Kategori: Berita

LoQus23 Therapeutics mengumumkan pendanaan sebesar £35 juta untuk memajukan obat baru yang ditujukan untuk menghambat ekspansi somatik pada Penyakit Huntington

Cambridge, Inggris, 2 Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang sedang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ketidakstabilan DNA dan memperlambat degenerasi saraf pada Penyakit Huntington, distrofi miotonik, dan penyakit lainnya.

FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk Program Penyakit Huntington PTC518

PTC518 adalah obat oral yang mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan perkembangan penyakit. Program dengan penunjukan Jalur Cepat dapat memperoleh manfaat dari interaksi awal dengan FDA, dan mungkin [...]

Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Pemasaran Eropa [...]

IROS, Prilenia dan Asosiasi Penyakit Huntington Internasional berkolaborasi dalam uji coba penyakit Huntington (HD) yang pertama di wilayah MENA

Abu Dhabi, UEA; 19 Juni 2024: IROS, sebuah organisasi penelitian kontrak yang berbasis di Abu Dhabi (bagian dari grup M42), telah bermitra dengan Prilenia Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, dan International [...]

uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," [...]

Wave Life Sciences Mengumumkan Hasil Positif dari Uji Coba SELECT-HD Fase 1b/2a dengan Demonstrasi Klinis Pertama dari Penurunan Huntingtin Mutan Selektif Alel pada Penyakit Huntington

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan toksik, mutan huntingtin (mHTT) [...]

PTC hari ini mengumumkan hasil yang menjanjikan selama 12 bulan dari studi PIVOT-HD Fase 2 mereka terhadap PTC518 oral  

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan sebesar 22% dan 43% masing-masing untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil serupa terlihat pada cairan serebrospinal, di mana [...]

Studi Fase 2 Sage Therapeutics Memperkuat Dampak Kognitif dari Penyakit Huntington

Awal minggu ini Sage Therapeutics mengumumkan hasil studi SURVEYOR yang mengukur dampak kognitif dari Penyakit Huntington. Dengan menggunakan HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), mereka mengukur perbedaan [...]

Kabar terbaru dari Timur Tengah dan Afrika Utara

Presiden IHA Svein Olaf Olsen menjadi pembicara utama tentang Penyakit Huntington di Kongres MENA untuk Penyakit Langka di Abu Dhabi bulan lalu. Dia berbicara tentang kebutuhan mendesak untuk [...]

FDA memberikan Penetapan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif (RMAT) uniQure

Hari ini kami sangat berbahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]