Skyhawk Therapeutics Mengumumkan Hasil Sementara Dua Belas Bulan dari Uji Klinis Fase 1/2 dari SKY-0515 pada Penyakit Huntington

Temuan selama dua belas bulan menunjukkan peningkatan skor Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) dari skor awal +0,38, dibandingkan dengan penurunan yang diharapkan sebesar -0,92 poin dalam analisis riwayat alami berbobot skor kecenderungan dari pasien yang bergejala.

Pasien SKY-0515 mencapai pengurangan protein huntingtin mutan 69% (mHTT) dengan dosis 9 mg dalam waktu dua belas bulan

Perusahaan juga mengumumkan bahwa bagian Australia dan Selandia Baru (004-ANZ) dari studi penting Fase 2/3 FALCON-HD telah menyelesaikan pendaftaran enam bulan lebih cepat dari jadwal dengan 144 pasien yang terdaftar, dan bahwa studi penting Fase 2/3 FALCON-HD di seluruh dunia (004-WW) telah diperluas ke delapan negara

Lebih dari 175 pasien sekarang terdaftar di seluruh studi penting SKY-0515 Fase 1/2 dan FALCON-HD

BOSTON, Mass., 1 Juni 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan terapi molekul kecil baru yang dirancang untuk memodulasi target RNA, hari ini mengumumkan hasil dari analisis sementara selama dua belas bulan terhadap pasien dalam uji klinis Tahap 1/2 yang mengevaluasi SKY-0515, sebuah pengobatan investigasi untuk penyakit Huntington (HD).

Pengobatan dengan SKY-0515 menghasilkan pengurangan protein mutan huntingtin (mHTT) yang bergantung pada dosis dalam darah hingga 69% serta pengurangan mRNA PMS1 hingga 26%. Huntingtin mutan adalah protein utama yang bertanggung jawab atas patologi HD, sedangkan PMS1 adalah pendorong utama ekspansi pengulangan CAG somatik yang terkait dengan perkembangan penyakit.

SKY-0515 telah menunjukkan paparan sistem saraf pusat yang sangat baik dan secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik di seluruh tingkat dosis yang diteliti.

Pada tiga, enam, sembilan dan dua belas bulan, pasien yang menerima SKY-0515 menunjukkan perubahan rata-rata positif dari skor awal Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) yang berkisar antara +0,31 hingga +0,38. Temuan ini lebih baik dibandingkan dengan perkiraan memburuknya -0,92 poin selama dua belas bulan dari analisis tertimbang skor kecenderungan yang menggunakan set data riwayat alami Enroll-HD dan TRACK-HD. Tren yang menguntungkan untuk pasien pada SKY-0515 juga diamati di semua subkomponen cUHDRS, termasuk Total Motor Score (TMS), Total Functional Capacity (TFC), Symbol Digit Modalities Test (SDMT), dan Stroop Word Reading Test (SWRT).

“Hasil Skyhawk menunjukkan kekuatan luar biasa dari kemampuan untuk memodulasi penyambungan RNA dengan molekul kecil, yang menawarkan terapi kepada pasien di seluruh dunia,” kata Phillip Sharp, PhD, Anggota Pendiri Dewan Penasihat Ilmiah Skyhawk dan Peraih Hadiah Nobel untuk karya terobosannya dalam penyambungan RNA. “Revolusi RNA terus berlanjut dan saya sangat senang melihat apa yang dilakukan Skyhawk untuk memajukannya.”

“Meningkatnya pemisahan lintasan klinis peserta yang diobati dari ekspektasi riwayat alami pada titik waktu dua belas bulan menunjukkan manfaat yang menarik dan berkelanjutan bagi pasien Huntington,” kata Bill Haney, salah satu pendiri dan Chief Executive Officer Skyhawk Therapeutics. “Besarnya dan daya tahan penurunan biomarker kritis mHTT dan PMS1, serta temuan klinis dua belas bulan yang menggembirakan di keempat subkomponen cUHDRS yang kritis, memperkuat keyakinan kami pada mekanisme diferensiasi SKY-0515 dan potensi dampak terapeutik yang dramatis bagi pasien.

Dengan pendaftaran dalam studi penting FALCON-HD ANZ yang diselesaikan lebih cepat dari jadwal, kami dengan cepat bergerak maju menuju tahap pengembangan berikutnya untuk SKY-0515 dan tetap berkomitmen untuk melakukan semua yang kami bisa untuk memberikan terapi oral yang berpotensi transformatif kepada komunitas penyakit Huntington sedini mungkin.”

cUHDRS berubah dari awal setelah 3, 6, 9 dan 12 bulan

(sekarang termasuk pasien tambahan yang menerima plasebo selama 3 bulan kemudian beralih ke kelompok yang diobati)

“Saya sangat terdorong oleh data keamanan dan kemanjuran yang berkelanjutan dari uji coba Fase 1/2 SKY-0515 pada pasien, termasuk peningkatan yang berkelanjutan pada cUHDRS pasien jika dibandingkan dengan penurunan riwayat alamiah tertimbang yang diharapkan pada setiap analisis tiga, enam, sembilan dan dua belas bulan yang telah ditetapkan,’ kata Ed Wild, Profesor Neurologi di University College London. ’SKY-0515 terus mengurangi protein mHTT hingga tingkat terbesar yang ditunjukkan pada pasien, dengan data klinis dan biomarker yang menunjukkan bahwa obat ini dapat ditoleransi dengan baik pada semua dosis yang diuji.

