Penelitian

2 Desember 2024 - PTC akan menerima $1.0 miliar dalam bentuk tunai pada saat penutupan - PTC memenuhi syarat untuk menerima hingga $1.9 miliar dalam bentuk pengembangan, peraturan dan pencapaian penjualan - PTC akan berbagi keuntungan di AS dan royalti dua digit berjenjang dari penjualan bersih di luar AS - Novartis akan memikul tanggung jawab pengembangan, produksi, dan komersial secara global setelah menyelesaikan bagian yang dikendalikan oleh plasebo Baca lebih lanjut...

Studi DIMENSION Fase 2 tidak memenuhi titik akhir utamanya Dalzanemdor secara umum dapat ditoleransi dengan baik; tidak ada sinyal keamanan baru yang diamati Berdasarkan data ini, Perusahaan tidak merencanakan pengembangan lebih lanjut dari dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass. - (BUSINESS WIRE) - Nov. 20, 2024 - Sage Therapeutics, Inc (Nasdaq: SAGE) hari ini mengumumkan hasil topline dari Fase 2 Baca lebih lanjut...

Cambridge, Inggris, 2 Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ketidakstabilan DNA dan memperlambat degenerasi saraf pada Penyakit Huntington, distrofi miotonik tipe 1, dan penyakit ekspansi berulang triplet yang serupa, hari ini mengumumkan keberhasilan penutupan pendanaannya sebesar £35 juta (c.$43 juta). Baca lebih lanjut...

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran Eropa (MAA) kepada European Medicines Agency (EMA) untuk pridopidin sebagai pengobatan penyakit Huntington (HD). Sebuah MAA Baca lebih lanjut...

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Kami percaya ini adalah uji klinis pertama dari setiap obat investigasi Baca lebih lanjut...

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan protein mutan huntingtin (mHTT) yang beracun dan mempertahankan protein huntingtin (wtHTT) yang sehat untuk individu dengan penyakit Huntington. Hasil Uji Coba Dalam analisis, dibandingkan Baca lebih lanjut...

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan masing-masing sebesar 22% dan 43% untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil yang sama terlihat pada cairan serebrospinal, di mana mHTT diturunkan masing-masing sebesar 21% dan 43%, untuk dosis 5mg dan 10mg. Selain itu, pengobatan PTC518 menghasilkan a Baca lebih lanjut...

Awal minggu ini Sage Therapeutics mengumumkan hasil penelitian SURVEYOR yang mengukur dampak kognitif dari Penyakit Huntington. Dengan menggunakan HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), mereka mengukur perbedaan antara 29 sukarelawan sehat dan 40 partisipan dengan HD. Sebagai hasil sekunder, penelitian ini mengukur keamanan dan tolerabilitas Baca lebih lanjut...

Hari ini kami sangat bahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease lebih dari sekadar menjanjikan," kata Presiden IHA, Svein Olaf Olsen. 'Lisensi' RMAT didasarkan pada Baca lebih lanjut...