PROOF-HD è l'unico studio in fase avanzata nella malattia di Huntington che mira alla progressione clinica; i risultati principali sono attesi per il secondo trimestre del 2023.

NAARDEN, Paesi Bassi e WALTHAM, Massachusetts, 28 marzo 2023 Prilenia Therapeutics B.V., un'azienda di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha annunciato oggi che l'ultimo partecipante a PROOF-HD, uno studio globale di Fase 3 sulla malattia di Huntington (HD), ha completato l'ultima visita prevista del periodo di trattamento in cieco, segnando il completamento dello studio principale. Quasi tutti i pazienti (98%) che erano eleggibili hanno scelto di continuare l'estensione in aperto dello studio PROOF-HD. I risultati principali dello studio PROOF-HD sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2023.

Lo studio PROOF-HD è stato condotto con la Gruppo di studio Huntington (HSG), leader mondiale nella ricerca clinica per HD e prezioso collaboratore di Prilenia.

"C'è un urgente bisogno di trattamenti che possano modificare il decorso dell'HD e portare speranza alle persone e alle famiglie colpite dalla malattia", ha dichiarato il dottor Michael R. Hayden, CEO e fondatore di Prilenia. "Il nostro team sta lavorando alacremente per portare alla comunità i risultati più importanti nel più breve tempo possibile. Ringraziamo il Gruppo di Studio Huntington e i suoi partner, i ricercatori dello studio e soprattutto i partecipanti allo studio e le loro famiglie per il loro contributo a questa importante ricerca". 

PROOF-HD è uno studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia della pridopidina (45 mg due volte al giorno per 65-78 settimane), un agonista orale altamente selettivo e potente del recettore sigma-1 (S1R) in fase di sperimentazione, in soggetti affetti da HD. L'obiettivo dello studio è valutare la capacità di pridopidina di preservare la capacità funzionale dei soggetti affetti da HD, con un endpoint primario di variazione dal basale del punteggio della Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) a 65 settimane. Lo studio ha arruolato 499 persone ed è stato condotto negli Stati Uniti, in Canada, Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna e Regno Unito. Lo studio è stato completato nei tempi e nei modi previsti.

Informazioni sulla Pridopidina

La pridopidina (45 mg due volte al giorno) è un agonista S1R orale, altamente selettivo e potente, che negli studi clinici condotti finora ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità simile al placebo. La proteina S1R è altamente espressa nel cervello e nel midollo spinale, dove regola diversi processi chiave che sono comunemente compromessi in varie malattie neurodegenerative. L'attivazione dell'S1R da parte della pridopidina stimola molteplici vie cellulari, tra cui l'autofagia, il trasporto assonale, la produzione di energia mitocondriale e l'omeostasi del calcio, che sono essenziali per la funzione e la sopravvivenza dei neuroni e possono portare a effetti neuroprotettivi.

Prilenia ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la pridopidina nell'HD e nella SLA negli Stati Uniti e nell'UE. Inoltre, la pridopidina ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dell'HD.

Informazioni su Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Fondato nel 1993 a Rochester, NY, l'Huntington Study Group (HSG) è un'organizzazione senza scopo di lucro composta dalla prima e più grande rete collaborativa al mondo di oltre 800 esperti della malattia di Huntington in più di 130 siti di ricerca accreditati HSG in tutto il mondo. HSG Clinical Research, Inc. è un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo, specializzata nella conduzione di studi sulla malattia di Huntington. L'HSG offre anche servizi di formazione per gli operatori sanitari e i fornitori di assistenza sul trattamento dei pazienti con HD. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.huntingtonstudygroup.org.

Contatto Prilenia
Kristina Coppola
Responsabile delle comunicazioni aziendali
info@prilenia.com


1 commento

Farahnaz noor · Aprile 27, 2023 alle 2:05 am

Questa notizia ha portato speranze per i pazienti affetti da hd nel mio paese, l'Iran, e sarò grato se potrò ottenere ulteriori informazioni.

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