Berita

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Baca lebih lanjut "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Baca lebih lanjut "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Baca lebih lanjut "

FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk Program Penyakit Huntington PTC518

PTC518 adalah obat oral yang mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan perkembangan penyakit. Program dengan penunjukan Jalur Cepat dapat memperoleh manfaat dari interaksi awal dengan FDA, dan mungkin memenuhi syarat untuk tinjauan prioritas dan persetujuan yang dipercepat. Hal ini menyusul dirilisnya data sementara selama 12 bulan dari studi Fase 2 PTC, yang

Baca lebih lanjut "

Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran Eropa (MAA) kepada European Medicines Agency (EMA) untuk pridopidin sebagai pengobatan penyakit Huntington (HD). Sebuah MAA

Baca lebih lanjut "

Kronik Pencarian Tanpa Henti: Pembuatan sebuah Yayasan

Saya adalah generasi ketiga dari keluarga yang terkena Penyakit Huntington, tetapi baru pada tahun 2024, berkat upaya tak kenal lelah dari ayah kedua saya, F. Cook, kami dapat mengonfirmasi bagaimana penyakit ini masuk ke dalam keluarga. Kakek buyut dari pihak ibu saya, seorang Prancis bernama Charles Novel-Catin (1883-1936),

Baca lebih lanjut "

IROS, Prilenia dan Asosiasi Penyakit Huntington Internasional berkolaborasi dalam uji coba penyakit Huntington (HD) yang pertama di wilayah MENA

Abu Dhabi, UEA; 19 Juni 2024: IROS, sebuah organisasi penelitian kontrak yang berbasis di Abu Dhabi (bagian dari grup M42), telah bermitra dengan Prilenia Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, dan International Huntington's Disease Association (IHA) untuk merencanakan uji klinis pertama untuk penyakit Huntington (HD) di UEA dan wilayah MENA,

Baca lebih lanjut "

uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Kami percaya ini adalah uji klinis pertama dari setiap obat investigasi

Baca lebih lanjut "

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Baca lebih lanjut "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Baca lebih lanjut "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Baca lebih lanjut "

FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk Program Penyakit Huntington PTC518

PTC518 adalah obat oral yang mengurangi produksi protein Huntingtin yang bermutasi yang menyebabkan perkembangan penyakit. Program dengan penunjukan Jalur Cepat dapat memperoleh manfaat dari interaksi awal dengan FDA, dan mungkin memenuhi syarat untuk tinjauan prioritas dan persetujuan yang dipercepat. Hal ini menyusul dirilisnya data sementara selama 12 bulan dari studi Fase 2 PTC, yang

Baca lebih lanjut "

Pridopidin Prilenia untuk Penyakit Huntington Diterima untuk Peninjauan Otorisasi Pemasaran di Eropa

Prilenia, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada misi mendesak untuk mengembangkan terapi baru untuk memperlambat perkembangan penyakit neurodegeneratif dan gangguan perkembangan saraf, telah mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran Eropa (MAA) kepada European Medicines Agency (EMA) untuk pridopidin sebagai pengobatan penyakit Huntington (HD). Sebuah MAA

Baca lebih lanjut "

Kronik Pencarian Tanpa Henti: Pembuatan sebuah Yayasan

Saya adalah generasi ketiga dari keluarga yang terkena Penyakit Huntington, tetapi baru pada tahun 2024, berkat upaya tak kenal lelah dari ayah kedua saya, F. Cook, kami dapat mengonfirmasi bagaimana penyakit ini masuk ke dalam keluarga. Kakek buyut dari pihak ibu saya, seorang Prancis bernama Charles Novel-Catin (1883-1936),

Baca lebih lanjut "

IROS, Prilenia dan Asosiasi Penyakit Huntington Internasional berkolaborasi dalam uji coba penyakit Huntington (HD) yang pertama di wilayah MENA

Abu Dhabi, UEA; 19 Juni 2024: IROS, sebuah organisasi penelitian kontrak yang berbasis di Abu Dhabi (bagian dari grup M42), telah bermitra dengan Prilenia Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, dan International Huntington's Disease Association (IHA) untuk merencanakan uji klinis pertama untuk penyakit Huntington (HD) di UEA dan wilayah MENA,

Baca lebih lanjut "

uniQure Mengumumkan Pembaruan Data Sementara yang Positif yang Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit pada Uji Coba Tahap I/II AMT-130 untuk HD

"Kami sangat senang dengan data baru ini yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit Huntington yang signifikan secara statistik dan bergantung pada dosis serta penurunan NfL di CSF pada 24 bulan," kata Walid Abi-Saab, M.D., kepala petugas medis uniQure. "Kami percaya ini adalah uji klinis pertama dari setiap obat investigasi

Baca lebih lanjut "
id_IDIndonesian
Loncat ke konten