Oggi la comunità di Huntington è molto felice. L'annuncio da parte di Uniqure che l'azienda ha ricevuto il premio Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"La designazione della terapia genica sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington è più che promettente", afferma il presidente dell'IHA, Svein Olaf Olsen. La 'licenza' RMAT si basa su tre criteri. Il terzo criterio è quello che notiamo nella famiglia dell'Huntington, ovvero che i risultati ottenuti finora nella sperimentazione devono essere promettenti. Sappiamo che l'annuncio e la decisione della FDA si basano su 29 persone che hanno partecipato a uno studio clinico in cui il paziente è stato iniettato direttamente nel cervello e nell'area in cui l'Huntington 'devasta' all'inizio dello sviluppo della malattia. Nel corso degli anni abbiamo avuto molte battute d'arresto. 

"Speriamo che l'annuncio di uniQure sia l'inizio di un buon feedback da parte dell'industria farmaceutica. In effetti, ce lo meritiamo", afferma Svein.

Nel dare l'annuncio, Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy di uniQure, ha dichiarato: "Non vediamo l'ora di continuare la nostra collaborazione con la comunità HD per portare avanti il programma AMT-130 il più rapidamente possibile!".

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