uniQure Menyediakan Pembaruan Peraturan

Komunitas Penyakit Huntington yang terhormat,

Kami menulis untuk membagikan informasi terbaru setelah pertemuan Tipe A kami baru-baru ini dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA). Pada tanggal 2 Maret 2026, uniQure mengeluarkan siaran pers yang melaporkan penerimaan notulen rapat akhir dari FDA. Tujuan dari pertemuan tersebut adalah untuk membahas paket data Biologics License Application (BLA) untuk mendukung percepatan persetujuan AMT-130, terapi gen investigasi uniQure pada penyakit Huntington.

FDA menyatakan bahwa mereka tidak dapat menyetujui bahwa data dari studi Fase I/II, dibandingkan dengan kontrol eksternal, cukup untuk memberikan bukti utama keefektifan yang diperlukan untuk mendukung aplikasi pemasaran untuk AMT-130. FDA sangat menyarankan uniQure melakukan studi Tahap III yang prospektif, acak, tersamar ganda, dan terkontrol operasi palsu. uniQure bermaksud untuk terus terlibat dengan FDA terkait pertimbangan pengembangan Tahap III dan berencana untuk meminta pertemuan Tipe B pada kuartal kedua tahun 2026 untuk membahas lebih lanjut tentang pendekatan desain studi potensial.

Selain itu, kami juga menginformasikan kepada FDA tentang niat kami untuk memperbarui rencana analisis statistik Fase I/II untuk memasukkan analisis empat tahun, yang kami harapkan akan selesai pada kuartal ketiga tahun 2026. Kami percaya bahwa tindak lanjut yang diperpanjang akan memberikan wawasan tambahan mengenai daya tahan dan besarnya efek AMT-130 yang telah diamati sejauh ini. Risalah FDA mengakui adanya kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi untuk terapi modifikasi penyakit pada penyakit Huntington dan menegaskan komitmen Badan tersebut untuk menerapkan fleksibilitas peraturan yang sesuai untuk membantu memajukan pilihan pengobatan yang aman dan efektif. Kami percaya bahwa data Fase I/II yang baru saja kami dapatkan semakin mendukung perlunya fleksibilitas ini diterapkan. Kami juga menyadari betapa pentingnya suara pasien terus didengar saat fleksibilitas regulasi dipertimbangkan, dan kami tetap berkomitmen untuk memastikan perspektif Anda tetap menjadi pusat dari langkah ke depan.

Kami tetap berkomitmen tinggi terhadap komunitas HD dan sangat berterima kasih atas dukungan setia yang telah Anda tunjukkan selama berbulan-bulan dan bertahun-tahun. Urgensi yang dirasakan komunitas ini nyata dan dapat dipahami, dan kami berbagi tekad Anda untuk memajukan terapi yang bermakna. Kami percaya AMT-130 memiliki potensi yang kuat untuk menawarkan manfaat modifikasi penyakit. Tim kami sepenuhnya fokus untuk menentukan jalur regulasi yang paling langsung dan bertanggung jawab ke depan sehingga kami dapat membawa terapi ini kepada pasien secepat mungkin. Kami berharap dapat membagikan informasi terbaru lainnya seiring dengan perkembangan diskusi regulasi kami. Jika Anda memiliki pertanyaan, silakan kirim email ke medinfo@uniqure.com atau hubungi 1-866-520-1257.

Hormat kami, Daniel Leonard Direktur Eksekutif Advokasi Pasien Global

-TEKAN RILIS-

uniQure Memberikan Pembaruan Regulasi tentang AMT-130 untuk Penyakit Huntington

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, March 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), sebuah perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif bagi pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan bahwa perusahaan telah menerima notulensi rapat akhir dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) terkait rapat Tipe A yang diadakan pada 30 Januari 2026 untuk membahas AMT-130, sebuah terapi gen investigasi untuk penyakit Huntington (HD).

FDA menyatakan bahwa mereka tidak dapat menyetujui bahwa data dari studi Fase I/II, dibandingkan dengan kontrol eksternal, cukup untuk memberikan bukti utama efektivitas yang diperlukan untuk mendukung aplikasi pemasaran untuk AMT-130. FDA sangat menyarankan uniQure melakukan studi prospektif, acak, tersamar ganda, dan terkontrol operasi palsu. uniQure bermaksud untuk terus terlibat dengan FDA terkait pertimbangan pengembangan Fase III dan berencana untuk meminta pertemuan Tipe B pada kuartal kedua tahun 2026 untuk membahas lebih lanjut tentang pendekatan desain studi potensial.