Kemampuan SKY-0515 untuk mengurangi mHTT dan PMS1 tampaknya merupakan kombinasi yang ampuh untuk mengobati penyakit Huntington melalui dua mekanisme patogenik intinya,’ tambah Wild. ”Hasil uji coba Fase 1/2 ini, yang akan divalidasi dalam program penting Fase 2/3 FALCON-HD yang sedang berlangsung, memberikan harapan akan dampak terapeutik yang berarti bagi orang yang hidup dengan HD di seluruh dunia - yang mana pengobatan penurun mHTT yang diberikan secara oral seperti SKY-0515 akan benar-benar transformatif.“

“Hasil yang kami umumkan hari ini dari uji coba Tahap 1/2 SKY-0515 yang sedang berlangsung, yang kini mencakup data dari pasien yang sebelumnya menggunakan plasebo, tidak hanya menggembirakan bagi para pasien Huntington, keluarga mereka, dan komunitas klinis yang peduli terhadap mereka, tetapi juga menyoroti kekuatan platform SKYSTAR® milik Skyhawk untuk menghasilkan obat-obatan yang berpotensi transformatif yang dapat dikonsumsi pasien sebagai pil harian, di rumah, untuk orang yang menderita penyakit neurologis dan penyakit yang melumpuhkan lainnya, ”tambah Sergey Pauskin, Co-founder dan Kepala R&D di Skyhawk. “Dengan kandidat obat Skyhawk untuk melawan serangkaian penyakit neurologis yang menantang yang berkembang dengan baik melalui penelitian pada hewan menuju uji coba pada manusia, kemungkinan yang ditawarkan oleh platform molekul kecil Skyhawk sangat menarik.”

Penyakit Huntington adalah kelainan neurodegeneratif yang langka, turun-temurun, dan pada akhirnya fatal, yang mempengaruhi lebih dari 40.000 individu dengan gejala di Amerika Serikat, dan ratusan ribu lainnya di seluruh dunia. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui yang terbukti memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit. SKY-0515 adalah pengubah penyambungan RNA molekul kecil yang diberikan secara oral yang dikembangkan menggunakan SKYSTAR milik perusahaan.^® platform. SKY-0515 dirancang untuk mengurangi protein mHTT dan PMS1. Studi penting Fase 2/3 FALCON-HD-004-WW di seluruh dunia sekarang aktif di delapan negara.

Studi penting Fase 1/2 dan FALCON-HD dari SKY-0515 saat ini telah mendaftarkan lebih dari 175 pasien.

Skyhawk berharap dapat memajukan terapi baru tambahan yang menargetkan penyakit neurologis langka yang belum ada pengobatan modifikasi penyakit yang disetujui ke dalam pengembangan klinis, pada akhir tahun 2027.

Tentang Studi Klinis Fase 1 SKY-0515

Uji klinis Fase 1 SKY-0515 adalah uji coba pada manusia yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamik SKY-0515 pada sukarelawan sehat dan individu dengan penyakit Huntington (HD) tahap awal. Uji coba ini dibagi menjadi tiga bagian. Bagian A dan B mengevaluasi SKY-0515 pada Relawan Sehat. Bagian C adalah studi desain paralel terkontrol plasebo tersamar ganda dengan dua tingkat dosis SKY-0515 dan plasebo pada individu dengan HD tahap awal (HD-ISS Tahap 1, 2, atau Tahap 3 ringan) selama 84 hari yang diikuti dengan perpanjangan pengobatan aktif selama 12 bulan di mana semua peserta akan menerima SKY-0515 dosis rendah atau tinggi dengan cara yang dibutakan. Tujuan dari penelitian ini termasuk mengevaluasi protein HTT mutan dan mRNA PMS1. Pasien pertama diberi dosis di Bagian C SKY-0515 pada Januari 2025. Pendaftaran dalam uji coba SKY-0515 Fase 1C sekarang telah selesai.

Tentang Program Penting Fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ dan 004-WW)

The FALCON-HD program penting (NCT06873334 dan NCT07378644) adalah studi acak, double-blind, terkontrol plasebo, dengan rentang dosis yang mengevaluasi farmakodinamik, kemanjuran, dan keamanan SKY-0515.

FALCON-HD 004-ANZ mendaftarkan 144 peserta dengan Tahap 2 dan Tahap 3 HD awal di berbagai lokasi di Australia dan Selandia Baru, dan pendaftaran telah selesai. FALCON-HD 004-WW berencana untuk mendaftarkan 400 partisipan dengan Tahap 2 dan Tahap 3 HD awal di lebih dari 40 lokasi di seluruh dunia dan secara aktif melakukan perekrutan. Pasien yang memenuhi syarat akan menerima SKY-0515 oral sekali sehari pada salah satu dari tiga tingkat dosis atau plasebo. Penelitian ini dirancang untuk mengevaluasi kemampuan SKY-0515 dalam memodulasi penyambungan RNA dan mengurangi protein mHTT dan PMS1 yang terlibat dalam patologi penyakit Huntington.

Informasi tambahan mengenai FALCON-HD, termasuk lokasi yang berpartisipasi dan kriteria kelayakan, tersedia di ClinicalTrials.gov dan www.FALCON-HD.com.

Tentang Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang memanfaatkan SKYSTAR miliknya^® untuk menemukan dan mengembangkan terapi modulasi RNA molekul kecil untuk penyakit yang paling sulit diobati di dunia. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.skyhawktx.com. 

Kontak Perusahaan Skyhawk

Maura McCarthy

Kepala Pengembangan Perusahaan

maura@skyhawktx.com

SUMBER Skyhawk Therapeutics, Inc.