uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 terus menunjukkan bukti fungsi neurologis yang terpelihara dengan potensi manfaat klinis yang bergantung pada dosis relatif terhadap riwayat alami penyakit yang sesuai dengan kriteria inklusi ~ ~ Rata-rata [...]
PTC Therapeutics Membagikan Data Sementara yang Positif dari Uji Klinis PIVOT-HD pada Pasien Penyakit Huntington

21 Juni 2023 Versi PDF - Penurunan kadar protein Huntingtin (HTT) dalam darah yang bergantung pada dosis pada 12 minggu - Profil tolerabilitas yang baik tanpa efek samping serius terkait pengobatan atau lonjakan NfL - - Konferensi [...]
uniQure Mengumumkan Perkembangan Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 di AS untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ AMT-130 secara umum dapat ditoleransi dengan baik di kedua kelompok dosis ~ ~ Pasien yang diobati dengan AMT-130 menunjukkan fungsi yang dipertahankan dibandingkan dengan baseline dan manfaat klinis relatif terhadap riwayat alami [...]
PRILENIA MENGUMUMKAN HASIL DARI STUDI PROOF-HD: HASIL YANG MENJANJIKAN, NAMUN BERAGAM!

Hari ini, 25 April, Prilenia mengumumkan hasil dari uji klinis PROOF-HD untuk Penyakit Huntington. Beberapa partisipan menunjukkan manfaat yang signifikan dari obat Pridopidin, sementara yang lain tidak mendapatkan manfaat sama sekali. Ini [...]
Prilenia Mencapai Kunjungan Terakhir Pasien Terakhir dalam Studi Klinis PROOF-HD Fase 3 untuk Penyakit Huntington

PROOF-HD adalah satu-satunya studi tahap akhir pada penyakit Huntington yang menargetkan perkembangan klinis; hasil akhir diharapkan pada awal Q2 2023 NAARDEN, Belanda dan WALTHAM, Mass., 28 Maret 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., sebuah [...]
Pembaruan Roche/ Genentech tentang studi GENERATION HD2

Roche/Genentech mengumumkan bahwa studi GENERATION HD2 Tahap II telah dibuka. Ini adalah berita bagus bagi komunitas internasional karena penelitian ini direncanakan akan dilakukan di 15 negara (Argentina, [...]
Novartis mengakhiri studi VIBRANT-HD

Novartis hari ini menyampaikan berita yang sulit bahwa mereka menghentikan penelitian VIBRANT-HD terhadap Branaplam, setelah beberapa partisipan mengalami efek samping. Baca surat Novartis selengkapnya Meskipun berita ini [...]
uniQure mengumumkan bahwa mereka melanjutkan pendaftaran pasien pada tingkat dosis yang lebih tinggi dalam uji coba AMT-130

Pesan untuk Komunitas Penyakit Huntington dari uniQure Anggota Komunitas Penyakit Huntington yang terhormat, Pagi ini, uniQure mengeluarkan siaran pers yang mencakup pembaruan tentang uji klinis kami tentangAMT-130 [...]
Wave Life Sciences Mengumumkan Pembaruan Positif dari Uji Coba Fase 1b/2a SELECT-HD dengan Hasil Awal yang Mengindikasikan Keterlibatan Target Selektif Alel dengan WVE-003 pada Penyakit Huntington

20 September 2022 pukul 7:30 pagi EDT Versi PDF Dosis tunggal WVE-003 tampaknya secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik Protein mutan CSF huntingtin (mHTT) berkurang setelah dosis tunggal 30 [...]
uniQure Mengumumkan Kabar Terbaru tentang Kelompok Dosis Rendah dalam Uji Klinis Tahap I/II Terapi Gen AMT-130 untuk Pengobatan Penyakit Huntington

~ Pengobatan umumnya dapat ditoleransi dengan baik tanpa masalah keamanan yang signifikan terkait dengan AMT-130 pada pasien yang diobati selama satu tahun masa tindak lanjut ~ ~ Penurunan rata-rata 53,8% HTT mutan [...]