yang telah ditetapkan,’ kata Ed Wild, Profesor Neurologi di University College London. ”SKY-0515 terus mengurangi protein mHTT hingga tingkat terbesar yang ditunjukkan oleh terapi apa pun yang diuji hingga saat ini pada pasien, dengan data klinis dan biomarker yang menunjukkan bahwa obat tersebut dapat ditoleransi dengan baik pada semua dosis yang diuji. Kemampuan SKY-0515 untuk mengurangi mHTT dan PMS1 menawarkan kombinasi yang ampuh untuk mengobati penyakit Huntington melalui dua mekanisme patogenik intinya. Hasil uji coba label terbuka ini, yang akan divalidasi dalam uji coba FALCON-HD terkontrol plasebo yang sedang berlangsung, memberikan harapan dampak yang berarti bagi orang yang hidup dengan HD di seluruh dunia - yang mana pengobatan penurun huntingtin yang diberikan secara oral seperti SKY-0515 akan benar-benar transformatif.“

“Tujuan kami untuk studi Fase 1 kami adalah untuk menetapkan keamanan dan aktivitas biomarker,” kata Sergey Paushkin, Kepala Litbang di Skyhawk Therapeutics, “dan kekuatan yang berkelanjutan dari respons biomarker SKY-0515 dalam analisis data sementara selama sembilan bulan kami - dan peningkatan dalam titik akhir potensial, cUHDRS, dibandingkan dengan perburukan skor cUHDRS pada data riwayat alami pasien - menggarisbawahi potensi SKY-0515 sebagai terapi pengubah penyakit terbaik di kelasnya untuk HD. Data sementara ini merupakan tonggak penting bagi SKY-0515 dan menyoroti kekuatan platform Skyhawk untuk memberikan molekul kecil pertama di kelasnya untuk penyakit yang menghancurkan tanpa terapi modifikasi penyakit yang telah disetujui.’

Penyakit Huntington adalah kelainan neurodegeneratif yang langka, turun-temurun, dan pada akhirnya fatal, yang memengaruhi lebih dari 40.000 pasien bergejala di Amerika Serikat, dan diperkirakan ratusan ribu orang di seluruh dunia. Saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui yang memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit. SKY-0515 adalah modulator RNA molekul kecil yang diberikan secara oral dan bersifat investigasi yang dikembangkan melalui platform modulasi RNA baru perusahaan, SKYSTAR®. SKY-0515 secara terapeutik mengurangi protein HTT dan protein PMS1. PMS1 adalah pendorong utama tambahan dari ekspansi pengulangan CAG somatik dan patologi HD dan harus melengkapi manfaat mengurangi HTT mutan.

Skyhawk juga mengumumkan hari ini bahwa uji coba SKY-0515 Fase 2/3 FALCON-HD, yang dibuka di dua belas lokasi di Australia dan Selandia Baru, telah diperluas ke seluruh dunia. Skyhawk kini telah memberikan dosis kepada lebih dari 90 pasien dengan SKY-0515. SKY-0515 adalah obat Skyhawk pertama dalam uji klinis.

Skyhawk berharap dapat menempatkan obat molekul kecil tambahan untuk mengobati penyakit neurologis langka yang belum memiliki terapi modifikasi penyakit yang disetujui di klinik pada akhir tahun 2027.

Tentang Studi Klinis Fase 1 SKY-0515

Uji klinis Fase 1 SKY-0515 adalah uji coba pada manusia yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamik SKY-0515 pada sukarelawan sehat dan individu dengan penyakit Huntington (HD) tahap awal. Uji coba ini dibagi menjadi tiga bagian. Bagian A dan B mengevaluasi SKY-0515 pada Relawan Sehat. Bagian C adalah studi desain paralel terkontrol plasebo tersamar ganda dengan dua tingkat dosis SKY-0515 dan plasebo pada individu dengan HD tahap awal (HD-ISS Tahap 1, 2, atau Tahap 3 ringan) selama 84 hari yang diikuti dengan perpanjangan pengobatan aktif selama 12 bulan di mana semua peserta akan menerima SKY-0515 dosis rendah atau tinggi dengan cara yang dibutakan. Tujuan dari penelitian ini termasuk mengevaluasi protein HTT mutan dan mRNA PMS1. Pasien pertama diberi dosis di Bagian C SKY-0515 pada Januari 2025. Pendaftaran dalam uji coba SKY-0515 Fase 1C sekarang telah selesai.

Tentang Studi Klinis FALCON-HD Fase 2/3 SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) adalah penelitian acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, dengan rentang dosis untuk mengevaluasi farmakodinamik, keamanan, dan kemanjuran SKY-0515 pada 120 partisipan dengan HD Tahap 2 dan awal Tahap 3 di 12 lokasi di Australia dan Selandia Baru, dan 400 partisipan dengan HD Tahap 2 dan awal Tahap 3 di lebih dari 40 lokasi di seluruh dunia. Pasien yang memenuhi syarat akan menerima dosis oral SKY-0515 sekali sehari pada salah satu dari tiga tingkat dosis atau plasebo, untuk masa pengobatan minimal 12 bulan. Uji coba ini bertujuan untuk menilai potensi SKY-0515 untuk memodulasi penyambungan RNA dan mengurangi protein mHTT dan PMS1, yang terlibat dalam patologi penyakit Huntington. Informasi tambahan tentang FALCON-HD, termasuk situs yang berpartisipasi dan kriteria kelayakan, dapat ditemukan di ClinicalTrials.gov dan www.FALCON-HD.com.

Tentang Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang menggunakan platform miliknya, SKYSTAR®, untuk menemukan dan mengembangkan terapi modulasi RNA molekul kecil untuk penyakit-penyakit yang paling sulit disembuhkan di dunia. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.skyhawktx.com.

Skyhawk Menghubungi Maura McCarthy Kepala Pengembangan Perusahaan maura@skyhawktx.com