uniQure Mengumumkan Rencana Pengajuan Permohonan Izin Pemasaran (BLA) untuk AMT-130 dalam Pengobatan Penyakit Huntington

Analisis selama 3 tahun dari studi Fase I/II dapat dijadikan dasar utama dalam pengajuan Permohonan Izin Edar Produk Biologis untuk persetujuan dipercepat oleh FDA ~

Perusahaan berencana untuk mengajukan permohonan BLA pada kuartal ketiga tahun 2026

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, 17 Juni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), sebuah perusahaan terapi gen terkemuka yang mengembangkan terapi transformatif bagi pasien dengan kebutuhan medis yang mendesak, hari ini mengumumkan bahwa, dalam pertemuan Tipe B baru-baru ini dengan (FDA), FDA menyampaikan bahwa analisis 3 tahun dari studi Fase I/II akan dapat diterima sebagai dasar utama Permohonan Izin Edar Produk Biologis (BLA) untuk persetujuan dipercepat AMT-130 dalam pengobatan penyakit Huntington. Selain itu, FDA berupaya menyepakati rancangan studi konfirmasi sebelum pengajuan BLA, termasuk pertimbangan penggunaan terapi standar perawatan sebagai kelompok kontrol bersamaan, bukan prosedur plasebo. FDA menyampaikan bahwa mereka akan bekerja secepat mungkin bersama uniQure dalam upaya ini. Perusahaan berkomitmen untuk melaksanakan studi konfirmasi tanpa penundaan dan berharap dapat menyepakati lebih lanjut dengan FDA mengenai rincian studi tersebut sebelum pengajuan BLA. Perusahaan berencana untuk mengajukan BLA pada kuartal ketiga tahun 2026.

“Pengumuman hari ini mencerminkan hasil yang telah kami upayakan sepanjang proses dialog regulasi berkelanjutan kami dengan FDA, dan kami sangat berterima kasih atas komitmen tulus FDA dalam menangani kebutuhan yang belum terpenuhi dari warga Amerika yang hidup dengan penyakit Huntington,” kata Matt Kapusta, chief executive officer di uniQure. “FDA telah setuju bahwa data klinis kami saat ini dapat mendukung pengajuan BLA dalam waktu dekat dan telah berkomitmen untuk bekerja sama secara cepat dengan kami guna menyepakati rancangan studi konfirmasi yang diperlukan. Konsistensi dan kekuatan data klinis yang dihasilkan hingga saat ini memberikan keyakinan besar kepada kami akan potensi produk ini untuk memberikan perubahan yang berarti bagi para pasien. Kami tetap berfokus untuk menghadirkan AMT-130 kepada pasien dan keluarga secepat dan sebertanggung jawab mungkin, baik di AS maupun secara global.”

Perusahaan memperkirakan akan menerima notulen akhir dalam waktu 30 hari sejak rapat Tipe B yang baru-baru ini diselenggarakan.

AMT-130 telah memperoleh status Terapi Lanjutan dalam Kedokteran Regeneratif (RMAT) dari FDA—status RMAT pertama untuk penyakit Huntington—serta status Terapi Terobosan dan status Jalur Cepat.

Tentang Program Klinis Tahap I/II AMT-130

uniQure sedang melakukan dua studi klinis Fase I/II multi-pusat, dengan peningkatan dosis, untuk mengeksplorasi keamanan, tolerabilitas, dan sinyal kemanjuran eksplorasi AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington. Berdasarkan interaksi dengan FDA, telah disepakati bahwa data dari kohort 1 dan 2 dalam studi Fase I/II dapat dibandingkan dengan kontrol eksternal yang sesuai dengan skor kecenderungan yang berasal dari kumpulan data riwayat kesehatan Enroll-HD, di bawah rencana analisis statistik yang telah ditentukan, yang dapat berfungsi sebagai dasar utama untuk pengajuan BLA.

Dalam studi di AS tersebut, sebanyak 26 pasien dengan penyakit Huntington stadium awal yang sudah menunjukkan gejala dibagi secara acak ke dalam kelompok pengobatan (n=6 dosis rendah; n=10 dosis tinggi) atau prosedur tiruan (sham) (n=10). Pasien yang diobati menerima pemberian tunggal AMT-130 melalui prosedur bedah saraf stereotaktik yang ditingkatkan konveksi dan dipandu MRI, yang disuntikkan langsung ke striatum (caudate dan putamen). Studi ini terdiri dari periode studi inti selama 12 bulan yang dilakukan secara tersamar, diikuti dengan tindak lanjut jangka panjang tanpa penyamaran terhadap pasien yang diobati selama lima tahun. Empat pasien kontrol tambahan beralih ke kelompok perlakuan. Studi Fase 1b/2 terbuka di Eropa untuk AMT-130 merekrut 13 pasien dengan penyakit Huntington yang baru mulai menunjukkan gejala (n=6 dosis rendah; n=7 dosis tinggi).

Kohort ketiga merekrut 12 pasien tambahan di berbagai lokasi di AS dan Uni Eropa. Kohort ini dibagi secara acak untuk menguji kedua dosis AMT-130 yang diberikan bersamaan dengan terapi imunosupresi, dengan menggunakan prosedur pemberian stereotaktik yang sudah mapan saat ini.

Kohort keempat yang berbasis di AS telah merekrut enam pasien dan sedang mengevaluasi pemberian AMT-130 dosis tinggi pada pasien dengan volume striatum yang lebih rendah dibandingkan dengan pasien yang direkrut dalam kohort-kohort sebelumnya.

