Studi konfirmasi baru “PRECISE-HD” mengenai Pridopidine pada penyakit Huntington siap memulai perekrutan peserta pada bulan Juni

Tanggal rilis: 07/07/2026

Kepada Komunitas HD yang terhormat,

Kami ingin menyampaikan informasi terbaru mengenai hasil konfirmasi PRECISE-HD studi (Studi Fase 3 Pridopidine untuk Menilai Dampak Klinis dan Keamanan pada Penyakit Huntington (HD)), sebuah studi klinis global yang mengevaluasi obat yang sedang dalam tahap penelitian pridopidin pada orang yang hidup dengan penyakit Huntington. Penelitian ini kini telah terdaftar di www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Dengan menggabungkan temuan-temuan dari studi sebelumnya, masukan yang luas dari komunitas pasien dan peneliti, serta saran dari otoritas regulasi, PRECISE-HD bertujuan untuk mengumpulkan data penting mengenai kemanjuran dan keamanan pridopidine serta dirancang untuk menghasilkan data yang kuat guna lebih mendukung evaluasi regulasi. Proses persiapan lokasi penelitian sedang berlangsung, dan Perekrutan diperkirakan akan dimulai di lokasi-lokasi pertama di AS pada Juni 2026, diikuti oleh situs-situs di negara lain secara bertahap pada akhir tahun ini.

Apa itu studi PRECISE-HD?

Saat ini, belum ada pengobatan yang disetujui untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan HD.

PRECISE-HD adalah studi klinis fase 3 konfirmasi yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan obat yang sedang diteliti, pridopidine (dikonsumsi dalam bentuk kapsul oral dua kali sehari), pada orang yang hidup dengan HD. Desain studi ini disusun berdasarkan penelitian sebelumnya, masukan dari komunitas HD, serta diskusi dengan otoritas regulasi.

Penelitian ini berencana untuk merekrut 400 orang yang hidup dengan HD, pada tahap awal hingga menengah (didefinisikan sebagai skor Total Functional Capacity (TFC) sebesar 7–13), dan skor Total Motor Score (TMS) ≥20, yang berarti orang-orang yang telah mengalami perubahan motorik atau dampak terhadap kemampuan berfungsi secara mandiri. Populasi ini dimaksudkan untuk memungkinkan penilaian yang tepat terhadap potensi efek terapi terhadap perkembangan penyakit dibandingkan dengan plasebo.

PRECISE-HD akan terdiri dari dua tahap yang dilakukan secara berurutan:

Tahap 1 — Terkontrol plasebo (52 minggu): Para peserta akan menerima pridopidine atau plasebo (setengah dari mereka menerima pridopidine dan setengah lainnya menerima plasebo). Baik para peserta maupun dokter mereka tidak akan mengetahui obat mana yang mereka terima.

Tahap 2 — Perpanjangan uji coba terbuka (104 minggu): Semua peserta (yang memenuhi syarat), terlepas dari pengobatan yang diterima selama Tahap 1, akan ditugaskan untuk menerima pridopidine selama dua tahun, sehingga para peneliti dapat menilai efek jangka panjangnya hingga total tiga tahun.

Penelitian ini akan mengevaluasi berbagai hasil terkait HD, dengan titik akhir utama berupa perubahan skor Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) gabungan dari nilai awal hingga Minggu ke-52. Beberapa titik akhir lainnya, termasuk fungsi, motorik, kognisi, bicara, dan kualitas hidup, juga akan diukur, bersama dengan keamanan dan tolerabilitas pridopidine.

Penelitian ini direncanakan akan dilaksanakan di hingga 75 lokasi penelitian di seluruh dunia, termasuk di AS, Uni Eropa, Inggris, dan Kanada. Proses perekrutan peserta diperkirakan akan dimulai di lokasi-lokasi pertama di AS pada Juni 2026, diikuti oleh lokasi-lokasi di negara lain secara bertahap pada akhir tahun ini.

Bagi yang ingin mengetahui informasi lebih lanjut mengenai PRECISE-HD, dapat berkonsultasi dengan ahli saraf atau spesialis HD mereka. Mereka juga dapat menghubungi organisasi advokasi pasien HD setempat untuk mendapatkan panduan dan dukungan lebih lanjut. Persyaratan kelayakan, prosedur penelitian, serta segala risiko dan manfaat yang mungkin timbul akan dijelaskan oleh tim penelitian di lokasi penelitian selama proses persetujuan setelah mendapat penjelasan.

Apa itu pridopidine?

Pridopidine adalah obat yang masih dalam tahap penelitian, dan keamanan serta kemanjurannya belum terbukti; peserta mungkin mendapatkan manfaat atau mungkin tidak dari keikutsertaan mereka dalam penelitian ini.

Obat ini bekerja dengan mengaktifkan protein di otak yang disebut reseptor sigma-1 (S1R) dan sering disebut sebagai agonis S1R. S1R telah terbukti berperan dalam merangsang berbagai jalur neuroprotektif yang terganggu pada penyakit neurodegeneratif, seperti HD. Efek klinis pridopidine terhadap perkembangan HD akan dievaluasi dalam penelitian ini.

Hingga saat ini, lebih dari 1.600 orang telah menerima pridopidine dalam studi klinis — sebagian besar berasal dari uji klinis HD — dengan beberapa peserta menjalani pengobatan aktif hingga tujuh tahun. Secara keseluruhan, dalam studi-studi tersebut, pridopidine telah menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang secara umum baikⁱ.

Siapa yang menjadi sponsor studi PRECISE-HD?

PRECISE-HD sedang dilakukan oleh Prilenia dan Ferrer, yang sedang mengembangkan pridopidine secara bersama-sama melalui kemitraan. Prilenia adalah perusahaan biofarmasi swasta yang didorong oleh komitmen teguh terhadap keunggulan ilmiah serta percepatan kemajuan bagi para penderita penyakit Huntington (HD), sklerosis lateral amiotrofik (ALS), dan gangguan neurodegeneratif lainnya. Ferrer adalah perusahaan farmasi internasional bersertifikasi B Corp yang memanfaatkan bisnisnya untuk memperjuangkan keadilan sosial dan menawarkan solusi transformatif bagi penyakit-penyakit yang mengancam nyawa di lebih dari seratus negara, dengan fokus yang semakin besar pada gangguan neurologis langka.

Prilenia dan Ferrer juga sedang meneliti pridopidine dalam sebuah uji klinis Fase 3 untuk ALS.

Untuk informasi lebih lanjut mengenai perusahaan-perusahaan tersebut, silakan kunjungi www.prilenia.com atau www.ferrer.com.

Untuk informasi lebih lanjut mengenai PRECISE-HD, kunjungi www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) dan situs web studi PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) akan segera diluncurkan.

⚠ Catatan Penting
Pridopidine adalah obat yang masih dalam tahap penelitian dan belum disetujui untuk digunakan oleh otoritas pengawas mana pun. Keamanan dan kemanjurannya belum terbukti. Pembaruan ini hanya untuk tujuan informasional dan bukan merupakan saran medis. Silakan berkonsultasi dengan penyedia layanan kesehatan Anda sebelum mengambil keputusan apa pun terkait pengobatan atau partisipasi dalam uji klinis.

Siaran pers