Sarepta Therapeutics Mengumumkan Persetujuan Aplikasi Uji Klinis untuk SRP-1005, Pengobatan Investigasi untuk Penyakit Huntington

Studi klinis pertama pada manusia untuk SRP-1005, yang dikenal sebagai INSIGHTT, diharapkan akan dimulai pada kuartal kedua tahun 2026

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-4 Februari 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), pemimpin dalam pengobatan genetik presisi untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Medsafe, Otoritas Keamanan Obat-obatan dan Alat Kesehatan Selandia Baru, telah memberikan persetujuan atas permohonan uji klinis (CTA) untuk Studi SRP-1005-101, yang juga dikenal dengan nama INSIGHTT. Sarepta berharap dapat memulai uji klinis pertama pada manusia untuk SRP-1005 (sebelumnya bernama ARO-HTT) pada kuartal kedua tahun 2026. SRP-1005 adalah terapi RNA pengganggu kecil (siRNA) yang sedang diteliti untuk pengobatan Penyakit Huntington.

INSIGHTT adalah studi eskalasi dosis fase 1, multi-pusat, yang akan mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas dosis subkutan SRP-1005 pada sekitar 24 peserta. SRP-1005 memanfaatkan pendekatan TfR1 (protein reseptor transferin 1) canggih yang menggunakan pengikatan antigen fragmen monovalen (fAb) yang dirancang untuk pengiriman yang efisien ke sistem saraf pusat. Pemberian subkutan dimaksudkan untuk menghindari kejenuhan reseptor transferin dan mencapai penetrasi yang konstan dan kuat melintasi sawar darah otak. Data praklinis dengan SRP-1005 telah menunjukkan potensi knockdown protein yang signifikan di daerah otak dalam yang utama, termasuk putamen dan kaudat, serta korteks temporal dan frontal.

Tentang Penyakit Huntington Penyakit Huntington (HD) adalah kelainan neurodegeneratif yang langka dan pada akhirnya berakibat fatal, yang diturunkan dari generasi ke generasi dalam keluarga yang terkena. HD disebabkan oleh mutasi pada gen untuk protein yang disebut huntingtin, atau HTT, yang menyebabkan kerusakan progresif sel-sel saraf di otak, yang memengaruhi kognisi, gerakan, dan perilaku. Di Amerika Serikat, sekitar 40.000 orang hidup dengan HD bergejala, dan 200.000 orang lainnya membawa mutasi genetik dan berisiko mengalami gejala. Gejala biasanya muncul antara usia 30 dan 50 tahun dan memburuk seiring berjalannya waktu, dengan setiap anak dari orang tua yang terkena dampak memiliki peluang 50% untuk mewarisi kondisi tersebut. Saat ini tidak ada obat yang diketahui atau perawatan modifikasi penyakit yang disetujui untuk mengatasi penyebabnya.

Tentang Platform siRNA Sarepta

Platform siRNA generasi berikutnya dari Sarepta difokuskan pada terapi yang diberikan secara kronis untuk penyakit neurodegeneratif dan paru dan termasuk perawatan investigasi untuk:

• Distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD)
• Distrofi miotonik tipe 1 (DM1)
• Ataksia spinocerebellar tipe 2 (SCA2)
• Fibrosis Paru Idiopatik (IPF)
• Penyakit Huntington (HD)

Sarepta juga sedang melakukan program praklinis untuk Spinocerebellar ataxia tipe 1 (SCA1) dan Spinocerebellar ataxia tipe 3 (SCA3) dan memiliki kolaborasi eksklusif dengan Arrowhead Pharmaceuticals untuk mengembangkan terapi untuk penyakit otot rangka, dengan rencana untuk mengejar hingga enam target penemuan pada gangguan otot atau sistem saraf pusat.

