PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

21 giugno 2023

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- Dabbassamento dei livelli di proteina Huntingtin (HTT) nel sangue a 12 settimane. –
- Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o Punte NfL – 

- Conferenza telefonica e webcast da tenersi 21 giugno^st alle ore 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 giugno 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha condiviso oggi i dati intermedi della porzione di 12 settimane dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 in pazienti affetti da malattia di Huntington (HD). Lo studio ha dimostrato una riduzione dose-dipendente dei livelli di proteina Huntingtin (HTT) nelle cellule del sangue periferico, raggiungendo una riduzione media di 30% dei livelli di HTT mutante alla dose di 10 mg. Inoltre, l'esposizione al PTC518 nel liquido cerebrospinale (CSF) è risultata coerente o superiore ai livelli plasmatici di farmaco non legato.

Il trattamento con PTC518 si è dimostrato anche ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento, né segnalazioni di neuropatia periferica o tossicità limitanti la dose. Inoltre, non si sono verificati picchi nel liquor della proteina della catena leggera del neurofilamento (NfL) correlati al trattamento, con una tendenza generale alla riduzione dei livelli di NfL nel liquor dopo 12 settimane di trattamento con PTC518.

"Siamo molto soddisfatti dei dati incoraggianti emersi dall'analisi ad interim di PIVOT-HD, che dimostrano un abbassamento dose-dipendente della HTT, un'esposizione desiderata al CSF e un profilo di tollerabilità favorevole, senza evidenze di eventi avversi gravi correlati al trattamento o di picchi di NfL nel CSF", ha dichiarato il Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD è uno studio globale controllato con placebo e consiste in due parti: una fase iniziale di 12 settimane controllata con placebo, incentrata sulla farmacologia e sull'effetto farmacodinamico di PTC518, seguita da una parte di 9 mesi controllata con placebo. Lo studio prevede inizialmente due livelli di dose, 5 e 10 milligrammi, con la possibilità di includere un terzo livello di dose fino a 20 milligrammi.

Conferenza telefonica e webcast di oggi 
PTC terrà una teleconferenza alle ore 8:00 di oggi per discutere di questa notizia. Per accedere alla teleconferenza, si prega di clicca qui per registrarsi e vi verranno forniti i dettagli per l'accesso. Per evitare ritardi, si consiglia ai partecipanti di collegarsi alla teleconferenza 15 minuti prima dell'inizio della stessa. È possibile accedere alla teleconferenza in webcast nella sezione Investitori del sito Web di PTC all'indirizzo https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Il replay della telefonata sarà disponibile circa due ore dopo la conclusione della stessa e sarà archiviato sul sito web della società per i 30 giorni successivi.

Informazioni su PTC518
PTC sta sviluppando un potenziale trattamento per la malattia di Huntington basato sulla tecnologia della sua piattaforma di splicing. PTC518, una piccola molecola che può essere assunta per via orale, riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che porta al danno e alla morte del neurone, con conseguente progressione della malattia. Questa piccola molecola biodisponibile per via orale penetra nella barriera ematoencefalica, è selettiva, titolabile e non viene effluita, proprietà fondamentali per la differenziazione.

Informazioni sulla malattia di Huntington
La malattia di Huntington (HD) è una rara malattia genetica ereditaria del sistema nervoso centrale.¹ È causata da un gene difettoso. Questo gene produce una proteina, chiamata Huntingtina, che è coinvolta nel funzionamento delle cellule nervose del cervello (neuroni). Quando il gene è difettoso, produce una proteina Huntingtin anomala (o mutata) che è tossica e causa danni ai neuroni e la loro morte.² L'HD si manifesta di solito in persone di 30 o 40 anni. I sintomi possono presentarsi anche in età più precoce, e in questo caso si parla di HD giovanile.^2,3 Esistono anche casi di HD infantile, quando i sintomi si sviluppano in bambini di età inferiore ai 10 anni.² Sebbene i sintomi varino da persona a persona, la malattia colpisce principalmente il cervello e provoca movimenti anomali, difficoltà di parola, deglutizione e deambulazione, oltre a una serie di altri sintomi, tra cui quelli comportamentali, cognitivi e motori. ^4,5 Sebbene esistano terapie approvate per sintomi specifici della malattia, attualmente non esiste una cura per l'HD e non esistono farmaci approvati che ritardino l'insorgenza o rallentino la progressione della malattia.

Informazioni su PTC Therapeutics, Inc.
PTC è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che apportano benefici ai pazienti affetti da patologie rare. La capacità di PTC di innovare per identificare nuove terapie e commercializzare prodotti a livello globale è la base che spinge gli investimenti in una pipeline solida e diversificata di farmaci trasformativi. La missione di PTC è fornire l'accesso alle migliori terapie per i pazienti che hanno poche o nessuna possibilità di cura. La strategia di PTC consiste nel far leva sulla sua forte esperienza scientifica e clinica e sulla sua infrastruttura commerciale globale per portare le terapie ai pazienti. PTC ritiene che questo le consenta di massimizzare il valore per tutti i suoi stakeholder. Per saperne di più su PTC, visitate il sito web www.ptcbio.com e seguiteci su Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter a @PTCBio.

Per ulteriori informazioni:
Investitori:
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Riferimenti:

1. Organizzazione Mondiale della Sanità, 2020. 8A01.10 Malattia di Huntington. Disponibile all'indirizzo: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Accesso a ottobre 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.