Kategori: Penelitian

ADORE-DH - Terapi Sel Punca Potensial

ADORE-DH adalah uji coba Tahap II dari terapi sel punca potensial untuk HD. Disponsori oleh AZIDUS Brasil (sebuah organisasi penelitian klinis dengan layanan lengkap), penelitian acak, tersamar ganda, dan terkontrol plasebo ini bertujuan untuk [...]

uniQure Mengumumkan Hasil Topline Positif dari Studi Fase I/II yang Penting tentang AMT-130 pada Pasien dengan Penyakit Huntington

24 September 2025 Versi PDF ~ Studi penting memenuhi titik akhir primer; AMT-130 dosis tinggi menunjukkan perlambatan penyakit 75% yang signifikan secara statistik pada 36 bulan yang diukur dengan cUHDRS dibandingkan dengan kecenderungan [...]

Skyhawk Melaporkan Data tentang Kelompok C

Sebelumnya hari ini, Skyhawk memberikan pembaruan di bawah ini pada Bagian C dari uji coba SKY-0515 Fase 1 mereka. --Surat Komunitas-- Teman dan kolega Skyhawk yang terhormat, Kami dengan senang hati hari ini mengumumkan [...]

Prilenia dan Ferrer Memberikan Kabar Terbaru Mengenai Proses Regulasi Eropa untuk Pridopidin pada Penyakit Huntington

July 25, 2025 NAARDEN, Belanda & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spanyol-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. dan Ferrer hari ini mengumumkan bahwa Komite European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Obat-obatan untuk [...]

Studi PIVOT-HD PTC518 Mencapai Titik Akhir Utama

5 Mei 2025 Versi PDF - Studi memenuhi titik akhir primer dengan penurunan protein HTT darah yang bergantung pada dosis pada Minggu ke-12 - - Tren yang menguntungkan pada dosis yang bergantung pada skala klinis di Tahap 2 [...]

UniQure Mengumumkan Penunjukan Terapi Terobosan FDA yang Diberikan kepada AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Penetapan Terapi Terobosan berdasarkan bukti klinis dari uji coba Tahap I/II yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bermakna ~ ~ Pembaruan peraturan tambahan dan panduan tentang Aplikasi Lisensi Biologis [...]

Pembaruan pada studi GENERASI HD2 Tahap II

Roche telah mengumumkan kelanjutan uji klinis GENERATION HD2 Fase II yang mengevaluasi tominersen pada individu dengan tanda-tanda awal penyakit Huntington. Setelah analisis sementara oleh komite independen, tidak ada [...]

SOM Biotech mengumumkan hasil studi Fase 2b

SOM Biotech mempresentasikan hasil studi Fase 2b dengan SOM3355 yang menunjukkan profil unik dengan perbaikan korea yang kuat pada Pasien Penyakit Huntington dan profil yang aman tanpa kantuk, [...]

PTC Therapeutics Menandatangani Perjanjian Lisensi dan Kolaborasi Global dengan Novartis untuk Program Penyakit Huntington PTC518

2 Desember 2024 - PTC akan menerima $1.0 miliar dalam bentuk tunai pada saat penutupan - PTC memenuhi syarat untuk menerima hingga $1.9 miliar dalam bentuk pengembangan, peraturan, dan pencapaian penjualan - PTC akan berbagi keuntungan di AS dan [...]

Sage Therapeutics menghentikan pengembangan dalzanemdor dalam HD

Studi DIMENSION Tahap 2 tidak mencapai titik akhir utama Dalzanemdor secara umum dapat ditoleransi dengan baik; tidak ada sinyal keselamatan baru yang teramati Berdasarkan data ini, Perusahaan tidak berencana [...]