Sage Therapeutics menghentikan pengembangan dalzanemdor dalam HD

Studi DIMENSION Tahap 2 tidak mencapai titik akhir utama Dalzanemdor secara umum dapat ditoleransi dengan baik; tidak ada sinyal keselamatan baru yang teramati Berdasarkan data ini, Perusahaan tidak berencana [...]
LoQus23 Therapeutics mengumumkan pendanaan sebesar £35 juta untuk memajukan obat baru yang ditujukan untuk menghambat ekspansi somatik pada Penyakit Huntington

Cambridge, Inggris, 2 Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang sedang meneliti obat molekul kecil yang dapat menghentikan ketidakstabilan DNA dan memperlambat degenerasi saraf pada Penyakit Huntington, distrofi miotonik, dan penyakit lainnya.
Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Pemasaran Eropa [...]
uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," [...]
Wave Life Sciences Mengumumkan Hasil Positif dari Uji Coba SELECT-HD Fase 1b/2a dengan Demonstrasi Klinis Pertama dari Penurunan Huntingtin Mutan Selektif Alel pada Penyakit Huntington

Hari ini, Wave Life Sciences mengumumkan hasil positif dari SELECT-HD, uji coba terkontrol plasebo fase 1b/2a yang mengevaluasi terapi investigasi WVE-003. Hasil ini menunjukkan bahwa WVE-003 secara selektif menurunkan toksik, mutan huntingtin (mHTT) [...]
PTC hari ini mengumumkan hasil yang menjanjikan selama 12 bulan dari studi PIVOT-HD Fase 2 mereka terhadap PTC518 oral Â

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan sebesar 22% dan 43% masing-masing untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil serupa terlihat pada cairan serebrospinal, di mana [...]
Studi Fase 2 Sage Therapeutics Memperkuat Dampak Kognitif dari Penyakit Huntington

Awal minggu ini Sage Therapeutics mengumumkan hasil studi SURVEYOR yang mengukur dampak kognitif dari Penyakit Huntington. Dengan menggunakan HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), mereka mengukur perbedaan [...]
FDA memberikan Penetapan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif (RMAT) uniQure

Hari ini kami sangat berbahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]
SOM Biotech menyelesaikan proses perekrutan dalam studi Fase IIb tentang pengobatan chorea pada penyakit Huntington

SOM Biotech, sebuah perusahaan penemuan dan pengembangan obat tahap klinis yang berbasis pada platform Kecerdasan Buatan (SOMAIPRO®) yang unik, dengan bangga mengumumkan bahwa perekrutan uji klinis fase IIb [...]
Prilenia Berencana Mengajukan Permohonan Izin Edar di Uni Eropa untuk Pridopidin pada Penyakit Huntington

Prilenia hari ini mengumumkan bahwa mereka berencana untuk mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran di Uni Eropa untuk penggunaan Pridopidin dalam pengobatan Penyakit Huntington. Menurut Dr. Michael [...]