Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington.

Risultati della prova
Nell'analisi, sono stati confrontati i partecipanti trattati con tre dosi intratecali da 30 mg di WVE-003
ogni 8 settimane rispetto ai partecipanti che hanno ricevuto il placebo e hanno osservato quanto segue:

• Riduzione significativa e duratura dell'mHTT fino a 46%.
• Conservazione di animali sani, wtHTT.
• WVE-003 è stato generalmente sicuro e ben tollerato.
• Correlazione statisticamente significativa dell'abbassamento della mHTT con il rallentamento della perdita del caudato, che
  è un biomarcatore di imaging predittivo di esiti clinici.
• Sebbene questo studio non sia stato potenziato per gli esiti clinici, il rallentamento del declino è risultato
  osservato per il punteggio motorio totale (TMS).

Cosa succede dopo?
Sulla base del successo dello studio SELECT-HD, le fasi successive per WVE-003 saranno informate da riunioni
con gli enti regolatori per discutere il percorso di sviluppo di WVE-003, che includerà un potenziale per
approvazione accelerata e uno studio di estensione in aperto (OLE) per SELECT-HD.

Leggi la lettera della comunità

Leggi il comunicato stampa