PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.  

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove l'mHTT si è ridotto di 21% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Inoltre, il trattamento con PTC518 ha comportato un notevole rallentamento della progressione dei sintomi motori al mese 12, come valutato dal Total Motor Score (peggioramento di 2,0 punti per 5 mg e di 1,3 punti per 10 mg rispetto al peggioramento di 4,9 punti per il placebo).

Il presidente dell'IHA, Svein Olaf Olsen, ha dichiarato: "È una notizia davvero entusiasmante! È fantastico vedere risultati di questa portata, tanto più che PTC518 è un farmaco orale facile da somministrare e con una tollerabilità favorevole. Congratulazioni e grazie a PTC Therapeutics per il lavoro che sta svolgendo. Attendiamo con ansia il loro studio di efficacia di Fase 3. Non potrà mai accadere abbastanza presto. Non potrà mai accadere abbastanza presto".

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