uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel CSF a 24 mesi", ha affermato Walid Abi-Saab, dottore in medicina, responsabile medico di uniQure. "Riteniamo che questo sia il primo studio clinico di un farmaco in fase di sperimentazione per la malattia di Huntington a mostrare l'evidenza di un potenziale beneficio clinico a lungo termine e la riduzione di un marcatore chiave della neurodegenerazione. Inoltre, data la somministrazione una tantum di AMT-130, siamo in una posizione unica per continuare ad accumulare risultati a lungo termine sui pazienti negli studi di Fase I/II a sostegno del beneficio terapeutico emergente. Non vediamo l'ora di tenere un primo incontro RMAT multidisciplinare con la FDA nel corso dell'anno per discutere il potenziale di accelerazione dello sviluppo clinico di AMT-130".

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