PRILENIA ANNUNCIA I RISULTATI DELLO STUDIO PROOF-HD: RISULTATI PROMETTENTI, MA CONTRASTANTI!

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati del PROOF-HD studio clinico per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. 

È un risultato promettente perché per la prima volta abbiamo un farmaco che dimostra di avere effetto sulla progressione della malattia e sui sintomi cognitivi e motori. - È un grande passo avanti", afferma Astri Arnesen, presidente dell'EHA. -Tuttavia, il fatto che non tutti i partecipanti che hanno ricevuto il trattamento abbiano avuto un effetto positivo è in qualche modo deludente.

Quali sono i messaggi chiave dei risultati dello studio Prilenia?

"Ci stiamo muovendo nella giusta direzione", ha dichiarato il presidente del The Associazione Internazionale HuntingtonSvein Olaf Olsen. I risultati dello studio Prilenia suggeriscono che il loro approccio terapeutico è sicuro e che ha benefici su importanti misure cliniche, come i sintomi motori e cognitivi dell'HD.

Tuttavia, è importante notare che lo studio ha dimostrato che non si ottiene il miglioramento/effetto desiderato della Pridopidina sui sintomi della malattia di Huntington se la si associa ad altri farmaci, come i neurolettici. "Ma bisogna anche rendersi conto che la Pridopidina non è un farmaco progettato per affrontare tutte le conseguenze che la Malattia di Huntington comporta", afferma Svein Olaf Olsen.

Inoltre, lo studio Prilenia non ha raggiunto l'endpoint primario, ovvero il miglioramento della capacità funzionale misurata dalla Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, e non ha nemmeno raggiunto un endpoint secondario chiave, ovvero il miglioramento della Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. L'azienda suggerisce che la mancanza di un effetto significativo su questi endpoint potrebbe essere legata agli altri farmaci assunti dai partecipanti allo studio.

In un comunicato stampa del 25 aprile, Prilenia informa:

• Le analisi prespecificate in PROOF-HD, escludendo i pazienti in trattamento con neurolettici e farmaci per la corea, hanno mostrato benefici e miglioramenti clinicamente significativi e nominalmente significativi rispetto al basale della pridopidina rispetto al placebo sulle misure di progressione della malattia e sugli esiti motori e cognitivi.
• Il Q-Motor, una misura oggettiva della funzione motoria, ha mostrato solidi effetti benefici per i partecipanti trattati con pridopidina nel PROOF-HD in vari punti temporali.
• Sia nello studio PROOF-HD che nello studio HEALEY ALS Platform, la pridopidina è stata ben tollerata senza gravi eventi avversi correlati al trattamento.
• Tuttavia, l'endpoint primario di PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) e l'endpoint secondario chiave (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) non hanno raggiunto la significatività statistica, con un effetto mascherato dai farmaci concomitanti.
• L'azienda è impegnata a far progredire la pridopidina nella malattia di Huntington e nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Cosa significa questo per la comunità HD? Avremo un farmaco sul mercato?

"È troppo presto per trarre una conclusione definitiva", afferma Svein Olaf Olsen. "La HD è una malattia complessa, con caratteristiche multiple e di grande impatto. Il fatto che Pridopidine non abbia mostrato miglioramenti su tutti i fronti significa che l'azienda non è certo completamente soddisfatta del risultato. Ma forse le aspettative erano un po' alte. Quindi, non otterremo un farmaco che risolva tutti i sintomi dell'HD o che sia in grado di arrestare la malattia, ma potremmo ottenere un medicinale che può aiutare, ad esempio, ad alleviare alcuni dei cambiamenti cognitivi o motori associati alla malattia. E questa è una buona notizia", afferma Olsen.

"Questo è simile alla ricerca di cure per il cancro, dato che non esiste ancora una pillola che aiuti per tutti i tipi di cancro. Ma siamo in procinto di sviluppare nuovi farmaci terapeutici per l'HD. Siamo sulla buona strada", aggiunge Olsen.

Siete delusi? 

"Per niente. Speravo in qualcosa di più. Io, come tutti i miei amici, speravo in "The final cut!". "La soluzione finale". Sono convinto che un giorno si otterrà una pillola o un'iniezione per curare l'HD, ma forse all'inizio il trattamento dell'HD sarà più simile a un mix di farmaci diversi e si otterranno farmaci non adatti a tutti. Il punto più importante del comunicato stampa di Prilenia è che abbiamo un farmaco che può essere utile. E sicuramente l'azienda continuerà a lavorare sodo per immettere il farmaco sul mercato", conclude Svein Olaf Olsen.