Kategori: Penelitian

PTC hari ini mengumumkan hasil yang menjanjikan selama 12 bulan dari studi PIVOT-HD Fase 2 mereka terhadap PTC518 oral  

Pada Bulan ke-12, mutan Huntingtin (mHTT) dalam darah diturunkan sebesar 22% dan 43% masing-masing untuk dosis 5mg dan 10mg. Hasil serupa terlihat pada cairan serebrospinal, di mana [...]

Studi Fase 2 Sage Therapeutics Memperkuat Dampak Kognitif dari Penyakit Huntington

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

FDA memberikan Penetapan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif (RMAT) uniQure

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]

SOM Biotech menyelesaikan proses perekrutan dalam studi Fase IIb tentang pengobatan chorea pada penyakit Huntington

SOM Biotech, a clinical-stage drug discovery and development company based on a unique proprietary Artificial Intelligence platform (SOMAIPRO®), is pleased to announce that the recruitment of the Phase IIb clinical […]

Prilenia Berencana Mengajukan Permohonan Izin Edar di Uni Eropa untuk Pridopidin pada Penyakit Huntington

Prilenia announced today that they plan to submit a Marketing Authorization Application in the EU for the use of Pridopidine in the treatment of Huntington’s Disease. According to Dr. Michael […]

Terobosan merupakan harapan baru bagi pasien HD

Scientists from the Weizmann Institute in Israel have published the results of an animal study which holds tremendous promise for the treatment of Huntington’s Disease.  They have discovered that two […]

uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 terus menunjukkan bukti fungsi neurologis yang terpelihara dengan potensi manfaat klinis yang bergantung pada dosis relatif terhadap riwayat alami penyakit yang sesuai dengan kriteria inklusi ~ ~ Rata-rata [...]

PTC Therapeutics Membagikan Data Sementara yang Positif dari Uji Klinis PIVOT-HD pada Pasien Penyakit Huntington

21 Juni 2023 Versi PDF - Penurunan kadar protein Huntingtin (HTT) dalam darah yang bergantung pada dosis pada 12 minggu - Profil tolerabilitas yang baik tanpa efek samping serius terkait pengobatan atau lonjakan NfL - - Konferensi [...]

uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 di AS untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ AMT-130 secara umum dapat ditoleransi dengan baik di kedua kelompok dosis ~ ~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 menunjukkan fungsi yang dipertahankan dibandingkan dengan baseline dan manfaat klinis relatif terhadap riwayat alami [...]

PRILENIA MENGUMUMKAN HASIL DARI STUDI PROOF-HD: HASIL YANG MENJANJIKAN, NAMUN BERAGAM!

Hari ini, 25 April, Prilenia mengumumkan hasil dari uji klinis PROOF-HD untuk Penyakit Huntington. Beberapa partisipan menunjukkan manfaat yang signifikan dari obat Pridopidin, sementara yang lain tidak mendapatkan manfaat sama sekali. Ini [...]