Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure


Cari membri della comunità della malattia di Huntington,


Questa mattina, uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che include un aggiornamento sul nostro studio clinico di
AMT-130 (il nome del farmaco in studio) per la malattia di Huntington (HD).
ha annunciato lo scorso agosto l'arruolamento di pazienti al livello di dose più alto nella fase europea
studio clinico I/II di AMT-130, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) della sperimentazione ha
raccomandato di riprendere l'arruolamento dei pazienti a questa dose più elevata. Ciò significa che il
Un gruppo indipendente di medici esperti in HD ha esaminato tutte le informazioni a loro disposizione.
e ha ritenuto che il rapporto rischio/beneficio dell'AMT-130 fosse degno di essere portato avanti.


Le porzioni europee e statunitensi di questo programma clinico sono state concepite per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.
tollerabilità dell'AMT-130, oltre a contribuire a determinare la dose ottimale (quanta quantità di farmaco
farmaco è necessario) per passare a uno studio clinico in fase avanzata. Lo studio servirà anche come primo
valutazione della capacità di AMT-130 di abbassare la proteina huntingtina e di qualsiasi effetto correlato che questo potrebbe
sulla malattia.


L'estate scorsa, uniQure è stata informata di alcune reazioni gravi e inaspettate poco dopo l'inizio della terapia.
la somministrazione di AMT-130 nel gruppo a più alto dosaggio dello studio. In quell'occasione, la DSMB si è riunita
e hanno deciso di sospendere l'arruolamento nel gruppo a più alto dosaggio per indagare sugli eventi di sicurezza e sulla
determinare eventuali misure di attenuazione. Dopo un'indagine approfondita, il DSMB sta revocando la pausa in quanto
sopra indicato. Maggiori dettagli sono contenuti nel comunicato stampa di uniQure pubblicato questa mattina. Si tratta di
È importante notare che tutti gli eventi di sicurezza inattesi nei tre pazienti si sono completamente risolti.


Vorremmo estendere la nostra più profonda gratitudine ai pazienti, alle famiglie e ai siti clinici che hanno
si sono uniti a noi nel nostro viaggio per studiare l'AMT-130 come possibile trattamento per l'HD. Senza il vostro
partecipazione, la nostra missione di fornire terapie trasformative non sarebbe possibile. Guardiamo
non vede l'ora di continuare il lavoro con la comunità HD e continuerà a condividere gli aggiornamenti su
il programma clinico AMT-130.


Cordiali saluti,


Daniel Leonard
Direttore senior della difesa dei pazienti a livello globale, uniQure

Visualizza il documento qui.


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