Kategori: Penelitian

Studi PIVOT-HD PTC518 Mencapai Titik Akhir Utama

5 Mei 2025 Versi PDF - Studi memenuhi titik akhir primer dengan penurunan protein HTT darah yang bergantung pada dosis pada Minggu ke-12 - - Tren yang menguntungkan pada dosis yang bergantung pada skala klinis di Tahap 2 [...]

UniQure Mengumumkan Penunjukan Terapi Terobosan FDA yang Diberikan kepada AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Penetapan Terapi Terobosan berdasarkan bukti klinis dari uji coba Tahap I/II yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bermakna ~ ~ Pembaruan peraturan tambahan dan panduan tentang Aplikasi Lisensi Biologis [...]

Pembaruan pada studi GENERASI HD2 Tahap II

Roche telah mengumumkan kelanjutan uji klinis GENERATION HD2 Fase II yang mengevaluasi tominersen pada individu dengan tanda-tanda awal penyakit Huntington. Setelah analisis sementara oleh komite independen, tidak ada [...]

SOM Biotech mengumumkan hasil studi Fase 2b

SOM Biotech mempresentasikan hasil studi Fase 2b dengan SOM3355 yang menunjukkan profil unik dengan perbaikan korea yang kuat pada Pasien Penyakit Huntington dan profil yang aman tanpa kantuk, [...]

PTC Therapeutics Menandatangani Perjanjian Lisensi dan Kolaborasi Global dengan Novartis untuk Program Penyakit Huntington PTC518

2 Desember 2024 - PTC akan menerima $1.0 miliar dalam bentuk tunai pada saat penutupan - PTC memenuhi syarat untuk menerima hingga $1.9 miliar dalam bentuk pengembangan, peraturan, dan pencapaian penjualan - PTC akan berbagi keuntungan di AS dan [...]

Sage Therapeutics menghentikan pengembangan dalzanemdor dalam HD

Studi DIMENSION Tahap 2 tidak mencapai titik akhir utama Dalzanemdor secara umum dapat ditoleransi dengan baik; tidak ada sinyal keselamatan baru yang teramati Berdasarkan data ini, Perusahaan tidak berencana [...]

LoQus23 Therapeutics mengumumkan pendanaan sebesar £35 juta untuk memajukan obat baru yang ditujukan untuk menghambat ekspansi somatik pada Penyakit Huntington

Cambridge, Inggris, 2 Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang sedang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ketidakstabilan DNA dan memperlambat degenerasi saraf pada Penyakit Huntington, distrofi miotonik, dan penyakit lainnya.

Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Pemasaran Eropa [...]

uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," [...]

Wave Life Sciences Mengumumkan Hasil Positif dari Uji Coba SELECT-HD Fase 1b/2a dengan Demonstrasi Klinis Pertama dari Penurunan Huntingtin Mutan Selektif Alel pada Penyakit Huntington

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan toksik, mutan huntingtin (mHTT) [...]