Tentang Sarepta Therapeutics

Sarepta memiliki misi yang mendesak: merekayasa obat genetik presisi untuk penyakit langka yang menghancurkan kehidupan dan memperpendek masa depan. Kami memegang posisi terdepan dalam bidang distrofi otot Duchenne (Duchenne) dan membangun portofolio program yang kuat di seluruh penyakit otot, sistem saraf pusat, dan jantung. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.sarepta.com atau ikuti kami di LinkedIn, X, Instagram, dan Facebook.

Posting Informasi di Internet

Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di bagian ‘Untuk Investor’ di situs web kami di www.sarepta.com. Kami mendorong para investor dan calon investor untuk mengunjungi situs web kami secara teratur untuk mendapatkan informasi penting tentang kami.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Setiap pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini yang bukan merupakan pernyataan fakta historis dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Kata-kata seperti “percaya,” “mengantisipasi,” “merencanakan,” “mengharapkan,” “akan,” “bermaksud,” “berpotensi,” “mungkin” dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup pernyataan-pernyataan yang terkait dengan prioritas, teknologi, serta program penelitian dan pengembangan kami; potensi manfaat dari SRP-1005; dan rencana serta pencapaian yang diharapkan, termasuk ekspektasi kami untuk memulai SRP-1005 pada kuartal kedua tahun 2026.

Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini mengandung risiko dan ketidakpastian, yang sebagian besar berada di luar kendali Sarepta. Faktor-faktor risiko yang diketahui termasuk, antara lain: keberhasilan dalam uji praklinis dan uji klinis, terutama jika didasarkan pada sampel pasien yang kecil, tidak menjamin bahwa uji klinis selanjutnya akan berhasil, dan hasil penelitian di masa depan mungkin tidak konsisten dengan hasil positif di masa lalu atau mungkin gagal memenuhi persyaratan persetujuan peraturan untuk keamanan dan kemanjuran kandidat produk; program-program tertentu mungkin tidak akan pernah maju di klinik atau mungkin dihentikan karena sejumlah alasan, termasuk regulator yang memberlakukan penangguhan klinis dan kami menangguhkan atau menghentikan penelitian atau uji coba klinis; jika jumlah pasien yang menderita penyakit yang ingin kami obati lebih kecil daripada yang diperkirakan, pendapatan dan kemampuan kami untuk mencapai profitabilitas mungkin akan terpengaruh secara negatif; kami mungkin tidak dapat melaksanakan rencana bisnis kami, termasuk memenuhi tonggak dan jadwal peraturan yang diharapkan atau yang direncanakan, rencana pengembangan klinis, dan membawa produk ke pasar karena berbagai alasan termasuk kemungkinan keterbatasan sumber daya keuangan dan sumber daya lainnya, keterbatasan produksi yang mungkin tidak dapat diantisipasi atau diselesaikan pada waktu yang tepat, dan keputusan peraturan, pengadilan, atau lembaga, seperti keputusan oleh Kantor Paten dan Merek Dagang Amerika Serikat terkait dengan paten yang mencakup kandidat produk kami; dan risiko-risiko yang diidentifikasi di bawah judul “Faktor-faktor Risiko” dalam Laporan Triwulanan Sarepta yang terbaru pada Formulir 10-Q yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa Efek (SEC) serta pengajuan SEC lainnya yang dibuat oleh Perusahaan yang dianjurkan untuk Anda tinjau.

Setiap risiko yang disebutkan di atas dapat secara material dan merugikan bisnis, hasil operasi dan harga perdagangan saham biasa Sarepta. Untuk penjelasan rinci mengenai risiko dan ketidakpastian yang dihadapi Sarepta, Anda dianjurkan untuk meninjau pengajuan SEC yang dibuat oleh Sarepta. Kami memperingatkan para investor untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. Sarepta tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan berdasarkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal perjanjian ini, kecuali jika diwajibkan oleh hukum.

Lihat versi sumber di businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investor Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Sumber: Sarepta Therapeutics, Inc.