Detail tambahan tersedia di www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Tentang Penyakit Huntington

Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif langka yang diturunkan secara genetik, yang menyebabkan gejala motorik seperti korea, kelainan perilaku, dan penurunan fungsi kognitif, yang pada akhirnya mengakibatkan kemunduran fisik dan mental secara progresif. Penyakit ini merupakan kondisi autosomal dominan yang disebabkan oleh perluasan pengulangan CAG pada ekson pertama gen huntingtin, yang menyebabkan produksi dan agregasi protein abnormal di otak. Sekitar 75.000 orang menderita penyakit Huntington di AS¹ , Uni Eropa², dan Inggris³, dengan ratusan ribu orang lainnya berisiko mewarisi penyakit ini. Meskipun etiologi penyakit Huntington sudah jelas, saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk menunda timbulnya gejala atau memperlambat perkembangan penyakit ini.

Tentang uniQure

uniQure mewujudkan janji terapi gen – pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Persetujuan terapi gen uniQure untuk hemofilia B – sebuah pencapaian bersejarah yang didasarkan pada lebih dari satu dekade penelitian dan pengembangan klinis – merupakan tonggak penting dalam bidang kedokteran genomik dan menandai dimulainya pendekatan pengobatan baru bagi pasien yang hidup dengan hemofilia. uniQure kini sedang mengembangkan serangkaian terapi gen eksklusif untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal yang resisten terhadap pengobatan, penyakit Fabry, dan penyakit-penyakit parah lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Pasal 27A Undang-Undang Sekuritas dan Pasal 21E Undang-Undang Bursa Efek. Semua pernyataan selain pernyataan mengenai fakta historis merupakan pernyataan prospektif, yang sering ditandai dengan istilah-istilah seperti “mengantisipasi,” “meyakini,” “dapat,” “menetapkan,” “memperkirakan,” “mengharapkan,” “tujuan,” “berniat,” “menantikan,” “mungkin,” “merencanakan,” “potensial,” “memprediksi,” “memproyeksikan,” “berupaya,” “seharusnya,” “akan,” “akan (jika),” dan ungkapan serupa serta bentuk negatif dari istilah-istilah tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen serta informasi yang tersedia bagi manajemen hanya pada tanggal laporan ini. Contoh dari pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: rencana Perusahaan untuk melakukan studi konfirmasi, termasuk desain, waktu, titik akhir, dan kelompok kontrol studi tersebut, serta untuk berkoordinasi dengan FDA mengenai studi tersebut sebelum pengajuan BLA, potensi penggunaan kelompok kontrol standar perawatan yang dilakukan secara bersamaan daripada prosedur palsu, dan ekspektasi mengenai waktu pengajuan BLA serta penerimaan persetujuan dipercepat untuk AMT-130. Hasil aktual Perusahaan dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian ini meliputi, antara lain: risiko terkait uji klinis Fase I/II Perusahaan untuk AMT-130, termasuk risiko bahwa uji klinis tersebut tidak akan mampu terus menunjukkan data yang cukup untuk mendukung pengembangan klinis lebih lanjut atau persetujuan regulasi; risiko bahwa FDA pada akhirnya menyimpulkan bahwa data uji klinis Fase I/II tidak cukup untuk mendukung permohonan BLA atau persetujuan percepatan; risiko bahwa data pasien tambahan yang tersedia dapat menghasilkan interpretasi yang berbeda dari yang diperoleh dari analisis data tahun ketiga; risiko terkait interaksi Perusahaan dengan otoritas regulasi, yang dapat memengaruhi dimulainya, waktu pelaksanaan, dan kemajuan uji klinis serta jalur menuju persetujuan regulasi; apakah pengukuran yang dievaluasi oleh Perusahaan dianggap sebagai pengukuran yang andal dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; apakah penetapan RMAT, penetapan Terapi Terobosan, atau jalur percepatan apa pun, jika diberikan, akan mengarah pada persetujuan regulasi; kemampuan Perusahaan untuk melaksanakan dan membiayai studi konfirmasi yang diperlukan untuk AMT-130; kemampuan Perusahaan untuk berhasil menyelesaikan studi konfirmasi yang diperlukan untuk AMT-130; risiko bahwa persetujuan percepatan, jika diberikan, mungkin tunduk pada persyaratan pasca-persetujuan yang sulit atau mahal untuk dipenuhi; kemampuan Perusahaan untuk terus membangun dan memelihara infrastruktur serta tenaga kerja yang diperlukan untuk mencapai tujuannya; efektivitas Perusahaan dalam mengelola uji klinis dan proses regulasi saat ini dan di masa depan; kemampuan Perusahaan untuk membuktikan manfaat terapeutik kandidat terapi gennya dalam uji klinis; pengembangan dan penerimaan terapi gen yang berkelanjutan; kemampuan Perusahaan untuk memperoleh, mempertahankan, dan melindungi kekayaan intelektualnya; serta kemampuan Perusahaan untuk membiayai operasinya dan menggalang modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan syarat yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan secara lebih rinci di bawah judul “Faktor Risiko” dalam laporan berkala Perusahaan kepada Komisi Sekuritas dan Bursa Amerika Serikat (“SEC”), termasuk Laporan Tahunan pada Formulir 10-K yang diajukan kepada SEC pada 2 Maret 2026, Laporan Triwulanan pada Formulir 10-Q yang diajukan kepada SEC pada tanggal 5 Mei 2026, serta dalam pengajuan lain yang dilakukan Perusahaan kepada SEC dari waktu ke waktu. Mengingat risiko, ketidakpastian, dan faktor-faktor lain tersebut, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali jika diwajibkan oleh undang-undang, Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, meskipun informasi baru tersedia di masa mendatang.

Kontak uniQure:

UNTUK INVESTOR:

UNTUK MEDIA: Chiara Russo Telepon Kantor: 781-491-4371 Ponsel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Langsung: 339-970-7558 Seluler: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com