FDA memberikan Penetapan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif (RMAT) uniQure

Hari ini kami sangat berbahagia di komunitas Huntington. Pengumuman dari Uniqure bahwa perusahaan telah menerima Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]
SOM Biotech menyelesaikan proses perekrutan dalam studi Fase IIb tentang pengobatan chorea pada penyakit Huntington

SOM Biotech, sebuah perusahaan penemuan dan pengembangan obat tahap klinis yang berbasis pada platform Kecerdasan Buatan (SOMAIPRO®) yang unik, dengan bangga mengumumkan bahwa perekrutan uji klinis fase IIb [...]
Prilenia Berencana Mengajukan Permohonan Izin Edar di Uni Eropa untuk Pridopidin pada Penyakit Huntington

Prilenia hari ini mengumumkan bahwa mereka berencana untuk mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran di Uni Eropa untuk penggunaan Pridopidin dalam pengobatan Penyakit Huntington. Menurut Dr. Michael [...]
Terobosan merupakan harapan baru bagi pasien HD

Para ilmuwan dari Weizmann Institute di Israel telah mempublikasikan hasil penelitian pada hewan yang memiliki harapan luar biasa untuk pengobatan Penyakit Huntington. Mereka telah menemukan bahwa dua [...]
uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 terus menunjukkan bukti fungsi neurologis yang terpelihara dengan potensi manfaat klinis yang bergantung pada dosis relatif terhadap riwayat alami penyakit yang sesuai dengan kriteria inklusi ~ ~ Rata-rata [...]
PTC Therapeutics Membagikan Data Sementara yang Positif dari Uji Klinis PIVOT-HD pada Pasien Penyakit Huntington

21 Juni 2023 Versi PDF - Penurunan kadar protein Huntingtin (HTT) dalam darah yang bergantung pada dosis pada 12 minggu - Profil tolerabilitas yang baik tanpa efek samping serius terkait pengobatan atau lonjakan NfL - - Konferensi [...]
uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 di AS untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ AMT-130 secara umum dapat ditoleransi dengan baik di kedua kelompok dosis ~ ~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 menunjukkan fungsi yang dipertahankan dibandingkan dengan baseline dan manfaat klinis relatif terhadap riwayat alami [...]
PRILENIA MENGUMUMKAN HASIL DARI STUDI PROOF-HD: HASIL YANG MENJANJIKAN, NAMUN BERAGAM!

Hari ini, 25 April, Prilenia mengumumkan hasil dari uji klinis PROOF-HD untuk Penyakit Huntington. Beberapa partisipan menunjukkan manfaat yang signifikan dari obat Pridopidin, sementara yang lain tidak mendapatkan manfaat sama sekali. Ini [...]
Prilenia Mencapai Kunjungan Terakhir Pasien Terakhir dalam Studi Klinis PROOF-HD Fase 3 untuk Penyakit Huntington

PROOF-HD adalah satu-satunya studi tahap akhir pada penyakit Huntington yang menargetkan perkembangan klinis; hasil akhir diharapkan pada awal Q2 2023 NAARDEN, Belanda dan WALTHAM, Mass., 28 Maret 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., sebuah [...]
Pembaruan Roche/ Genentech tentang studi GENERATION HD2

Roche/Genentech mengumumkan bahwa studi GENERATION HD2 Tahap II telah dibuka. Ini adalah berita bagus bagi komunitas internasional karena penelitian ini direncanakan akan dilakukan di 15 negara (Argentina, [...]