“Meskipun kami tidak mencapai keselarasan pada jalur pengajuan berdasarkan data Fase I/II, kami percaya bahwa totalitas dan daya tahan data kami menjamin kelanjutan dialog substantif mengenai bagaimana komitmen yang dinyatakan FDA terhadap fleksibilitas peraturan dapat diterapkan dengan tepat dalam pengaturan ini,” kata Matt Kapusta, kepala eksekutif di uniQure. “Kami tetap berkomitmen untuk terlibat dengan FDA untuk menentukan jalur yang jelas, berlandaskan ilmiah, dan efisien ke depan untuk AMT-130. Kami sangat berterima kasih atas ketahanan dan dukungan dari komunitas penyakit Huntington dan tetap berkomitmen untuk berdiri bersama pasien dan keluarga mereka saat kami memajukan terapi yang berpotensi transformatif ini untuk komunitas yang membutuhkan.”

Tentang uniQure

uniQure mewujudkan janji terapi gen - pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Persetujuan terapi gen uniQure untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah yang didasarkan pada lebih dari satu dekade penelitian dan pengembangan klinis - merupakan tonggak utama dalam bidang pengobatan genom dan mengantarkan pendekatan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan hemofilia. uniQure sekarang memajukan jalur terapi gen yang eksklusif untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporalis refraktori, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit parah lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure

Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering diindikasikan dengan istilah-istilah seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “dapat”, “membangun”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “tujuan”, “berniat”, “berharap”, “menantikan”, “dapat”, “merencanakan”, “potensi”, “memperkirakan”, “memproyeksikan”, “mengupayakan”, “harus”, “akan”, “akan”, dan ungkapan-ungkapan yang serupa dan negatif dari istilah-istilah tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan informasi yang tersedia bagi manajemen pada tanggal siaran pers ini. Contoh dari pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: rencana untuk terus terlibat dengan FDA terkait pertimbangan pengembangan Fase III untuk AMT-130; rencana untuk meminta pertemuan Tipe B dengan FDA yang akan dilakukan pada kuartal kedua tahun 2026; dan potensi manfaat AMT-130. Hasil aktual Perusahaan dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian tersebut antara lain meliputi risiko yang terkait dengan uji klinis Tahap I/ll Perseroan atas AMT-130, termasuk risiko bahwa uji coba tersebut tidak dapat menunjukkan data yang cukup untuk mendukung pengembangan klinis lebih lanjut atau persetujuan dari pihak berwenang; risiko bahwa lebih banyak data pasien yang tersedia yang menghasilkan interpretasi yang berbeda dengan interpretasi yang berasal dari data topline; risiko yang terkait dengan interaksi Perseroan dengan pihak berwenang, yang dapat mempengaruhi inisiasi, waktu dan kemajuan uji klinis dan jalur menuju persetujuan regulator; risiko bahwa kami tidak dapat menyelaraskan diri dengan FDA atau pihak berwenang lainnya dalam jalur persetujuan untuk kandidat terapi gen kami, termasuk AMT-130; risiko bahwa kami tidak dapat menyelaraskan diri dengan FDA atau pihak berwenang lainnya dalam jalur persetujuan untuk kandidat terapi gen kami, termasuk AMT-130; risiko bahwa pengukuran yang dievaluasi oleh Perseroan dianggap sebagai pengukuran yang kuat dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; apakah penunjukan RMAT, penunjukan Terapi Terobosan, atau jalur percepatan, jika dikabulkan, akan mengarah pada persetujuan dari pihak berwenang; kemampuan Perseroan untuk melakukan dan mendanai penelitian Tahap III atau studi konfirmasi untuk AMT-130; kemampuan Perseroan untuk terus membangun dan memelihara infrastruktur dan personil yang diperlukan untuk mencapai tujuannya; efektivitas Perseroan dalam mengelola uji klinis saat ini dan di masa depan serta proses regulasi; kemampuan Perseroan untuk menunjukkan manfaat terapeutik dari kandidat terapi gen dalam uji klinis; kelanjutan pengembangan dan penerimaan terapi gen; kemampuan Perseroan untuk memperoleh, mempertahankan dan melindungi kekayaan intelektualnya; dan kemampuan Perseroan untuk mendanai kegiatan operasinya dan untuk meningkatkan modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan persyaratan yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan secara lebih lengkap di bawah judul "Faktor-faktor Risiko" dalam pengajuan periodik Perseroan kepada U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), termasuk Laporan Tahunan dalam Formulir 10-K, Laporan Triwulanan dalam Formulir 10-Q, dan dalam pengajuan lainnya yang dibuat oleh Perseroan kepada SEC dari waktu ke waktu. Dengan adanya risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali jika diwajibkan oleh hukum, Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, meskipun ada informasi baru yang tersedia di masa mendatang.

Kontak uniQure:

UNTUK INVESTOR:

Chiara Russo
Langsung: 781-491-4371
Ponsel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com UNTUK MEDIA:

Tom Malone Langsung: 339-970-7558 Seluler: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com