FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk Program Penyakit Huntington PTC518

PTC518 adalah obat oral yang mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan perkembangan penyakit. Program dengan penunjukan Jalur Cepat dapat memperoleh manfaat dari interaksi awal dengan FDA, dan mungkin memenuhi syarat untuk tinjauan prioritas dan persetujuan yang dipercepat. Hal ini menyusul dirilisnya data sementara selama 12 bulan dari studi Fase 2 PTC, yang Baca lebih lanjut...

Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran Eropa (MAA) kepada European Medicines Agency (EMA) untuk pridopidin sebagai pengobatan penyakit Huntington (HD). Sebuah MAA Baca lebih lanjut...

IROS, Prilenia dan Asosiasi Penyakit Huntington Internasional berkolaborasi dalam uji coba penyakit Huntington (HD) yang pertama di wilayah MENA

Abu Dhabi, UEA; 19 Juni 2024: IROS, sebuah organisasi penelitian kontrak yang berbasis di Abu Dhabi (bagian dari grup M42), telah bermitra dengan Prilenia Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, dan International Huntington's Disease Association (IHA) untuk merencanakan uji klinis pertama untuk penyakit Huntington (HD) di UEA dan wilayah MENA, Baca lebih lanjut...

uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Kami percaya ini adalah uji klinis pertama dari setiap obat investigasi Baca lebih lanjut...

Wave Life Sciences Mengumumkan Hasil Positif dari Uji Coba SELECT-HD Fase 1b/2a dengan Demonstrasi Klinis Pertama dari Penurunan Huntingtin Mutan Selektif Alel pada Penyakit Huntington

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan protein mutan huntingtin (mHTT) yang beracun dan mempertahankan protein huntingtin (wtHTT) yang sehat untuk individu dengan penyakit Huntington. Hasil Uji Coba Dalam analisis, dibandingkan Baca lebih lanjut...

PTC hari ini mengumumkan hasil yang menjanjikan selama 12 bulan dari studi PIVOT-HD Fase 2 mereka terhadap PTC518 oral  

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan masing-masing sebesar 22% dan 43% untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil yang sama terlihat pada cairan serebrospinal, di mana mHTT diturunkan masing-masing sebesar 21% dan 43%, untuk dosis 5mg dan 10mg. Selain itu, pengobatan PTC518 menghasilkan a Baca lebih lanjut...

Studi Fase 2 Sage Therapeutics Memperkuat Dampak Kognitif dari Penyakit Huntington

Awal minggu ini Sage Therapeutics mengumumkan hasil penelitian SURVEYOR yang mengukur dampak kognitif dari Penyakit Huntington. Dengan menggunakan HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), mereka mengukur perbedaan antara 29 sukarelawan sehat dan 40 partisipan dengan HD. Sebagai hasil sekunder, penelitian ini mengukur keamanan dan tolerabilitas Baca lebih lanjut...

id_IDIndonesian
Loncat ke konten